[4563]アンジェス
[01月04日更新]
アンジェス＜４５６３＞（東マ）は、遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンの開発を推進している。重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬について１月２２日、厚生労働省に対する再生医療等製品としての製造販売承認申請を発表した。これを好感して株価は急動意の展開だ。また１７年１２月期連結業績予想の修正も発表している。決算発表は２月２日の予定である。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢）などの開発を重点推進
重点的に推進する開発プロジェクトは、重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬、椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ、高血圧を対象とするＤＮＡワクチンとしている。
重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は１月２２日、厚生労働省に対する再生医療等製品としての製造販売承認申請を発表した。承認を得た場合、国内初の遺伝子治療薬となる。販売に関しては田辺三菱製薬と、国内および米国における独占的販売契約を締結している。１７年１２月には、米スタンフォード大学に研究拠点を設置し、ＨＧＦの臨床開発をはじめ、将来事業に向けて協業を拡大すると発表している。
椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、１７年４月に米食品医薬品局（ＦＤＡ）から新薬臨床試験開始届け（ＩＮＤ）の承認を取得した。カリフォルニア州立大学サンディエゴ校など、米国数ヶ所の施設において第１ｂ相臨床試験を実施する予定で、１７年後半の投与開始を目指している。
１７年９月には、尋常性乾癬（かんせん）を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡに関する特許が欧州特許庁において登録されたと発表した。日本では既に１２年５月に登録されている。
高血圧を対象としたＤＮＡワクチンは、第１・２相臨床試験開始に向けて１７年７月、オーストラリアの規制当局である薬品・医薬品行政局（ＴＧＡ）に臨床試験届け（ＣＴＮ）を提出した。その後ＴＧＡから事務的な手続に関する追加要求を受けたため、要求事項について対応を続けており、治験開始は１８年となる見込みだ。
なお１７年１２月には、ＤＮＡワクチン技術を用いたエボラ出血熱抗血清製剤の開発に関して、マウスを使った動物試験の中間報告で良好な結果が得られたと発表している。早期実用化に向けて開発を進める。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
１７年１２月期の連結業績予想は１月２２日に修正を発表した。売上高は据え置いて３億６０百万円、営業利益は１億円増額して３３億円の赤字、経常利益は１億円増額して３３億円の赤字、純利益は３億６０百万円減額して３７億６０百万円の赤字としている。前期との比較で赤字が縮小する見込みだ。特別利益には投資有価証券売却益および新株予約権戻入益、特別損失には投資有価証券評価損および固定資産減損損失を計上した。
資金調達については、１７年９月に第３１回新株予約権（リーディング証券に対する第三者割当方式、行使価額修正条項付、総数１２万個＝１２００万株）を発行している。１７年１１月末時点の未行使数は１１万個（＝１１００万株）である。
■株価は急動意
１月２２日の株価はＨＧＦ遺伝子治療薬承認申請発表を好感してストップ高水準の７６９円まで急伸した。急動意の展開だ。１月２２日の終値は７６９円、時価総額は約６１３億円である。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[12月27日更新]
アンジェス＜４５６３＞（東マ）は、遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンの開発を推進している。重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は準備でき次第、再生医療等製品の製造販売承認申請を行う予定だ。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢）などの開発を重点推進
重点的に推進する開発プロジェクトは、重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬、椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ、高血圧を対象とするＤＮＡワクチンとしている。
重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、大阪大学医学部附属病院の主導による先進医療Ｂ制度の下で実施された医師主導型臨床研究において、申請が可能となる結果を得ることができたため、準備でき次第、厚生労働省に対して再生医療等製品の製造販売承認申請を行う予定だ。販売に関しては、田辺三菱製薬と国内および米国における独占的販売契約を締結している。
なお１２月４日には米スタンフォード大学に研究拠点を設置し、ＨＧＦの臨床開発をはじめ、将来事業に向けて協業を拡大すると発表した。
椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、１７年４月に米食品医薬品局（ＦＤＡ）から新薬臨床試験開始届け（ＩＮＤ）の承認を取得した。カリフォルニア州立大学サンディエゴ校など、米国数ヶ所の施設において第１ｂ相臨床試験を実施する予定で、１７年後半の投与開始を目指している。
１７年９月には、尋常性乾癬（かんせん）を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡに関する特許が欧州特許庁において登録されたと発表した。日本では既に１２年５月に登録されている。
高血圧を対象としたＤＮＡワクチンは、第１・２相臨床試験開始に向けて１７年７月、オーストラリアの規制当局である薬品・医薬品行政局（ＴＧＡ）に臨床試験届け（ＣＴＮ）を提出した。その後ＴＧＡから事務的な手続に関する追加要求を受けたため、要求事項について対応を続けており、治験開始は１８年となる見込みだ。
なお１２月５日には、ＤＮＡワクチン技術を用いたエボラ出血熱抗血清製剤の開発に関して、マウスを使った動物試験の中間報告で良好な結果が得られたと発表している。早期実用化に向けて開発を進める。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
１７年１２月期の連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。前期との比較で赤字が縮小する見込みだ。なお１２月１３日に、特別利益に投資有価証券売却益および新株予約権戻入益の計上を発表している。
資金調達については、１７年９月に第３１回新株予約権（リーディング証券に対する第三者割当方式、行使価額修正条項付、総数１２万個＝１２００万株）を発行している。１１月末時点の未行使数は１１万個（＝１１００万株）である。
■株価は調整一巡感
株価は６００円近辺でモミ合う形だが調整一巡感を強めている。１２月２６日の終値は５９８円、時価総額は約４７１億円である。週足チャートで見ると２６週移動平均線を割り込んだが、徐々に下値を切り上げている。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[11月29日更新]
アンジェス＜４５６３＞（東マ）（アンジェスＭＧが７月１日付で商号変更）は、遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンの開発を推進している。１１月２４日に開発プロジェクトの進捗状況をリリースした。重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は準備でき次第、再生医療等製品の製造販売承認申請を行う予定だ。株価は調整一巡して反発の動きを強めている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢）などの開発を重点推進
重点的に推進する開発プロジェクトは、重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬、椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ、高血圧を対象とするＤＮＡワクチンとしている。
重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、大阪大学医学部附属病院の主導による先進医療Ｂ制度の下で実施された医師主導型臨床研究において、申請が可能となる結果を得ることができたため、準備でき次第、厚生労働省に対して再生医療等製品の製造販売承認申請を行う予定だ。なお販売に関しては、田辺三菱製薬と国内および米国における独占的販売契約を締結している。
椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、１７年４月に米食品医薬品局（ＦＤＡ）から新薬臨床試験開始届け（ＩＮＤ）の承認を取得した。カリフォルニア州立大学サンディエゴ校など、米国数ヶ所の施設において第１ｂ相臨床試験を実施する予定で、１７年後半の投与開始を目指している。
なお１７年９月には、尋常性乾癬（かんせん）を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡに関する特許が欧州特許庁において登録されたと発表している。日本では既に１２年５月に登録されている。
高血圧を対象としたＤＮＡワクチンは、第１・２相臨床試験開始に向けて１７年７月、オーストラリアの規制当局である薬品・医薬品行政局（ＴＧＡ）に臨床試験届け（ＣＴＮ）を提出した。その後ＴＧＡから事務的な手続に関する追加要求を受けたため、要求事項について対応を続けており、治験開始は１８年となる見込みだ。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
今期（１７年１２月期）の連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。前期との比較で赤字が縮小する見込みだ。
第３四半期累計は売上高が２億５５百万円、営業利益が２７億４３百万円の赤字、経常利益が２７億５７百万円の赤字、純利益が３３億５９百万円の赤字だった。
なお資金調達については、１７年９月に第３１回新株予約権（リーディング証券に対する第三者割当方式、行使価額修正条項付、総数１２万個＝１２００万株）を発行している。
■株価は調整一巡して反発期待
株価は７月の年初来高値８８４円から反落して上値を切り下げたが、１１月２２日の直近安値５００円から反発の動きを強めている。１１月２８日には６８８円まで上伸する場面があった。
１１月２８日の終値は６２９円、時価総額は約４９５億円である。週足チャートで見ると２６週移動平均線を回復する動きを強めている。調整一巡して反発が期待される。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[10月30日更新]
アンジェス＜４５６３＞（東マ）（アンジェスＭＧが７月１日付で商号変更）は、遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンの開発を推進している。重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は国内で年内の承認申請を目指している。株価は７月の年初来高値から反落して上値を切り下げたが、調整一巡して反発が期待される。なお１０月３０日に第３四半期決算発表を予定している。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢）などの開発を重点推進
重点的に推進する開発プロジェクトは、重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬、椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ、高血圧を対象とするＤＮＡワクチンとしている。
重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、医師主導型臨床研究で予定していた６例の症例登録が１７年５月完了した。そして１７年８月には６例目の被験者の投与後の観察期間が終了した。今後データの解析・評価を行い、国内で再生医療等製品として１７年秋の国内承認申請を目指すとしている。
椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、１７年４月に米食品医薬品局（ＦＤＡ）から新薬臨床試験開始届け（ＩＮＤ）の承認を取得した。カリフォルニア州立大学サンディエゴ校など、米国数ヶ所の施設において第１ｂ相臨床試験を実施する予定で、１７年後半の投与開始を目指している。
なお１７年９月には、尋常性乾癬（かんせん）を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡに関する特許が欧州特許庁において登録されたと発表している。日本では既に１２年５月に登録されている。
高血圧を対象としたＤＮＡワクチンは、第１・２相臨床試験開始に向けて１７年７月、オーストラリアの規制当局である薬品・医薬品行政局（ＴＧＡ）に臨床試験届け（ＣＴＮ）を提出した。１７年後半の投与開始を目指している。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
今期（１７年１２月期）の連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。前期との比較で赤字が縮小する見込みだ。
なお資金調達については、１７年９月に第３１回新株予約権（リーディング証券に対する第三者割当方式、行使価額修正条項付、総数１２万個＝１２００万株）を発行している。
■株価は調整一巡して反発期待
株価は７月の年初来高値８８４円から反落して上値を切り下げたが、６００円近辺で推移して調整一巡感を強めている。１０月２６日の終値は６００円、時価総額は約４７２億円である。週足チャートで見ると２６週移動平均線が接近して下げ渋る動きだ。調整一巡して反発が期待される。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[09月29日更新]
アンジェス＜４５６３＞（東マ）（アンジェスＭＧが７月１日付で商号変更）は、遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンの開発を推進している。重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で年内の承認申請を目指している。株価は日柄調整完了して上値を試す展開が期待される。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢）などの開発を重点推進
重点的に推進する開発プロジェクトは、重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬、椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ、高血圧を対象とするＤＮＡワクチンとしている。
重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、医師主導型臨床研究で予定していた６例の症例登録が１７年５月完了した。そして１７年８月には６例目の被験者の投与後の観察期間が終了した。今後データの解析・評価を行い、国内で再生医療等製品として１７年秋の国内承認申請を目指すとしている。
椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、１７年４月に米食品医薬品局（ＦＤＡ）から新薬臨床試験開始届け（ＩＮＤ）の承認を取得した。カリフォルニア州立大学サンディエゴ校など、米国数ヶ所の施設において第１ｂ相臨床試験を実施する予定で、１７年後半の投与開始を目指している。
なお９月１５日には、尋常性乾癬（かんせん）を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡに関する特許が欧州特許庁において登録されたと発表している。日本では既に１２年５月に登録されている。
高血圧を対象としたＤＮＡワクチンは、第１・２相臨床試験開始に向けて１７年７月、オーストラリアの規制当局である薬品・医薬品行政局（ＴＧＡ）に臨床試験届け（ＣＴＮ）を提出した。１７年後半の投与開始を目指している。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
今期（１７年１２月期）の連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。前期との比較で赤字が縮小する見込みだ。
■株価は日柄調整一巡して上値試す
なお８月２８日発表した第３１回新株予約権（リーディング証券に対する第三者割当方式、行使価額修正条項付、総数１２万個＝１２００万株）について、９月１３日に発行価額の総額（６１百万円）の払込が完了したと発表している。
株価は６００円近辺で推移し、急伸後の日柄調整完了感を強めている。９月２８日の終値は６４５円、時価総額は約５０７億円である。週足チャートで見ると１３週移動平均線を割り込んだが、２６週移動平均線がサポートラインとなりそうだ。日柄調整完了して上値を試す展開が期待される。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[08月31日更新]
アンジェス＜４５６３＞（東マ）（アンジェスＭＧが７月１日付で商号変更）は、遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンの開発を推進している。重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は６例目の観察期間が終了し、国内で年内の承認申請を目指している。株価は日柄調整一巡して上値を試す展開が期待される。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢）などの開発を重点推進
７月３１日に開発プロジェクトの位置付けを発表した。重点的に推進するプロジェクトは、重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬、椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ、高血圧を対象とするＤＮＡワクチンとした。一方で中止・中断するプロジェクトは、リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬、固形がんを対象とするアロベクチンとした。
重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、医師主導型臨床研究で予定していた６例の症例登録が１７年５月完了した。そして８月１日には、６例目の被験者の投与後の観察期間が終了したと発表している。今後データの解析・評価を行い、国内で再生医療等製品として１７年秋の国内承認申請を目指すとしている。
椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、１７年４月に米食品医薬品局（ＦＤＡ）から新薬臨床試験開始届け（ＩＮＤ）の承認を取得した。カリフォルニア州立大学サンディエゴ校など、米国数ヶ所の施設において第１ｂ相臨床試験を実施する予定で、１７年後半の投与開始を目指している。
高血圧を対象としたＤＮＡワクチンは、第１・２相臨床試験開始に向けて１７年７月、オーストラリアの規制当局である薬品・医薬品行政局（ＴＧＡ）に臨床試験届け（ＣＴＮ）を提出した。１７年後半の投与開始を目指している。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
今期（１７年１２月期）第２四半期累計（１〜６月）連結業績は売上高が１億６９百万円、営業利益が１７億０２百万円の赤字、経常利益が１６億９８百万円の赤字、純利益が２２億９９百万円の赤字だった。前年同期との比較で赤字が縮小した。
通期の連結業績予想は売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。前期との比較で赤字が縮小する見込みだ。
■株価は日柄調整一巡して上値試す
なお１７年１月発行の第２９回新株予約権（第三者割当、行使価額修正条項付、総数８万個＝８００万株）は６月１３日をもって全新株予約権の権利行使が完了した。そして８月２８日には第３１回新株予約権（リーディング証券に対する第三者割当方式、行使価額修正条項付、総数１２万個＝１２００万株）の発行を発表した。
株価は７月２６日高値８８４円から反落したが、８月９日の５２９円から切り返して８月２８日には７６０円まで上伸した。８月３０日の終値は６４４円、時価総額は約５０６億円である。週足チャートで見ると１３週移動平均線が接近して過熱感が解消した。日柄調整一巡して上値を試す展開が期待される。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[07月27日更新]
アンジェス＜４５６３＞（東マ）（アンジェスＭＧが７月１日付で商号変更）は、遺伝子医薬の創薬バイオベンチャーで、遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンの開発を推進している。ＨＧＦ遺伝子治療薬の申請が期待され、オーストラリアで計画している高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験も注目される。株価は底放れの展開となって１６年高値に接近している。上値を試す展開が期待される。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
日本では１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
新薬開発は複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。重点プロジェクトの状況を整理すると以下のとおりとなる。
（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では先進医療Ｂ制度の下、医師主導臨床試験を実施中で、６症例の実施を目指している。そして１７年５月佐賀大学医学部附属病院で、６例目の被験者への投与が開始された。条件および期限付承認制度によって１７年の承認申請、１８年の条件付承認獲得を目指す。
海外は米国で新たな試験計画を策定中である。新試験の概要がまとまり次第、米食品医薬品局（ＦＤＡ）との協議を開始する。１６年１２月には米スタンフォード大学と協業の覚書を締結した。ＨＧＦ遺伝子治療薬の新開発戦略構築をはじめ、ＤＮＡワクチンなど将来の事業分野を対象に幅広く協力を進める。
（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは米国における第１・２相臨床試験を準備中である。１７年３月には米食品医薬品局（ＦＤＡ）に申請していた新薬臨床試験開始届（ＩＮＤ）が承認されている。１７年半ばからカリフォルニア州立大学サンディエゴ校などで第１ｂ相臨床試験を開始する予定だ。
（４）次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイの基盤技術開発を完了し、新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。
（５）次世代遺伝子医薬ＤＮＡ治療ワクチン事業は、遺伝子治療薬、核酸医薬に次ぐ第３の柱として推進する。１６年８月米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げと事業提携で基本合意、１６年９月高血圧ＤＮＡワクチンに関する物質特許（大阪大学と共同出願）が米国で成立、１６年１０月動脈硬化症を対象としたＤＮＡワクチンに関する日本国内の用途特許が成立、１６年１２月米Ｖｉｃａｌ社と戦略的事業提携契約を締結、１７年１月ＤＮＡワクチンに関する日本における物質特許（１６年９月米国で成立した特許と同じ内容）が成立した。
１７年２月には、カナダのサスカチュワン大学と共同で進めているＤＮＡワクチン技術を用いたエボラ出血熱抗血清製剤の開発に関して、良好な試験結果が得られたと発表した。次の段階として、当血清をエボラウイルスに感染した動物に投与して効果を確認する試験を、カナダで実施する計画としている。
１７年３月には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の鈴木淳一特任准教授のもとで実施された高血圧ＤＮＡワクチンに関する論文が、科学雑誌Ｎａｔｕｒｅ誌の関連誌に掲載され、高血圧ＤＮＡワクチンが心機能障害にも有効であることを示唆したと発表している。
１７年４月には米Ｖｉｃａｌ社と慢性Ｂ型肝炎の治癒を目指した遺伝子治療薬の共同開発に関する契約を締結した。米Ｖｉｃａｌ社が持つ遺伝子導入技術を使い、今後約１年をかけ、マウスを使った実験を共同で実施して効果を確認する。良い結果が得られた場合は次の段階に進むことを両社で協議する。また契約により、日本における開発・販売権を対象とした優先交渉権を獲得した。
また１７年４月には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の若山幸示特任助教のもとで実施された高血圧ペプチドワクチンに関する論文が、著名な米国医学雑誌Ｓｔｒｏｋｅに掲載されたと発表している。高血圧ＤＮＡワクチンが虚血性脳梗塞（脳卒中）の予防・治療にも有効であることを示唆する内容である。
７月２０日には、オーストラリアで計画している高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験について、オーストラリアの規制当局である薬品・医薬品行政局（ＴＧＡ）に臨床試験届け（ＣＴＮ）を提出したと発表している。臨床試験を実施するための行政上の手続きが完了し、近く第１・２相試験を開始する予定だ。
（６）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権については、森下仁丹に再許諾するライセンス契約を１６年１０月締結した。対価として契約一時金および将来の商業化時におけるロイヤリティを受け取る。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
今期（１７年１２月期）の連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。１６年１２月期との比較で赤字が縮小する。提携企業からの契約一時金受領は見込まず、ＮＦ−ｋＢアトピー性皮膚炎治療薬の国内臨床試験関連の費用が減少する。
■株価は１６年高値に接近
なお１７年１月発行の第２９回新株予約権（第三者割当、行使価額修正条項付、当初行使価額２５３円、総数８万個＝８００万株）は、６月１３日をもって全新株予約権の権利行使が完了している。
株価は６月上旬に動意づいて底放れの展開となった。そして７月２６日には８８４円まで上伸して１６年４月高値９４３円に接近してきた。
７月２６日の終値は８６４円で時価総額は６４７億円である。週足チャートで見るとやや過熱感を残しているが、中段保ち合いから上放れる動きだ。上値を試す展開が期待される。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[06月07日更新]
アンジェス ＭＧ＜４５６３＞（東マ）（１７年７月１日付でアンジェスに商号変更予定）は、遺伝子医薬の創薬バイオベンチャーで遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンの開発を推進している。５月に６例目の被験者への投与を開始したＨＧＦ遺伝子治療薬の医師主導型臨床研究の進展が期待される。株価は６月６日に急動意の形となった。第２９回新株予約権の行使も進展し、底放れから水準切り上げの展開が期待されそうだ。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
日本では１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
新薬開発は複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。重点プロジェクトの状況を整理すると以下のとおりとなる。
（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では先進医療Ｂ制度の下、医師主導臨床試験を実施中である。６症例の実施を目指し、大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院、神戸大学医学部附属病院に続いて、１７年４月徳島大学病院で５例目、１７年５月佐賀大学医学部附属病院で６例目の被験者への投与が開始された。条件および期限付承認制度によって１７年半ばの申請、１８年半ばの条件付承認獲得を目指す。
海外は計画を変更して米国で新たな試験計画を策定中である。新試験の概要がまとまり次第、米食品医薬品局（ＦＤＡ）との協議を開始する。なお１６年１２月には米スタンフォード大学と協業の覚書を締結した。ＨＧＦ遺伝子治療薬の新開発戦略構築をはじめ、ＤＮＡワクチンなど将来の事業分野を対象に幅広く協力を進める。
（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは米国における第１・２相臨床試験を準備中である。１７年３月には米食品医薬品局（ＦＤＡ）に申請していた新薬臨床試験開始届（ＩＮＤ）が承認されている。１７年半ばからカリフォルニア州立大学サンディエゴ校などで第１ｂ相臨床試験を開始する予定だ。
（４）次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイの基盤技術開発を完了し、新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。
１６年１０月にはＮＦ−ｋＢ・ＳＴＡＴ６キメラデコイオリゴ核酸の開発プロジェクトが「平成２８年度おおさか地域創造ファンド重点プロジェクト事業助成金」に採択された。また１７年３月には、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡおよび次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイに関して、共同研究を実施しているカリフォルニア州立大学サンディエゴ校研究チームが、専門学会ＯＲＳ ２０１７ Ａｎｎｕａｌ Ｍｅｅｔｉｎｇにおいて研究成果を報告した。
（５）次世代遺伝子医薬ＤＮＡ治療ワクチン事業は、遺伝子治療薬、核酸医薬に次ぐ第３の柱として推進する。１６年８月米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げと事業提携で基本合意、１６年９月高血圧ＤＮＡワクチンに関する物質特許（大阪大学と共同出願）が米国で成立、１６年１０月動脈硬化症を対象としたＤＮＡワクチンに関する日本国内の用途特許が成立、１６年１２月米Ｖｉｃａｌ社と戦略的事業提携契約を締結、１７年１月ＤＮＡワクチンに関する日本における物質特許（１６年９月米国で成立した特許と同じ内容）が成立した。また高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。
１７年２月には、カナダのサスカチュワン大学と共同で進めているＤＮＡワクチン技術を用いたエボラ出血熱抗血清製剤の開発に関して、良好な試験結果が得られたと発表した。次の段階として、当血清をエボラウイルスに感染した動物に投与して効果を確認する試験を、カナダで実施する計画としている。
１７年３月には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の鈴木淳一特任准教授のもとで実施された高血圧ＤＮＡワクチンに関する論文が、科学雑誌Ｎａｔｕｒｅ誌の関連誌に掲載され、高血圧ＤＮＡワクチンが心機能障害にも有効であることを示唆したと発表している。
１７年４月には米Ｖｉｃａｌ社と慢性Ｂ型肝炎の治癒を目指した遺伝子治療薬の共同開発に関する契約を締結した。米Ｖｉｃａｌ社が持つ遺伝子導入技術を使い、今後約１年をかけ、マウスを使った実験を共同で実施して効果を確認する。良い結果が得られた場合は次の段階に進むことを両社で協議する。また契約により、日本における開発・販売権を対象とした優先交渉権を獲得した。
また１７年４月には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の若山幸示特任助教のもとで実施された高血圧ペプチドワクチンに関する論文が、著名な米国医学雑誌Ｓｔｒｏｋｅに掲載されたと発表している。高血圧ＤＮＡワクチンが虚血性脳梗塞（脳卒中）の予防・治療にも有効であることを示唆する内容である。
（６）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権については、森下仁丹に再許諾するライセンス契約を１６年１０月締結した。対価として契約一時金および将来の商業化時におけるロイヤリティを受け取る。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
今期（１７年１２月期）の連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。１６年１２月期との比較で赤字が縮小する。提携企業からの契約一時金受領は見込まず、ＮＦ−ｋＢアトピー性皮膚炎治療薬の国内臨床試験関連の費用が減少する。
第１四半期（１月〜３月）は、売上高が８３百万円、営業利益が１０億３５百万円の赤字、経常利益が１０億３０百万円の赤字、純利益が１５億１１百万円の赤字だった。特別損失に投資有価証券評価損４億７６百万円を計上したため純利益は赤字が拡大したが、研究開発費が減少（８億７５百万円で１億１５百万円減少）して営業利益は赤字が縮小した。
■株価は底放れの動き
なお１７年１月発行の第２９回新株予約権（第三者割当、行使価額修正条項付、当初行使価額２５３円、総数８万個＝８００万株）の月間行使状況に関するリリースによると、５月末時点における未行使個数は３万７５００個（３７５万株）である。
株価の動きを見ると、安値圏２４０円〜２６０円近辺でのモミ合い展開だったが、６月６日は急動意の形となり、前日比７８円（３１．５７％）高の３２５円まで急伸する場面があった。特段の材料は見当たらないが、底放れの動きだ。６月６日の終値は２９９円で時価総額は約２１９億円である。
週足チャートで見ると１３週移動平均線、２６週移動平均線、そして５２週移動平均線を一気に突破した。第２９回新株予約権の行使も進展し、底放れから水準切り上げの展開が期待されそうだ。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[05月11日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）（１７年７月１日付でアンジェスに商号変更予定）は、遺伝子医薬の創薬バイオベンチャーで遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンに経営資源を集中して開発を推進している。５月１０日には重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬の医師主導型臨床研究について、６例目の被験者への投与開始を発表した。株価は開発進展を評価して動意づきそうだ。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
新薬開発プロジェクトは、複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。重点プロジェクトごとの状況を整理すると以下のとおりとなる。
（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では先進医療Ｂ制度の下、医師主導臨床試験を実施中である。６症例の実施を目指し、大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院、神戸大学医学部附属病院、そして４月１７日に徳島大学病院において５例目、５月１０日に佐賀大学医学部附属病院において６例目の被験者への投与が開始されたと発表している。条件および期限付承認制度によって１７年半ばの申請、１８年半ばの条件付承認獲得を目指す。
海外は計画を変更して米国で新たな試験計画を策定中である。新試験の概要がまとまり次第、米食品医薬品局（ＦＤＡ）との協議を開始する。なお１６年１２月には米スタンフォード大学と協業の覚書を締結した。ＨＧＦ遺伝子治療薬の新開発戦略構築をはじめ、ＤＮＡワクチンなど将来の事業分野を対象に幅広く協力を進める。
（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、米国における第１・２相臨床試験を準備中である。そして４月２５日、現地時間３月２３日付で米食品医薬品局（ＦＤＡ）に申請していた新薬臨床試験開始届（ＩＮＤ）が承認されたと発表している。１７年半ばからカリフォルニア州立大学サンディエゴ校などで第１ｂ相臨床試験を開始する予定としている。
（４）次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイの基盤技術開発を完了し、新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。１６年１０月ＮＦ−ｋＢ・ＳＴＡＴ６キメラデコイオリゴ核酸の開発プロジェクトが「平成２８年度おおさか地域創造ファンド重点プロジェクト事業助成金」に採択された。
１７年３月には、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡおよび次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイに関して、共同研究を実施しているカリフォルニア州立大学サンディエゴ校研究チームが、専門学会ＯＲＳ ２０１７ Ａｎｎｕａｌ Ｍｅｅｔｉｎｇにおいて研究成果を報告したと発表している。
（５）次世代遺伝子医薬ＤＮＡ治療ワクチン事業は、遺伝子治療薬、核酸医薬に次ぐ第３の柱として推進する。１６年８月米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げと事業提携で基本合意した。１６年９月高血圧ＤＮＡワクチンに関する物質特許（大阪大学と共同出願）が米国で成立した。１６年１０月動脈硬化症を対象としたＤＮＡワクチンに関する日本国内の用途特許が成立した。１６年１２月米Ｖｉｃａｌ社と戦略的事業提携契約を締結した。１７年１月ＤＮＡワクチンに関する日本における物質特許（１６年９月米国で成立した特許と同じ内容）が成立した。また高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。
１７年２月には、カナダのサスカチュワン大学と共同で進めているＤＮＡワクチン技術を用いたエボラ出血熱抗血清製剤の開発に関して、良好な試験結果が得られたと発表した。次の段階として、当血清をエボラウイルスに感染した動物に投与して効果を確認する試験を、カナダで実施する計画としている。
１７年３月には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の鈴木淳一特任准教授のもとで実施された高血圧ＤＮＡワクチンに関する論文が、科学雑誌Ｎａｔｕｒｅ誌の関連誌に掲載され、高血圧ＤＮＡワクチンが心機能障害にも有効であることを示唆したと発表している。
４月４日には米Ｖｉｃａｌ社と慢性Ｂ型肝炎の治癒を目指した遺伝子治療薬の共同開発に関する契約締結を発表した。米Ｖｉｃａｌ社が持つ遺伝子導入技術を使い、今後約１年をかけ、マウスを使った実験を共同で実施して効果を確認する。良い結果が得られた場合は次の段階に進むことを両社で協議する。また契約により、日本における開発・販売権を対象とした優先交渉権を獲得した。
また４月２８日には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の若山幸示特任助教のもとで実施された高血圧ペプチドワクチンに関する論文が、著名な米国医学雑誌Ｓｔｒｏｋｅに掲載されたと発表している。高血圧ＤＮＡワクチンが虚血性脳梗塞（脳卒中）の予防・治療にも有効であることを示唆する内容である。
（６）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権について、森下仁丹に再許諾するライセンス契約を１６年１０月締結した。対価として契約一時金および将来の商業化時におけるロイヤリティを受け取る。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
今期（１７年１２月期）連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。１６年１２月期との比較で減収だが、赤字が縮小する。提携企業からの契約一時金の受領は見込まず、ＮＦ−ｋＢアトピー性皮膚炎治療薬の国内臨床試験関連の費用が減少する。
第１四半期（１月〜３月）の連結業績は、売上高が前年同期比８３百万円、営業利益が１０億３５百万円の赤字、経常利益が１０億３０百万円の赤字、純利益が１５億１１百万円の赤字だった。特別損失に投資有価証券評価損４億７６百万円を計上したため純利益は赤字が拡大したが、研究開発費が減少（８億７５百万円で１億１５百万円減少）して営業利益は赤字が縮小した。
■株価は開発進展を評価
なお１７年１月発行の第２９回新株予約権（第三者割当、行使価額修正条項付、当初行使価額２５３円、総数８万個＝８００万株）の月間行使状況に関するリリースによると、４月末時点における未行使個数は５万５０００個（５５０万株）である。
株価の動きを見ると、地合い悪化の影響で４月１３日に２２５円まで調整する場面があったが、その後は切り返しの動きを強めている。５月１０日の終値は２６４円で時価総額は約１９２億円である。週足チャートで見ると２６週移動平均線回復の動きを強めている。開発進展を評価して動意づきそうだ。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[04月28日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）（１７年７月１日付でアンジェスに商号変更予定）は、遺伝子医薬の創薬バイオベンチャーで遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンに経営資源を集中して開発を推進している。４月１７日には重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬の医師主導型臨床研究について、５例目の被験者への投与開始を発表した。さらに４月２５日には椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡについて、米ＦＤＡに申請していた新薬臨床試験開始届が承認されたと発表している。株価は直近安値圏から切り返している。開発進展を見直す動きが期待される。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
新薬開発プロジェクトは、複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。重点プロジェクトごとの状況を整理すると以下のとおりとなる。
（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では先進医療Ｂ制度の下、医師主導臨床試験を実施中である。６症例の実施を目指し、大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院に続いて、１６年９月神戸大学医学部附属病院において４症例目の投与が開始された。そして４月１７日には徳島大学病院において５例目の被験者への投与が開始されたと発表した。条件および期限付承認制度によって１７年半ばの申請、１８年半ばの条件付承認獲得を目指す。
海外は計画を変更して米国で新たな試験計画を策定中である。新試験の概要がまとまり次第、米食品医薬品局（ＦＤＡ）との協議を開始する。なお１６年１２月には米スタンフォード大学と協業の覚書を締結した。ＨＧＦ遺伝子治療薬の新開発戦略構築をはじめ、ＤＮＡワクチンなど将来の事業分野を対象に幅広く協力を進める。
（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、米国における第１・２相臨床試験を準備中である。そして４月２５日、現地時間３月２３日付で米食品医薬品局（ＦＤＡ）に申請していた新薬臨床試験開始届（ＩＮＤ）が承認されたと発表している。１７年半ばからカリフォルニア州立大学サンディエゴ校などで第１ｂ相臨床試験を開始する予定としている。
（４）次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイの基盤技術開発を完了し、新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。１６年１０月ＮＦ−ｋＢ・ＳＴＡＴ６キメラデコイオリゴ核酸の開発プロジェクトが「平成２８年度おおさか地域創造ファンド重点プロジェクト事業助成金」に採択された。
１７年３月には、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡおよび次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイに関して、共同研究を実施しているカリフォルニア州立大学サンディエゴ校研究チームが、専門学会ＯＲＳ ２０１７ Ａｎｎｕａｌ Ｍｅｅｔｉｎｇにおいて研究成果を報告したと発表している。
（５）次世代遺伝子医薬ＤＮＡ治療ワクチン事業は、遺伝子治療薬、核酸医薬に次ぐ第３の柱として推進する。１６年８月米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げと事業提携で基本合意した。１６年９月高血圧ＤＮＡワクチンに関する物質特許（大阪大学と共同出願）が米国で成立した。１６年１０月動脈硬化症を対象としたＤＮＡワクチンに関する日本国内の用途特許が成立した。１６年１２月米Ｖｉｃａｌ社と戦略的事業提携契約を締結した。１７年１月ＤＮＡワクチンに関する日本における物質特許（１６年９月米国で成立した特許と同じ内容）が成立した。また高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。
１７年２月には、カナダのサスカチュワン大学と共同で進めているＤＮＡワクチン技術を用いたエボラ出血熱抗血清製剤の開発に関して、良好な試験結果が得られたと発表した。次の段階として、当血清をエボラウイルスに感染した動物に投与して効果を確認する試験を、カナダで実施する計画としている。
１７年３月には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の鈴木淳一特任准教授のもとで実施された高血圧ＤＮＡワクチンに関する論文が、科学雑誌Ｎａｔｕｒｅ誌の関連誌に掲載され、高血圧ＤＮＡワクチンが心機能障害にも有効であることを示唆したと発表している。
４月４日には米Ｖｉｃａｌ社と慢性Ｂ型肝炎の治癒を目指した遺伝子治療薬の共同開発に関する契約締結を発表した。米Ｖｉｃａｌ社が持つ遺伝子導入技術を使い、今後約１年をかけ、マウスを使った実験を共同で実施して効果を確認する。良い結果が得られた場合は次の段階に進むことを両社で協議する。また契約により、日本における開発・販売権を対象とした優先交渉権を獲得した。
（６）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権について、森下仁丹に再許諾するライセンス契約を１６年１０月締結した。対価として契約一時金および将来の商業化時におけるロイヤリティを受け取る。
■１７年１２月期は赤字縮小予想
今期（１７年１２月期）連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。１６年１２月期との比較で減収だが、赤字が縮小する。提携企業からの契約一時金の受領は見込まず、ＮＦ−ｋＢアトピー性皮膚炎治療薬の国内臨床試験関連の費用が減少する。
４月２４日発表した第１四半期（１月〜３月）の連結業績は、売上高が前年同期比８３百万円、営業利益が１０億３５百万円の赤字、経常利益が１０億３０百万円の赤字、純利益が１５億１１百万円の赤字だった。特別損失に投資有価証券評価損４億７６百万円を計上したため純利益は赤字が拡大したが、研究開発費が減少（８億７５百万円で１億１５百万円減少）して営業利益は赤字が縮小した。
■株価は直近安値から切り返し、開発進展を見直す動き期待
なお１７年１月発行の第２９回新株予約権（第三者割当、行使価額修正条項付、当初行使価額２５３円、総数８万個＝８００万株）の月間行使状況に関するリリースによると、３月末時点における未行使個数は５万９０００個（５９０万株）である。
株価の動きを見ると、２月２０日の戻り高値３０３円から反落して水準を切り下げたが、４月１３日の安値２２５円から切り返しの動きを強めている。４月２７日の終値は２５４円で時価総額は約１８４億円である。週足チャートで見ると２６週移動平均線回復の動きを強めている。開発進展を見直す動きが期待される。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[04月03日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）（１７年７月１日付でアンジェスに商号変更予定）は、遺伝子医薬の創薬バイオベンチャーで、遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンに経営資源を集中して開発を推進している。３月２４日には、椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡについて、米ＦＤＡに新薬臨床試験開始届を申請したと発表している。株価は下値固めが完了し、きっかけ次第で動意づく可能性があるだろう。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
新薬開発プロジェクトは、複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。重点プロジェクトごとの状況を整理すると以下のとおりとなる。
（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では先進医療Ｂ制度の下、医師主導臨床試験を実施中である。６症例の実施を目指し、大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院に続いて、１６年９月神戸大学医学部附属病院において４症例目の投与が開始された。条件および期限付承認制度によって１７年半ばの申請、１８年半ばの条件付承認獲得を目指す。
海外は計画を変更して米国で新たな試験計画を策定中である。新試験の概要がまとまり次第、米食品医薬品局（ＦＤＡ）との協議を開始する。なお１６年１２月には米スタンフォード大学と協業の覚書を締結した。ＨＧＦ遺伝子治療薬の新開発戦略構築をはじめ、ＤＮＡワクチンなど将来の事業分野を対象に幅広く協力を進める。
（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡは、米国における第１・２相臨床試験を準備中である。そして３月２４日、米食品医薬品局（ＦＤＡ）に新薬臨床試験開始届（ＩＮＤ）を申請（現地時間３月２３日付）したと発表している。本申請後３０日以内にＦＤＡから通知が無ければ臨床試験実施が承認されたことになり、１７年半ばからカリフォルニア州立大学サンディエゴ校などで第１ｂ相臨床試験を開始する予定としている。
（４）次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイの基盤技術開発を完了し、新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。１６年１０月ＮＦ−ｋＢ・ＳＴＡＴ６キメラデコイオリゴ核酸の開発プロジェクトが「平成２８年度おおさか地域創造ファンド重点プロジェクト事業助成金」に採択された。
なお３月２７日には、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡおよび次世代型デコイ核酸医薬キメラデコイに関して、共同研究を実施しているカリフォルニア州立大学サンディエゴ校研究チームが、専門学会ＯＲＳ ２０１７ Ａｎｎｕａｌ Ｍｅｅｔｉｎｇにおいて研究成果を報告したと発表している。
（５）次世代遺伝子医薬ＤＮＡ治療ワクチン事業は、遺伝子治療薬、核酸医薬に次ぐ第３の柱として推進する。１６年８月米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げと事業提携で基本合意した。１６年９月高血圧ＤＮＡワクチンに関する物質特許（大阪大学と共同出願）が米国で成立した。１６年１０月動脈硬化症を対象としたＤＮＡワクチンに関する日本国内の用途特許が成立した。１６年１２月米Ｖｉｃａｌ社と戦略的事業提携契約を締結した。１７年１月ＤＮＡワクチンに関する日本における物質特許（１６年９月米国で成立した特許と同じ内容）が成立した。また高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。
２月２８日には、カナダのサスカチュワン大学と共同で進めているＤＮＡワクチン技術を用いたエボラ出血熱抗血清製剤の開発に関して、良好な試験結果が得られたと発表した。次の段階として、当血清をエボラウイルスに感染した動物に投与して効果を確認する試験を、カナダで実施する計画としている。
なお３月２８日には、当社寄付講座である先端臨床医学開発講座の鈴木淳一特任准教授のもとで実施された高血圧ＤＮＡワクチンに関する論文が、科学雑誌Ｎａｔｕｒｅ誌の関連誌に掲載され、高血圧ＤＮＡワクチンが心機能障害にも有効であることを示唆したと発表している。
（６）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権について、森下仁丹に再許諾するライセンス契約を１６年１０月締結した。対価として契約一時金および将来の商業化時におけるロイヤリティを受け取る。
■１７年１２月期は赤字縮小
今期（１７年１２月期）連結業績予想は、売上高が３億６０百万円、営業利益が３４億円の赤字、経常利益が３４億円の赤字、純利益が３４億円の赤字としている。１６年１２月期との比較で減収だが、赤字が縮小する。提携企業からの契約一時金の受領は見込まず、ＮＦ−ｋＢアトピー性皮膚炎治療薬の国内臨床試験関連の費用が減少する。
■株価は下値固め完了、きっかけ次第で動意の可能性
なお１７年１月発行の第２９回新株予約権（第三者割当、行使価額修正条項付、当初行使価額２５３円、総数８万個＝８００万株）の月間行使状況に関するリリースによると、２月末時点における未行使個数は６万個（６００万株）である。
株価の動きを見ると、２月２０日に３０３円、３月１日に３００円まで上伸する場面があったが、買いが続かず反落し、２５０円近辺でモミ合う展開だ。ただし下値は徐々に切り上げている。３月３０日の終値は２５０円だった。下値固めが完了し、きっかけ次第で動意づく可能性があるだろう。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[01月31日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）は遺伝子医薬の創薬バイオベンチャーで、遺伝子治療薬、核酸医薬、ＤＮＡワクチンの開発を推進している。株価は安値圏でモミ合う形だが、きっかけ次第で動意づく可能性がありそうだ。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
新薬開発プロジェクトは、複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。重点プロジェクトごとの状況を整理すると以下のとおりとなる。
（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では先進医療Ｂ制度の下、医師主導臨床試験を実施中である。６症例の実施を目指し、大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院に続いて、１６年９月神戸大学医学部附属病院において４症例目の投与が開始された。海外は計画を変更して米国で新たな試験計画を策定中だが、１６年１２月に米スタンフォード大学との協業の覚書を締結した。ＨＧＦ遺伝子治療薬の新開発戦略の構築をはじめ、ＤＮＡワクチンなど将来の事業分野を対象に幅広く協力を進める。
（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）顔面アトピー性皮膚炎を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤は、国内第３相臨床試験結果（速報）で有意差が示されなかったため、今後の方針を検討中である。
（４）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬は、米国で第１・２相臨床試験を準備中である。
（５）透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルについては１６年１２月、メディキットとの間で締結していた共同開発契約を終了した。治験の結果、統計的有意差が得られなかったため、製造販売承認の申請を断念し、契約を終了することで合意した。契約終了により現行のＮＦ−ｋＢデコイオリゴを使ったＰＴＡバルーンカテーテルの開発を中止する。
（６）次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発を完了し、新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸としている。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。１６年１０月ＮＦ−ｋＢ・ＳＴＡＴ６キメラデコイオリゴ核酸の開発プロジェクトが「平成２８年度おおさか地域創造ファンド重点プロジェクト事業助成金」に採択された。
（７）次世代遺伝子医薬ＤＮＡ治療ワクチン事業は、遺伝子治療薬、核酸医薬に次ぐ第３の柱として推進する。１６年８月米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げと事業提携で基本合意した。１６年９月高血圧ＤＮＡワクチンに関する物質特許（大阪大学と共同出願）が米国で成立した。１６年１０月動脈硬化症を対象としたＤＮＡワクチンに関する日本国内の用途特許が成立した。１６年１２月米Ｖｉｃａｌ社と戦略的事業提携契約を締結した。１７年１月ＤＮＡワクチンに関する日本における物質特許（１６年９月米国で成立した特許と同じ内容）が成立した。また高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。
（８）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権について、森下仁丹に再許諾するライセンス契約を１６年１０月締結した。対価として契約一時金および将来の商業化時におけるロイヤリティを受け取る。
■１６年１２月期は期初計画比で赤字縮小
今期（１６年１２月期）通期の連結業績予想は１２月６日に修正を発表し、売上高が５億円、営業利益が５２億円の赤字、経常利益が５２億円の赤字、純利益が５２億円の赤字としている。売上高は森下仁丹からの契約一時金の発生および研究開発事業収益の減少を見込み、利益については重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬の海外開発計画変更などで研究開発費用が当初予想を下回るため、各利益の赤字が計画比縮小する。
なお１２月２１日に投資有価証券売却益４４百万円の発生、１月１８日にストック・オプション権利保有者の失権に伴う戻入益４２百万円の計上を発表しているが、１６年１２月期業績予想を据え置いている。
■株価はきっかけ次第で動意の可能性
なお１７年１月発行の第２９回新株予約権（クレディ・スイス証券に対する第三者割当、行使価額修正条項付、当初行使価額２５３円、総数８万個＝８００万株）の権利行使状況に関するリリースによると、１月１７日時点における未行使個数は６万個（６００万株）となった。
株価の動きを見ると、１月１７日に２９６円まで急伸する場面があったが、買いが続かず大勢として２４０円〜２５０円近辺でモミ合う展開だ。ただし大きく下押す動きは見られず下値固め完了感を強めている。１月３０日の終値は２４８円だった。きっかけ次第で動意づく可能性がありそうだ。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[9月20日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）は遺伝子医薬の創薬バイオベンチャーである。重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬の１６年中の承認申請を目指している。９月１５日には核酸含有ＰＬＧＡナノ粒子技術を用いた経口ＤＤＳ製剤の国内における特許成立を発表した。これを好感して株価が急伸する場面があった。なお１６年８月発行の第２８回新株予約権については９月１５日時点で約３分の２が行使されている。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクト状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、および原発性リンパ浮腫分野）、およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に進めている。また導入開発品では、子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）、がん治療薬、ＤＮＡワクチンを用いたエボラ出血熱抗血清製剤などの開発も進めている。ＤＮＡワクチン事業を第３の柱に据える方針も打ち出している。
１６年６月、森下仁丹＜４５２４＞と子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権の再許諾に関する基本合意を発表した。当社は韓国バイオリーダース社から日本、米国、中国および英国における当治療ワクチンの独占的開発・製造・販売権の許諾を受け、東京大学医学部附属病院において医師主導臨床研究を行っている。今回の基本合意は当社が許諾を受けているＣＩＮ治療ワクチンの権利を森下仁丹に独占的に再許諾するもので、早期の正式契約締結を目指す。
１６年６月、重症虚血肢を対象としたＨＧＦ遺伝子治療薬について、開発にかかる期間と費用の削減および早期実用化を目的として、海外における開発戦略の変更を発表した。１４年１０月から北米中心に国際共同第３相臨床試験を実施しているが、試験完遂に当初計画より長い期間と多くの費用が必要であることが判明したため、現行の国際共同第３相臨床試験を終了し、新たな開発戦略として比較的短期間での完遂が可能な試験設計に変更する。当初計画から申請時期を遅らせることなく、試験費用を削減することを目指し、新たな試験計画について米ＦＤＡと協議する。なお条件・期限付承認の獲得を目指している国内における開発は、今回の海外開発戦略の変更とは関係なく予定通り実施する。
１６年７月、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験の結果（速報）を発表し、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ投与群とプラセボ投与群の間で統計学的な有意差は示されなかった。試験の詳細な結果が得られ次第、解析を行って今後の方針を検討する。
１６年７月、ＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬に次ぐ第３の柱として、次世代遺伝子医薬であるＤＮＡ治療ワクチン事業への本格進出を発表した。大阪大学と共同で高血圧治療を対象としたＤＮＡワクチンの開発を進めてきたが、動物モデルで有効性を確認し、各種非臨床試験の完了に目途がついたため、最初の開発品として高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。がんやアレルギー疾患などにも応用できる可能性がある。
１６年７月、次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発完了を発表した。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬は従来型の開発を継続するが、新たに開発を始めるデコイは基本的にキメラ型を主軸とする。喘息、慢性関節リウマチ、変形性関節症、クローン病（炎症性腸疾患）など炎症性疾患に対する治療薬の開発を目指し、臨床試験の実施に必要な前臨床試験を開始する。複数のターゲットを同時に抑制できるキメラデコイの製品開発に着手するのは世界初となる。
１６年７月、大阪大学との新たなドラッグデリバリーシステム（ＤＤＳ）技術に関する共同研究契約締結を発表した。ＤＤＳは必要な量の薬物を目標とする細胞に効率的に送達するための技術である。次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」に新規ＤＤＳを組み合わせて動物試験（関節リウマチモデル）を行った結果、顕著な効果が示されたため「キメラデコイ」の炎症性疾患向け治療薬への応用を検討する。
１６年８月、ＤＮＡワクチン事業の基盤強化を目的として米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率を引き上げ、米Ｖｉｃａｌ社とのＤＮＡワクチン分野を対象とした事業提携で基本合意した。正式契約締結に向けて協議を続ける。
また１６年８月、重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬の医師主導型臨床研究に関して３例目の投与開始を発表した。大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院に続き、愛媛大学医学部附属病院において被験者への投与が開始された。
９月１５日、ホソカワミクロン、森下仁丹、および大阪大学大学院医学系研究科と実施した産学共同開発プロジェクトの成果の一つである「核酸含有ＰＬＧＡナノ粒子技術を用いた経口ＤＤＳ製剤」の国内における特許成立を発表した。核酸医薬であるＮＦ−ｋＢデコイオリゴを、ホソカワミクロンが開発したＰＬＧＡナノ粒子に含有させ、さらに森下仁丹の持つ「腸溶性シームレスカプセル」に内包した経口製剤で、難治性炎症性腸疾患（潰瘍性大腸炎・クローン病）の根治治療として期待される技術である。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。重点プロジェクトごとの状況を整理すると以下のとおりとなる。
（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では医師主導臨床試験を実施中である。６症例の実施を目指し、大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院に続き、１６年８月愛媛大学医学部附属病院において３症例目の投与が開始された。条件・期限付早期承認制度を活用し、３例の結果をもって１６年内の承認申請の可能性がある。また海外は計画を変更して米国で新たな試験計画を策定中だが、８月５日には日経産業新聞で米スタンフォード大学との提携が報道された。
（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）顔面アトピー性皮膚炎を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤は、国内第３相臨床試験結果（速報）で有意差が示されなかったため、今後の方針を検討中である。
（４）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬は、米国で第１・２相臨床試験を準備中である。
（５）透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
（６）次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発を完了した。新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。
（７）次世代遺伝子医薬であるＤＮＡ治療ワクチン事業へ本格進出し、高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。さらに１６年８月、米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げるとともに、ＤＮＡワクチン分野を対象とした事業提携で基本合意した。同社の持つＤＮＡプラスミド（ＤＮＡワクチンの本体）製造設備や、同社が蓄積してきた米食品医薬品局（ＦＤＡ）との対応・折衝の経験・ノウハウを活用できる。
（８）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権については、１６年６月森下仁丹に再許諾することで基本合意した。早期の正式契約締結を目指す。
■１６年１２月期は海外開発計画変更で計画比赤字縮小の可能性
今期（１６年１２月期）通期の連結業績予想（２月５日公表）は研究開発費の増加で赤字が拡大する見込みだ。ただし重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬の海外開発計画変更で、赤字が計画比縮小する可能性があるだろう。
なお１６年８月、第三者割当による第２８回新株予約権（行使価額修正条項付）の募集を行い、払い込みが完了している。割当先は三田証券、発行新株予約権数は７万６５００個（１個当たり１００株で潜在株式数７６５万株）で、行使も概ね順調に進んでいる。
■株価はきっかけ次第で急反発の可能性
株価の動きを見ると、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験結果（速報）や第２８回新株予約権発行などを嫌気する形で水準を切り下げた。ただし９月１５日には核酸含有ＰＬＧＡナノ粒子技術を用いた経口ＤＤＳ製剤の国内における特許成立発表を好感し、売買高を伴って前日比４１円（１７．６８％）高の２７３円まで急伸する場面があった。日足チャートで見ると２５日移動平均線が戻りを押さえる形だが、きっかけ次第で急反発の可能性がありそうだ。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[8月17日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）は遺伝子医薬の創薬バイオベンチャーである。８月１５日、ＨＧＦ遺伝子治療薬の国内開発（医師主導型臨床研究）に関して３例目の投与開始を発表した。条件・期限付早期承認制度を活用し、３例の結果をもって１６年内の承認申請の可能性があり、期待が高まる。また開発計画を変更した海外に関しても、米スタンフォード大学との提携が一部で報道されるなど、新たな開発計画への期待が高まっている。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクト状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、および原発性リンパ浮腫分野）、およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に進めている。また導入開発品では、子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）、がん治療薬、ＤＮＡワクチンを用いたエボラ出血熱抗血清製剤などの開発も進めている。ＤＮＡワクチン事業を第３の柱に据える方針も打ち出している。
１６年６月、森下仁丹＜４５２４＞と子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権の再許諾に関する基本合意を発表した。当社は韓国バイオリーダース社から日本、米国、中国および英国における当治療ワクチンの独占的開発・製造・販売権の許諾を受け、東京大学医学部附属病院において医師主導臨床研究を行っている。今回の基本合意は当社が許諾を受けているＣＩＮ治療ワクチンの権利を森下仁丹に独占的に再許諾するもので、早期の正式契約締結を目指す。
１６年６月、重症虚血肢を対象としたＨＧＦ遺伝子治療薬について、開発にかかる期間と費用の削減および早期実用化を目的として、海外における開発戦略の変更を発表した。１４年１０月から北米中心に国際共同第３相臨床試験を実施しているが、試験完遂に当初計画より長い期間と多くの費用が必要であることが判明したため、現行の国際共同第３相臨床試験を終了し、新たな開発戦略として比較的短期間での完遂が可能な試験設計に変更する。当初計画から申請時期を遅らせることなく、試験費用を削減することを目指し、新たな試験計画について米ＦＤＡと協議する。なお条件・期限付承認の獲得を目指している国内における開発は、今回の海外開発戦略の変更とは関係なく予定通り実施する。
１６年７月、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験の結果（速報）を発表した。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ投与群とプラセボ投与群の間で統計学的な有意差は示されなかった。試験の詳細な結果が得られ次第、解析を行って今後の方針を検討する。
１６年７月、ＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬に次ぐ第３の柱として、次世代遺伝子医薬であるＤＮＡ治療ワクチン事業への本格進出を発表した。大阪大学と共同で高血圧治療を対象としたＤＮＡワクチンの開発を進めてきたが、動物モデルで有効性を確認し、各種非臨床試験の完了に目途がついたため、最初の開発品として高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。がんやアレルギー疾患などにも応用できる可能性がある。
１６年７月、次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発完了を発表した。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬は従来型の開発を継続するが、新たに開発を始めるデコイは基本的にキメラ型を主軸とする。喘息、慢性関節リウマチ、変形性関節症、クローン病（炎症性腸疾患）など炎症性疾患に対する治療薬の開発を目指し、臨床試験の実施に必要な前臨床試験を開始する。複数のターゲットを同時に抑制できるキメラデコイの製品開発に着手するのは世界初となる。
１６年７月、大阪大学との新たなドラッグデリバリーシステム（ＤＤＳ）技術に関する共同研究契約締結を発表した。ＤＤＳは必要な量の薬物を目標とする細胞に効率的に送達するための技術である。次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」に新規ＤＤＳを組み合わせて動物試験（関節リウマチモデル）を行った結果、顕著な効果が示されたため「キメラデコイ」の炎症性疾患向け治療薬への応用を検討する。
８月１日、第３の柱に据えるＤＮＡワクチン事業の基盤強化を目的として、米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げ（２．４％から１８．６％へ）を発表した。そして８月５日には、米Ｖｉｃａｌ社とのＤＮＡワクチン分野を対象とした事業提携の基本合意を発表した。正式契約締結に向けて協議を続ける。
８月１５日、重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬の医師主導型臨床研究に関して３例目の投与開始を発表した。大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院に続き、愛媛大学医学部附属病院において被験者への投与が開始された。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。重点プロジェクトごとの状況を整理すると以下のとおりとなる。
（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では医師主導臨床試験を実施中である。６症例の実施を目指し、大阪大学医学部附属病院、徳島大学病院に続き、１６年８月愛媛大学医学部附属病院において３症例目の投与が開始された。条件・期限付早期承認制度を活用し、３例の結果をもって１６年内の承認申請の可能性がある。また海外は計画を変更して米国で新たな試験計画を策定中だが、８月５日には日経産業新聞で米スタンフォード大学との提携が報道された。
（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）顔面アトピー性皮膚炎を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤は、国内第３相臨床試験結果（速報）で有意差が示されなかったため、今後の方針を検討中である。
（４）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬は、米国で第１・２相臨床試験を準備中である。
（５）透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
（６）次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発を完了した。新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。
（７）次世代遺伝子医薬であるＤＮＡ治療ワクチン事業へ本格進出し、高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。さらに１６年８月、米バイオ企業Ｖｉｃａｌ社への出資比率引き上げるとともに、ＤＮＡワクチン分野を対象とした事業提携で基本合意した。同社の持つＤＮＡプラスミド（ＤＮＡワクチンの本体）製造設備や、同社が蓄積してきた米食品医薬品局（ＦＤＡ）との対応・折衝の経験・ノウハウを活用できる。
（８）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権については、１６年６月森下仁丹に再許諾することで基本合意した。早期の正式契約締結を目指す。
■１６年１２月期は海外開発計画変更で計画比赤字縮小の可能性
今期（１６年１２月期）通期の連結業績予想（２月５日公表）は研究開発費の増加で赤字が拡大する見込みだ。ただし重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬の海外開発計画変更で、赤字が計画比縮小する可能性があるだろう。
なお８月５日、第三者割当による第２８回新株予約権（行使価額修正条項付）の募集を発表した。割当先は三田証券、発行新株予約権数は７万６５００個（１個当たり１００株で潜在株式数７６５万株）である。
■株価は下値固め完了して反発期待
株価の動きを見ると、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験結果（速報）などを嫌気して水準を切り下げたが、７月中旬以降は３００円近辺で下げ渋る動きだ。８月１５日の終値は３００円で、時価総額は約１８９億円である。下値固め完了して反発が期待される。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[7月29日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）は遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す創薬バイオベンチャーである。株価はＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験結果などを嫌気したが、３００円近辺で下値固め完了感を強めている。複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っており、ＨＧＦ遺伝子治療薬の国内開発は予定通りである。ＤＮＡ治療ワクチンへの本格進出も注目点となる。下値固め完了して反発のタイミングだろう。なお８月１日に１６年１２月期第２四半期累計の業績発表を予定している。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。
これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクト状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、および原発性リンパ浮腫分野）、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に開発を進めている。また導入開発品では、子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）、がん治療薬、ＤＮＡワクチンを用いたエボラ出血熱抗血清製剤などの開発も進めている。
１６年６月、森下仁丹＜４５２４＞と子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権の再許諾に関する基本合意を発表した。当社は韓国バイオリーダース社から日本、米国、中国および英国における当治療ワクチンの独占的開発・製造・販売権の許諾を受け、東京大学医学部附属病院において医師主導臨床研究を行っている。今回の基本合意は当社が許諾を受けているＣＩＮ治療ワクチンの権利を森下仁丹に独占的に再許諾するもので、早期の正式契約締結を目指す。
１６年６月、重症虚血肢を対象としたＨＧＦ遺伝子治療薬について、開発にかかる期間と費用の削減および早期実用化を目的として、海外における開発戦略の変更を発表した。１４年１０月から北米中心に国際共同第３相臨床試験を実施しているが、試験完遂に当初計画より長い期間と多くの費用が必要であることが判明したため、現行の国際共同第３相臨床試験を終了し、新たな開発戦略として比較的短期間での完遂が可能な試験設計に変更する。当初計画から申請時期を遅らせることなく、試験費用を削減することを目指し、新たな試験計画について米ＦＤＡと協議する。なお条件・期限付承認の獲得を目指している国内における開発は、今回の海外開発戦略の変更とは関係なく予定通り実施する。
１６年７月、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験の結果（速報）を発表した。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ投与群とプラセボ投与群の間で統計学的な有意差は示されなかった。試験の詳細な結果が得られ次第、解析を行って今後の方針を検討する。
１６年７月、ＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬に次ぐ第３の柱として、次世代遺伝子医薬であるＤＮＡ治療ワクチン事業への本格進出を発表した。大阪大学と共同で高血圧治療を対象としたＤＮＡワクチンの開発を進めてきたが、動物モデルで有効性を確認し、各種非臨床試験の完了に目途がついたため、最初の開発品として高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。がんやアレルギー疾患などにも応用できる可能性がある。
１６年７月、次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発完了を発表した。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬は従来型の開発を継続するが、新たに開発を始めるデコイは基本的にキメラ型を主軸とする。喘息、慢性関節リウマチ、変形性関節症、クローン病（炎症性腸疾患）など炎症性疾患に対する治療薬の開発を目指し、臨床試験の実施に必要な前臨床試験を開始する。複数のターゲットを同時に抑制できるキメラデコイの製品開発に着手するのは世界初となる。
１６年７月、大阪大学との新たなドラッグデリバリーシステム（ＤＤＳ）技術に関する共同研究契約締結を発表した。ＤＤＳは必要な量の薬物を目標とする細胞に効率的に送達するための技術である。次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」に新規ＤＤＳを組み合わせて動物試験（関節リウマチモデル）を行った結果、顕著な効果が示されたため「キメラデコイ」の炎症性疾患向け治療薬への応用を検討する。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤は、国内第３相臨床試験結果（速報）で統計学的な有意差は示されなかったが、これ以外に複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。
重点プロジェクトを整理すると、（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では医師主導臨床試験を実施中である。条件・期限付早期承認制度を活用して１６年後半の承認申請を目指している。海外は米国で新たな試験計画を策定中である。（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）顔面アトピー性皮膚炎を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤は、国内第３相臨床試験結果（速報）で有意差が示されなかったため、今後の方針を検討中である。（４）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬は、米国で第１・２相臨床試験を準備中である。（５）透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
（６）次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発を完了した。新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。（７）次世代遺伝子医薬であるＤＮＡ治療ワクチン事業へ本格進出し、高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。（８）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権については、森下仁丹に再許諾することで基本合意した。早期の正式契約締結を目指す。
■１６年１２月期は赤字拡大予想だが、ライセンス契約などで修正の可能性も
今期（１６年１２月期）通期の連結業績予想（２月５日公表）は、研究開発費の増加で赤字が拡大する見込みだ。ただし新規ライセンス契約締結による契約金や、開発進捗に伴うマイルストーン等の発生が一定の確度をもって見込まれた場合、あるいは開発進捗に伴って研究開発費の見込み額が変更になった場合など、業績予想の修正が必要と判断された場合は速やかに公表するとしている。
■株価は下値固め完了して反発のタイミング
株価の動きを見ると、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験結果（速報）などを嫌気して水準を切り下げたが、７月中旬以降は３００円近辺で下げ渋る動きだ。７月２８日の終値は３０５円で、時価総額は約１９２億円である。日足チャートで見ると２５日移動平均線に対するマイナス乖離率が１７％程度と売られ過ぎの水準だ。下値固め完了して反発のタイミングだろう。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[7月20日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）は遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す創薬バイオベンチャーである。株価はＨＧＦ遺伝子治療薬の海外開発戦略変更や、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験結果（速報）を嫌気したが、ＨＧＦ遺伝子治療薬の国内開発は予定通りで条件・期限付承認獲得を目指している。ＤＮＡ治療ワクチン事業への本格進出、次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発完了も発表した。売り一巡して再動意の可能性があるだろう。
■遺伝子医薬のグローバルリーダー目指す創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬分野で開発を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
■日本では「条件および期限付承認制度」が導入されて早期実用化が可能
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。
これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクト状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、および原発性リンパ浮腫分野）、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に開発を進めている。また導入開発品では、子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）、がん治療薬、ＤＮＡワクチンを用いたエボラ出血熱抗血清製剤などの開発も進めている。
６月１６日、森下仁丹＜４５２４＞と子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権の再許諾に関する基本合意を発表した。当社は韓国バイオリーダース社から日本、米国、中国および英国における当治療ワクチンの独占的開発・製造・販売権の許諾を受け、東京大学医学部附属病院において医師主導臨床研究を行っている。今回の基本合意は当社が許諾を受けているＣＩＮ治療ワクチンの権利を森下仁丹に独占的に再許諾するもので、早期の正式契約締結を目指す。
６月２０日、重症虚血肢を対象としたＨＧＦ遺伝子治療薬について、開発にかかる期間と費用の削減および早期実用化を目的として、海外における開発戦略の変更を発表した。１４年１０月から北米中心に国際共同第３相臨床試験を実施しているが、試験完遂に当初計画より長い期間と多くの費用が必要であることが判明したため、現行の国際共同第３相臨床試験を終了し、新たな開発戦略として比較的短期間での完遂が可能な試験設計に変更する。当初計画から申請時期を遅らせることなく、試験費用を削減することを目指し、新たな試験計画について米ＦＤＡと協議する。なお条件・期限付承認の獲得を目指している国内における開発は、今回の海外開発戦略の変更とは関係なく予定通り実施する。
７月５日、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験の結果（速報）を発表した。本試験の解析速報では、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴＤＮＡ投与群とプラセボ投与群の間で統計学的な有意差は示されなかった。試験の詳細な結果が得られ次第、解析を行って今後の方針を検討する。
７月８日、ＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬に次ぐ第３の柱として、次世代遺伝子医薬であるＤＮＡ治療ワクチン事業への本格進出を発表した。大阪大学と共同で高血圧治療を対象としたＤＮＡワクチンの開発を進めてきたが、動物モデルで有効性を確認し、各種非臨床試験の完了に目途がついたため、最初の開発品として高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。がんやアレルギー疾患などにも応用できる可能性がある。
７月１２日、次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発完了を発表した。ＳＴＡＴ６とＮＦ−ｋＢという炎症に関わる２つの重要な因子を同時に抑制する働きをもった核酸医薬で、ＮＦ−ｋＢのみをターゲットとした従来のデコイに比べて炎症を抑える効果が格段に高いことが期待される。椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬は従来型の開発を継続するが、新たに開発を始めるデコイは基本的にキメラ型を主軸とする。喘息、慢性関節リウマチ、変形性関節症、クローン病（炎症性腸疾患）など炎症性疾患に対する治療薬の開発を目指し、臨床試験の実施に必要な前臨床試験を開始する。複数のターゲットを同時に抑制できるキメラデコイの製品開発に着手するのは世界初となる。
７月１３日、大阪大学との新たなドラッグデリバリーシステム（ＤＤＳ）技術に関する共同研究契約締結を発表した。ＤＤＳは必要な量の薬物を目標とする細胞に効率的に送達するための技術である。次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」に新規ＤＤＳを組み合わせて動物試験（関節リウマチモデル）を行った結果、顕著な効果が示されたため「キメラデコイ」の炎症性疾患向け治療薬への応用を検討する。
■複数のプロジェクトを保有してリスク分散
中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を対象としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤は、国内第３相臨床試験結果（速報）で統計学的な有意差は示されなかったが、複数のプロジェクトを保有してリスク分散を図っている。
重点プロジェクトを整理すると、（１）重症虚血肢を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内では医師主導臨床試験を実施中である。条件・期限付早期承認制度を活用して１６年後半の承認申請を目指している。海外は米国で新たな試験計画を策定中である。（２）原発性リンパ浮腫を対象とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、国内で１３年１０月から第１・２相臨床試験を実施し、１６年４月症例登録完了した。
（３）顔面アトピー性皮膚炎を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤は、国内第３相臨床試験結果（速報）で有意差が示されなかったため、今後の方針を検討中である。（４）椎間板性腰痛症を対象とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬は、米国で第１・２相臨床試験を準備中である。（５）透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
（６）次世代型デコイ核酸医薬「キメラデコイ」の基盤技術開発を完了した。新たに開発を始めるデコイはキメラ型を主軸とする。（７）次世代遺伝子医薬であるＤＮＡ治療ワクチン事業へ本格進出し、高血圧ＤＮＡワクチンの臨床試験を１７年第１四半期からオーストラリアで開始する。（８）子宮頸部前がん治療ワクチン（ＣＩＮ治療ワクチン）の独占的開発・製造・販売権について、森下仁丹に再許諾することで基本合意した。
■１６年１２月期は赤字拡大予想だが、ライセンス契約などで修正の可能性も
今期（１６年１２月期）通期の連結業績予想（２月５日公表）は、研究開発費の増加で赤字が拡大する見込みだ。ただし新規ライセンス契約締結による契約金や、開発進捗に伴うマイルストーン等の発生が一定の確度をもって見込まれた場合、あるいは開発進捗に伴って研究開発費の見込み額が変更になった場合など、業績予想の修正が必要と判断された場合は速やかに公表するとしている。
■株価は売り一巡して再動意の可能性
株価の動きを見ると、ＨＧＦ遺伝子治療薬の海外における開発戦略変更や、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏製剤の国内第３相臨床試験結果（速報）を嫌気して水準を切り下げた。７月１５日の終値は３１４円で、時価総額は約１９８億円である。週足チャートで見ると２６週移動平均線を割り込んだ。ただし５２週移動平均線近辺で下げ渋る動きだ。サポートラインを確認した形であり、売り一巡して再動意の可能性があるだろう。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[5月31日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）はＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬を中心に、次世代バイオ医薬品の開発を目指す創薬ベンチャーである。１６年１２月期は研究開発費の増加で赤字拡大だが、重要プロジェクトの承認申請が視野に入り、１９年の営業黒字化を目指している。株価は４月高値から利益確定売りで反落したが、調整が一巡して再動意の可能性があるだろう。
■大阪大学発の創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。９９年１２月大阪大学医学部の研究成果をもとに設立（０４年現社名に商号変更）し、０２年９月東証マザーズに新規上場した。産学連携の創薬バイオベンチャーとして初の株式上場企業である。
生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の働きを活用し、難治性疾患や治療法がない疾患に対する画期的な遺伝子医薬・バイオ医薬を開発・実用化することで、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献することを企業理念に掲げている。
■遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発推進
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、高血圧ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発事業を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
また当社の事業方針と合致するプロジェクトの導入開発も行っている。導入品では難病のムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」について、米バイオマリン社から日本国内における開発販売権を０６年１２月に取得し、０８年４月に国内での販売を開始している。
■遺伝子治療の世界的動向は「遺伝子治療の実用化時代到来」として脚光
遺伝子治療の歴史を見ると、９０年に先天的な免疫不全症であるＡＤＡ欠損症を対象として米国において世界初の遺伝子治療が実施された。そして９５年には日本で初めて、北海道大学においてＡＤＡ欠損症を対象とする遺伝子治療が実施された。
その後ウイルスベクターに由来する重篤な副作用が報告されたため、世界的に遺伝子治療実用化の動きが停滞したが、１２年にＬＰＬ欠損症を対象とした蘭ｕｎｉＱｕｒｅ社のＧｌｙｂｅｒａが欧州で承認され、先進国初の遺伝子治療薬となった。そして世界の大手製薬メーカーの参入も相次ぎ、実用化時代が到来したとして遺伝子治療が再び脚光を浴びている。
■日本では「条件および期限付承認制度」が導入されて早期実用化が可能
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。
医薬品や医療機器とは別個に、人の細胞に培養等の加工を施したもの、又は遺伝子治療を目的として人の細胞に導入して使用するものを再生医療等製品として新たに定義した。そして再生医療等製品については品質が不均一であり、有効性の予測が困難な場合があるという特性を有しているため、有効性が推定されて安全性が確認されれば条件および期限付きで特別に早期に承認できる仕組みを導入した。その場合、承認後に有効性・安全性をあらためて検証する。
これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクトの状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野）、核酸医薬ＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いた治療薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に開発を進めている。導入開発品ではＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療薬、がん治療薬、エボラ出血熱治療薬などの分野における開発を進めている。
ＨＧＦ遺伝子治療薬は重症虚血肢を適応症として、国内においては条件および期限付早期承認制度を活用し、再生医療等製品として１６年後半の承認申請を目指し、海外においては国際共同第３相臨床試験を実施中である。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏は中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症として、国内において第３相臨床試験を実施中である。医療機器である透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）は８４年に日本で発見された成長因子である。最も再生能力の高い臓器である肝臓で最初に発見されたため、肝細胞増殖因子と呼ばれている。肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体のさまざまな臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることが分かった。
当社が実用化を目指すＨＧＦ遺伝子治療薬は、ヒトＨＧＦ遺伝子をコードしたＤＮＡプラスミド製剤（注射剤）で、非ウイルスベクター型の遺伝子治療薬である。重症虚血肢（ＣＬＩ）などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野において開発を進めている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：重症虚血肢 日本および海外〜
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、ＨＧＦの血管新生作用によって重症虚血肢の虚血部位の血流を回復させる。重症虚血肢は重症の末梢性血管疾患であり、下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態である。
ＨＧＦ遺伝子治療薬に関しては国内において「条件および期限付早期承認制度」による承認申請を目指している。国内第３相臨床試験を終了し、０８年３月に重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症およびバージャー病を適応症として承認申請したが、承認取得にはさらなる臨床データの集積が必要との結論に至ったため、１０年９月に申請を取り下げた。
現在は大阪大学医学部附属病院が主導して、先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究を実施中である。１４年８月の先進医療会議において了承され１４年１０月に１例目の投与を開始した。１５年６月には神戸大学医学部附属病院、佐賀大学医学部附属病院の２施設、１５年９月には新潟大学医歯学総合病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院の３施設が新たに協力医療機関として当局から認められた。この医師主導型臨床研究の結果も合わせ、条件および期限付早期承認制度を活用して、１６年後半の承認申請を目指している。
なお１６年３には先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究について、徳島大学病院において被験者への投与が開始された。１４年１０月の１例目に続く２例目の投与である。その他の施設でも順次候補患者の選定が進められている。
海外では重症虚血肢を適応症として国際共同第３相臨床試験を実施中である。北米、欧州、南米において約５００例の重症虚血肢患者を対象に、ＨＧＦ遺伝子治療薬の有効性と安全性を確認する予定で、米国において１４年１０月に１例目の患者を登録し、１４年１１月に投与を開始した。１５年８月には欧州（ハンガリー）においても投与を開始した。今後欧州の他国および南米においても順次、被験者登録および投与を開始する。
ＨＧＦ遺伝子治療薬の販売権供与に関しては、第一三共と締結した末梢性血管疾患および虚血性心疾患を対象とした米国および欧州における独占的販売契約を０９年２月に終了、日本国内における独占的販売契約を１５年２月に終了した。そして新たに田辺三菱製薬と、米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１２年１０月に、日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１５年６月に締結している。
なお重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の市場規模については、米国における重症虚血肢患者数（新規、年間）が約５０万人と推定され、有効な治療法が開発された場合に創出される市場規模は、アイ・エム・エスジャパンの調査によると約５０億米ドルと推定されている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：リンパ浮腫 日本〜
ＨＧＦ遺伝子治療薬の新たな薬理作用として「リンパ管の新生」が発見され、リンパ浮腫（リンパ管の障害によってリンパ流が停滞して発生する浮腫）に対する、初めての根治療法となることが期待されている。原発性リンパ浮腫を対象として１３年１０月から日本で第１・２相臨床試験を実施中である。
ＨＧＦ遺伝子によるリンパ管新生促進剤を対象とした特許を世界主要地域で出願しているが、１５年１２月には欧州における特許が成立した。本特許はＨＧＦ遺伝子によるリンパ浮腫の治療法を多面的に保護するものであり、日本ではすでに登録されている。
１６年４月には、国内で１３年１０月から実施している原発性リンパ浮腫を対象とする第１・２相臨床試験について症例登録が完了した。約２０例の原発性リンパ浮腫患者を対象として、ＨＧＦ遺伝子治療薬の安全性と有効性を探索的に検討するための試験である。リンパ浮腫によって腫脹した被験者の脚部にＨＧＦ遺伝子治療薬を投与し、その後１年間にわたって浮腫の体積変化やＱＯＬ（生活の質）等を経時的に評価する。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ
ＮＦ−ｋＢは細胞が炎症反応や免疫反応を惹起させるため活性化する主要な転写因子で、ＮＦ−ｋＢの活性化はアトピー性皮膚炎や関節リウマチなど異常な炎症や免疫関連の疾患を引き起こし、病態を悪化させることが指摘されている。デコイオリゴは、染色体ＤＮＡの転写因子結合部位と同じＤＮＡ配列を含む二重鎖の短い核酸で、体内に投与すると転写因子が染色体ＤＮＡに結合することを阻害して遺伝子の働きを抑える。
そしてＮＦ−ｋＢデコイオリゴは、核酸合成機で作成される比較的短い人工核酸によって遺伝子の働きを制御する医薬品「核酸医薬」の一種である。ＮＦ−ｋＢ結合部位のＤＮＡ配列を持つデコイオリゴで、転写因子を標的として、細胞内においてゲノムの「おとり」として特定の転写因子と結合するため、その転写因子ＮＦ−ｋＢがゲノムに結合できず、結果としてその遺伝子の発現が抑制される。治療薬として優位性があると考えられている。
このＮＦ−ｋＢデコイオリゴによる治療法は９５年に大阪大学大学院の森下竜一博士によって発明された。そしてＮＦ−ｋＢの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因とする疾患の治療薬として、転写因子ＮＦ−ｋＢに対する特異的な阻害剤として設計し、アトピー性皮膚炎、椎間板性腰痛症、血管再狭窄予防（医療機器の薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテル）の分野を中心に開発を進めている。関節リウマチ、変形性関節症、炎症性腸疾患、喘息などへの適応も考えられている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：アトピー性皮膚炎 日本〜
中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（軟膏製剤）については、日本において１５年３月から第３相臨床試験を実施している。顔面に中等症以上の皮疹を有するアトピー性皮膚炎患者約２００例を対象として有効性と安全性を確認し、国内で承認申請するためのデータを獲得する。
そして１６年１月にＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いたアトピー性皮膚炎治療薬の国内第３相臨床試験の症例登録完了を発表し、１６年２月には第３相臨床試験における最後の症例の観察期間（投与後に症状の変化を観察する期間）が終了し、試験が実質的に終了した。今後は各症例のデータを回収して解析を行い、良好な結果が得られた場合には、国内で１６年中に承認申請を行う予定だ。
なおライセンス契約に関してはアルフレッサファーマとの契約を０８年１１月に解消し、新たに塩野義製薬と１０年１２月、アトピー性皮膚炎を含む皮膚疾患を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ外用剤全般について、共同開発および全世界における独占的販売権許諾に関してライセンス契約した。その後、アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴの開発方針の見直しを行った結果、開発については当社が主体となって行うことを１４年５月に決定した。塩野義製薬との提携は継続している。
アトピー性皮膚炎の日本国内の市場規模に関しては、厚生労働省が実施した平成２５年国民生活基礎調査によると患者数約１３０万人と報告されている。特に顔面のアトピー性皮膚炎に関しては、皮膚刺激性や局所副作用などの安全性の観点から医療ニーズを満たした治療薬がなく、新しい治療法の開発が切望されている疾患領域である。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：椎間板性腰痛症 日本〜
ＮＦ−ｋＢデコイオリゴの新たな適用疾患として、米国において椎間板性腰痛症を適応症とする第１・２相臨床試験を準備中である。米食品医薬品局（ＦＤＡ）から臨床試験開始許可取得後、米国カリフォルニア大学サンディエゴ校を治験実施施設として１６年に第１・２相臨床試験を開始する予定だ。
なお椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症として、日本臓器製薬と１３年３月に日本における独占的開発販売権許諾契約を締結したが、日本臓器製薬における開発方針の見直しを受けて１４年１２月に契約を解消した。当社の開発戦略も変更し、米国における第１・２相臨床試験終了後に、提携先を確保するためのライセンス活動を行う計画としている。
椎間板性腰痛症の市場規模に関しては日本では潜在患者数が２００万人以上とされ、このうち実際に医療機関で受療している受療患者数は、厚生労働省平成２３年患者調査によると４３万人との報告があり、その数は増加傾向にある。椎間板変性などが原因の腰痛症に対する治療法としては消炎鎮痛剤などを用いる対症療法しかなく、椎間板変性の進行抑制や修復を促す根治的な治療薬の開発が望まれている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：血管再狭窄予防医療機器 日本〜
血管再狭窄予防医療機器の透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴをホソカワミクロンのＰＬＧＡナノ粒子に封入し、メディキットのＰＴＡバルーンカテーテルの外表面に塗布した新規医療機器である。
バルーン拡張によって引き起こされる血管炎症の抑制、血管の再狭窄までの期間延長、および外科的手術の回避が期待され、１２年１月にメディキットと国内における共同開発および製造販売に関する契約を締結し、世界で初めての抗炎症薬塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルを目指している。
透析シャント静脈狭窄病変を有する患者を対象とした国内治験を１４年９月から実施して、１５年９月に全被験者の観察期間が終了した。今後各被験者のデータを回収し、統計解析を行って良好な結果が得られた場合には、１６年半ば以降に国内の製造販売承認申請を行う見込みとしている。
１６年１月には、ホソカワミクロンおよびメディキットと３社共同で出願していた薬剤溶出型カテーテルおよび製造法に関する特許が米国で成立した。本特許と同様の特許は日本においては１４年８月に成立し、欧州、中国、韓国においても出願審査中である。
人工透析の透析シャントや動脈硬化症などの末梢血管内治療法で使用される現在のＰＴＡバルーンカテーテルは再狭窄率が高く、医療現場においては再狭窄予防が期待できるＰＴＡバルーンカテーテルの開発が強く望まれている。
■ＣＩＮ治療ワクチン 〜導入開発 適応症：子宮頸がん前がん病変 日本〜
各国で発売済の子宮頸がん予防ワクチンはＨＰＶ（子宮頸がんの原因ウイルス）感染予防を目的とする注射剤だが、当社のＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療ワクチンは韓国バイオリーダース社から日米英中における独占的開発販売権を取得し、子宮頸がん前がん病変の中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域に対する治療薬として開発を進めている。子宮頸がん前がん状態の組織を退縮させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除手術を回避する。乳酸菌Ｌ．ｃａｓｅｉをベースとした経口投与の治療薬である。
子宮頸がん前がん病変を適応症として東京大学医学部附属病院において医師主導型探索的臨床研究を実施中である。これまでに実施された臨床研究の結果として、投与した全１７例において薬剤に由来すると考えられる有害事象の発生は認められなかった。また至適用量を服用した被験者の７０％で投与開始後９週目の時点で前がん病変の明らかな退縮が確認された。現在さらなる臨床研究が同病院において実施されており、この試験の経費については厚生労働省科学研究費補助金（医療技術実用化総合研究事業）が使用されている。
ＷＨＯによるとＨＰＶは全世界で感染者（キャリア）３億人と推定されている。当社のＣＩＮ治療ワクチンは治療薬の開発が求められている中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域１０００万人を対象としている。
■高血圧ＤＮＡワクチン
高血圧ＤＮＡワクチンの基礎技術は大阪大学の研究グループによって開発され、高血圧または心不全の治療薬として実用化を目指している。特に心不全の治療薬としては、慢性心不全の症状軽減を目的とした従来の薬剤に比べて、１回の投薬による作用の持続、すなわち安定した循環機能を維持する有用性が期待されている。
そして１５年１０月、ＤＳファーマアニマルヘルス（大阪市、大日本住友製薬の動物薬事業部門が会社分割で独立して１０年７月設立）と、高血圧ＤＮＡワクチンの犬慢心性不全への応用を目指した動物用医薬品に関する共同開発契約を締結した。なお当社はヒトを対象とした開発も計画している。
なお５月１７日には、第５回臨床高血圧フォーラム（５月１４日〜１５日開催）において、大阪大学の研究グループが「次世代バイオロジクスとしての高血圧ワクチンの臨床応用」と題して、高血圧ＤＮＡワクチンの研究成果を発表したと紹介している。
■ＤＮＡワクチン抗血清製剤 〜導入開発 適応症：エボラ出血熱 日本〜
１５年１月に遺伝子治療技術を応用して、エボラ出血熱対策医薬品として抗血清製剤の開発を国内で開始した。予備的な試験を開始して今後の開発計画については詳細が確定次第公表するとしていたが、１５年６月にはウマにＤＮＡワクチンを投与した試験において、ウイルスタンパク質に対する抗体価が有意に上昇したことを確認したと発表している。
開発を計画する抗血清製剤は、感染予防効果を得るのに時間を要するワクチン療法と異なり、すでにウイルスに感染した患者の病態の悪化を抑制するもので、エボラ出血熱ウイルスのタンパク質をコードするＤＮＡワクチンをウマに接種して得られるウイルスタンパク質に対する抗体を精製して製造する。ＤＮＡワクチン技術を用いることで、病原ウイルス自体を取り扱わないため安全かつ短期間で製造できる。
当該抗血清製剤の開発については、ＤＮＡワクチン技術を有する米バイカル社から日本国内における独占的開発販売権を取得した。当該抗血清製剤を開発するためのＤＮＡワクチンは米バイカル社が製造する。
また１６年４月にはＤＮＡワクチンを用いたエボラ出血熱抗血清製剤開発に関して提携を発表した。ワクチンと感染症の研究開発では世界でも有数の施設であるカナダのサスカチュワン大学と共同で、抗血清製剤の特性、製造および品質向上の検討を進める。
■アロベクチン 〜導入開発 適応症：がん アジア〜
がん疾患を適応症とするアロベクチンについては、導入元の米バイカル社が１３年８月、転移性メラノーマ（悪性黒色腫）を対象としたアロベクチンの第３相臨床試験の結果、有意な改善効果が示されなかったため同プロジェクトの中止を発表した。
当社はアロベクチンに関するアジア地域における独占的開発販売権を有しているため、メラノーマ以外のがん疾患への適用を検討している。
■長期ビジョン「２０２５年ビジョン」
１０年後の当社のあるべき姿として長期ビジョン「２０２５年ビジョン」を策定し、目標として遺伝子医薬のグローバルリーダー、新市場の創出、売上高５００億円以上を掲げた。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本における承認申請（１６年後半目標）が視野に入り、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の第３相臨床試験開始により、国内の成長ドライバープロジェクトが最終段階に入った。また重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験開始により、最重要プロジェクトが始動した。
重要プロジェクトが進展して、研究・開発ステージから商業化ステージに移行する。また今後の取り組みとして、国内外の提携先拡大に向けたライセンス活動を強化するとともに、必要に応じて開発資金を調達する方針だ。
収益面で見れば当面は開発投資増加に伴って赤字が継続するが、商業化ステージの第１段階として１９年１２月期の営業黒字化を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験進展に伴うマイルストーン収入増加が牽引する。
さらに２５年には売上高５００億円以上を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本・米国・欧州での販売、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の日本での販売が本格寄与する。営業利益は３００億円以上を想定しているようだ。
■１６年１２月期は研究開発費増加で赤字拡大予想
今期（１６年１２月期）第１四半期（１月〜３月）の連結業績は、売上高が前年同期比１．６％増の８３百万円で、営業利益が１１億８３百万円の赤字（前年同期は９億６０百万円の赤字）、経常利益が１２億３０百万円の赤字（同８億８０百万円の赤字）、純利益が１２億３０百万円の赤字（同８億８３百万円の赤字）だった。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験にかかる研究開発費が大幅に増加して各利益とも赤字が拡大した。研究開発費は同３０．４％増加の９億９１百万円だった。なお営業外では前期計上の補助金収入６９百万円が一巡した。また為替差損益が悪化（前期は差益１８百万円計上、今期は差損２９百万円計上）した。営業外費用では株式交付費が増加（前期８百万円計上、今期１８百万円計上）した。特別利益では新株予約権戻入益７百万円を計上した。
今期（１６年１２月期）通期の連結業績予想（２月５日公表）は、売上高が４億円（前期は４億３０百万円）で、営業利益が６４億円の赤字（同４１億７１百万円の赤字）、経常利益が６４億円の赤字（同４０億８９百万円の赤字）、純利益が６４億円の赤字（同４１億４３百万円の赤字）としている。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験にかかる研究開発費が大幅に増加して赤字が拡大する見込みだ。なお新規ライセンス契約締結による契約金や、開発進捗に伴うマイルストーン等の発生が一定の確度をもって見込まれた場合、あるいは開発進捗に伴って研究開発費の見込み額が変更になった場合など、業績予想の修正が必要と判断された場合は速やかに公表するとしている。
■資金調達
１６年３月に第２７回新株予約権（第三者割当）（行使価格修正条項付）募集を発表し、三田証券を割当先として６万４３６７個（６４３万６７００株）を発行（４月１１日）した。調達額約２８億１５百万円（行使価格修正などで増加または減少）はＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の開発資金に充当する。
なお第２７回新株予約権の大量行使について、４月１２日に２万個、１３日に３万個、１４日に６５４４個、１８日に７８２３個の大量行使を発表している。この結果、全ての権利行使が完了し、当面の研究開発資金への懸念が後退した。
■株主優待制度は６月末と１２月末に実施
株主優待制度は毎年６月３０日および１２月３１日現在の１単元（１００株）以上保有株主に対して実施している。優待内容は、当社が指定する商品を特別価格で購入できる専用申込書（商品購入優待券）を、所有株式数に応じて贈呈する。
■株価は調整一巡して再動意の可能性
株価の動きを見ると、急伸した４月２０日の年初来高値９４３円から利益確定売りで反落したが、６００円近辺で下げ渋る動きだ。調整が一巡したようだ。
５月２７日の終値は６００円で、時価総額は約３３９億円である。週足チャートで見ると１３週移動平均線近辺で下げ渋る動きだ。サポートラインを確認した形であり、調整が一巡して再動意の可能性があるだろう。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[4月27日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）はＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬を中心に、次世代バイオ医薬品の開発を目指す創薬ベンチャーである。４月２６日にはＤＮＡワクチンを用いたエボラ出血熱抗血清製剤開発に関する提携を発表した。４月発行の新株予約権（第三者割当）の行使が完了して開発資金に対する懸念も後退している。１６年１２月期は研究開発費の増加で赤字拡大だが、重要プロジェクトの承認申請が視野に入り１９年の営業黒字化を目指している。株価は乱高下する場面もあるが１３年５月の戻り高値を目指す流れに変化はないだろう。
■大阪大学発の創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。９９年１２月大阪大学医学部の研究成果をもとに設立（０４年現社名に商号変更）し、０２年９月東証マザーズに新規上場した。産学連携の創薬バイオベンチャーとして初の株式上場企業である。
生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の働きを活用し、難治性疾患や治療法がない疾患に対する画期的な遺伝子医薬・バイオ医薬を開発・実用化することで、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献することを企業理念に掲げている。
■遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発推進
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、高血圧ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発事業を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
また当社の事業方針と合致するプロジェクトの導入開発も行っている。導入品では難病のムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」について、米バイオマリン社から日本国内における開発販売権を０６年１２月に取得し、０８年４月に国内での販売を開始している。
■遺伝子治療の世界的動向は「遺伝子治療の実用化時代到来」として脚光
遺伝子治療の歴史を見ると、９０年に先天的な免疫不全症であるＡＤＡ欠損症を対象として米国において世界初の遺伝子治療が実施された。そして９５年には日本で初めて、北海道大学においてＡＤＡ欠損症を対象とする遺伝子治療が実施された。
その後ウイルスベクターに由来する重篤な副作用が報告されたため、世界的に遺伝子治療実用化の動きが停滞したが、１２年にＬＰＬ欠損症を対象とした蘭ｕｎｉＱｕｒｅ社のＧｌｙｂｅｒａが欧州で承認され、先進国初の遺伝子治療薬となった。そして世界の大手製薬メーカーの参入も相次ぎ、実用化時代が到来したとして遺伝子治療が再び脚光を浴びている。
■日本では「条件および期限付承認制度」が導入されて早期実用化が可能
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。
医薬品や医療機器とは別個に、人の細胞に培養等の加工を施したもの、又は遺伝子治療を目的として人の細胞に導入して使用するものを再生医療等製品として新たに定義した。そして再生医療等製品については品質が不均一であり、有効性の予測が困難な場合があるという特性を有しているため、有効性が推定されて安全性が確認されれば条件および期限付きで特別に早期に承認できる仕組みを導入した。その場合、承認後に有効性・安全性をあらためて検証する。
これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクトの状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野）、核酸医薬ＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いた治療薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に開発を進めている。導入開発品ではＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療薬、がん治療薬、エボラ出血熱治療薬などの分野における開発を進めている。
ＨＧＦ遺伝子治療薬は重症虚血肢を適応症として、国内においては条件および期限付早期承認制度を活用し、再生医療等製品として１６年後半の承認申請を目指し、海外においては国際共同第３相臨床試験を実施中である。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏は中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症として、国内において第３相臨床試験を実施中である。医療機器である透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）は８４年に日本で発見された成長因子である。最も再生能力の高い臓器である肝臓で最初に発見されたため、肝細胞増殖因子と呼ばれている。肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体のさまざまな臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることが分かった。
当社が実用化を目指すＨＧＦ遺伝子治療薬は、ヒトＨＧＦ遺伝子をコードしたＤＮＡプラスミド製剤（注射剤）で、非ウイルスベクター型の遺伝子治療薬である。重症虚血肢（ＣＬＩ）などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野において開発を進めている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：重症虚血肢 日本および海外〜
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、ＨＧＦの血管新生作用によって重症虚血肢の虚血部位の血流を回復させる。重症虚血肢は重症の末梢性血管疾患であり、下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態である。
ＨＧＦ遺伝子治療薬に関しては国内において「条件および期限付早期承認制度」による承認申請を目指している。国内第３相臨床試験を終了し、０８年３月に重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症およびバージャー病を適応症として承認申請したが、承認取得にはさらなる臨床データの集積が必要との結論に至ったため、１０年９月に申請を取り下げた。
現在は大阪大学医学部附属病院が主導して、先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究を実施中である。１４年８月の先進医療会議において了承され１４年１０月に１例目の投与を開始した。１５年６月には神戸大学医学部附属病院、佐賀大学医学部附属病院の２施設、１５年９月には新潟大学医歯学総合病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院の３施設が新たに協力医療機関として当局から認められた。この医師主導型臨床研究の結果も合わせ、条件および期限付早期承認制度を活用して、１６年後半の承認申請を目指している。
なお１６年３には先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究について、徳島大学病院において被験者への投与が開始された。１４年１０月の１例目に続く２例目の投与である。その他の施設でも順次候補患者の選定が進められているとしている。
海外では重症虚血肢を適応症として国際共同第３相臨床試験を実施中である。北米、欧州、南米において約５００例の重症虚血肢患者を対象に、ＨＧＦ遺伝子治療薬の有効性と安全性を確認する予定で、米国において１４年１０月に１例目の患者を登録し、１４年１１月に投与を開始した。１５年８月には欧州（ハンガリー）においても投与を開始した。今後欧州の他国および南米においても順次、被験者登録および投与を開始する。
ＨＧＦ遺伝子治療薬の販売権供与に関しては、第一三共と締結した末梢性血管疾患および虚血性心疾患を対象とした米国および欧州における独占的販売契約を０９年２月に終了、日本国内における独占的販売契約を１５年２月に終了した。そして新たに田辺三菱製薬と、米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１２年１０月に、日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１５年６月に締結している。
なお重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の市場規模については、米国における重症虚血肢患者数（新規、年間）が約５０万人と推定され、有効な治療法が開発された場合に創出される市場規模は、アイ・エム・エスジャパンの調査によると約５０億米ドルと推定されている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：リンパ浮腫 日本〜
ＨＧＦ遺伝子治療薬の新たな薬理作用として「リンパ管の新生」が発見され、リンパ浮腫（リンパ管の障害によってリンパ流が停滞して発生する浮腫）に対する、初めての根治療法となることが期待されている。原発性リンパ浮腫を対象として１３年１０月から日本で第１・２相臨床試験を実施中である。
ＨＧＦ遺伝子によるリンパ管新生促進剤を対象とした特許を世界主要地域で出願しているが、１５年１２月には欧州における特許が成立した。本特許はＨＧＦ遺伝子によるリンパ浮腫の治療法を多面的に保護するものであり、日本ではすでに登録されている。
４月１５日には、国内で１３年１０月から実施している原発性リンパ浮腫を対象とする第１・２相臨床試験について、症例登録完了を発表している。約２０例の原発性リンパ浮腫患者を対象として、ＨＧＦ遺伝子治療薬の安全性と有効性を探索的に検討するための試験である。リンパ浮腫によって腫脹した被験者の脚部にＨＧＦ遺伝子治療薬を投与し、その後１年間にわたって浮腫の体積変化やＱＯＬ（生活の質）等を経時的に評価する。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ
ＮＦ−ｋＢは細胞が炎症反応や免疫反応を惹起させるため活性化する主要な転写因子で、ＮＦ−ｋＢの活性化はアトピー性皮膚炎や関節リウマチなど異常な炎症や免疫関連の疾患を引き起こし、病態を悪化させることが指摘されている。デコイオリゴは、染色体ＤＮＡの転写因子結合部位と同じＤＮＡ配列を含む二重鎖の短い核酸で、体内に投与すると転写因子が染色体ＤＮＡに結合することを阻害して遺伝子の働きを抑える。
そしてＮＦ−ｋＢデコイオリゴは、核酸合成機で作成される比較的短い人工核酸によって遺伝子の働きを制御する医薬品「核酸医薬」の一種である。ＮＦ−ｋＢ結合部位のＤＮＡ配列を持つデコイオリゴで、転写因子を標的として、細胞内においてゲノムの「おとり」として特定の転写因子と結合するため、その転写因子ＮＦ−ｋＢがゲノムに結合できず、結果としてその遺伝子の発現が抑制される。治療薬として優位性があると考えられている。
このＮＦ−ｋＢデコイオリゴによる治療法は９５年に大阪大学大学院の森下竜一博士によって発明された。そしてＮＦ−ｋＢの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因とする疾患の治療薬として、転写因子ＮＦ−ｋＢに対する特異的な阻害剤として設計し、アトピー性皮膚炎、椎間板性腰痛症、血管再狭窄予防（医療機器の薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテル）の分野を中心に開発を進めている。関節リウマチ、変形性関節症、炎症性腸疾患、喘息などへの適応も考えられている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：アトピー性皮膚炎 日本〜
中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（軟膏製剤）については、日本において１５年３月から第３相臨床試験を実施している。顔面に中等症以上の皮疹を有するアトピー性皮膚炎患者約２００例を対象として有効性と安全性を確認し、国内で承認申請するためのデータを獲得する。
そして１６年１月にＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いたアトピー性皮膚炎治療薬の国内第３相臨床試験の症例登録完了を発表し、１６年２月には第３相臨床試験における最後の症例の観察期間（投与後に症状の変化を観察する期間）が終了し、試験が実質的に終了したと発表した。今後は各症例のデータを回収して解析を行い、良好な結果が得られた場合には、国内で１６年中に承認申請を行う予定だ。
なおライセンス契約に関してはアルフレッサファーマとの契約を０８年１１月に解消し、新たに塩野義製薬と１０年１２月、アトピー性皮膚炎を含む皮膚疾患を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ外用剤全般について、共同開発および全世界における独占的販売権許諾に関してライセンス契約した。その後、アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴの開発方針の見直しを行った結果、開発については当社が主体となって行うことを１４年５月に決定した。塩野義製薬との提携は継続している。
アトピー性皮膚炎の日本国内の市場規模に関しては、厚生労働省が実施した平成２５年国民生活基礎調査によると患者数約１３０万人と報告されている。特に顔面のアトピー性皮膚炎に関しては、皮膚刺激性や局所副作用などの安全性の観点から医療ニーズを満たした治療薬がなく、新しい治療法の開発が切望されている疾患領域である。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：椎間板性腰痛症 日本〜
ＮＦ−ｋＢデコイオリゴの新たな適用疾患として、米国において椎間板性腰痛症を適応症とする第１・２相臨床試験を準備中である。米食品医薬品局（ＦＤＡ）から臨床試験開始許可取得後、米国カリフォルニア大学サンディエゴ校を治験実施施設として１６年に第１・２相臨床試験を開始する予定だ。
なお椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症として、日本臓器製薬と１３年３月に日本における独占的開発販売権許諾契約を締結したが、日本臓器製薬における開発方針の見直しを受けて１４年１２月に契約を解消した。当社の開発戦略も変更し、米国における第１・２相臨床試験終了後に、提携先を確保するためのライセンス活動を行う計画としている。
椎間板性腰痛症の市場規模に関しては日本では潜在患者数が２００万人以上とされ、このうち実際に医療機関で受療している受療患者数は、厚生労働省平成２３年患者調査によると４３万人との報告があり、その数は増加傾向にある。椎間板変性などが原因の腰痛症に対する治療法としては消炎鎮痛剤などを用いる対症療法しかなく、椎間板変性の進行抑制や修復を促す根治的な治療薬の開発が望まれている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：血管再狭窄予防医療機器 日本〜
血管再狭窄予防医療機器の透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴをホソカワミクロンのＰＬＧＡナノ粒子に封入し、メディキットのＰＴＡバルーンカテーテルの外表面に塗布した新規医療機器である。
バルーン拡張によって引き起こされる血管炎症の抑制、血管の再狭窄までの期間延長、および外科的手術の回避が期待され、１２年１月にメディキットと国内における共同開発および製造販売に関する契約を締結し、世界で初めての抗炎症薬塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルを目指している。
透析シャント静脈狭窄病変を有する患者を対象とした国内治験を１４年９月から実施して、１５年９月に全被験者の観察期間が終了した。今後各被験者のデータを回収し、統計解析を行って良好な結果が得られた場合には、１６年半ば以降に国内の製造販売承認申請を行う見込みとしている。
１６年１月には、ホソカワミクロンおよびメディキットと３社共同で出願していた薬剤溶出型カテーテルおよび製造法に関する特許が米国で成立した。本特許と同様の特許は日本においては１４年８月に成立し、欧州、中国、韓国においても出願審査中である。
人工透析の透析シャントや動脈硬化症などの末梢血管内治療法で使用される現在のＰＴＡバルーンカテーテルは再狭窄率が高く、医療現場においては再狭窄予防が期待できるＰＴＡバルーンカテーテルの開発が強く望まれている。
■ＣＩＮ治療ワクチン 〜導入開発 適応症：子宮頸がん前がん病変 日本〜
各国で発売済の子宮頸がん予防ワクチンはＨＰＶ（子宮頸がんの原因ウイルス）感染予防を目的とする注射剤だが、当社のＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療ワクチンは韓国バイオリーダース社から日米英中における独占的開発販売権を取得し、子宮頸がん前がん病変の中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域に対する治療薬として開発を進めている。子宮頸がん前がん状態の組織を退縮させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除手術を回避する。乳酸菌Ｌ．ｃａｓｅｉをベースとした経口投与の治療薬である。
子宮頸がん前がん病変を適応症として東京大学医学部附属病院において医師主導型探索的臨床研究を実施中である。これまでに実施された臨床研究の結果として、投与した全１７例において薬剤に由来すると考えられる有害事象の発生は認められなかった。また至適用量を服用した被験者の７０％で投与開始後９週目の時点で前がん病変の明らかな退縮が確認された。現在さらなる臨床研究が同病院において実施されており、この試験の経費については厚生労働省科学研究費補助金（医療技術実用化総合研究事業）が使用されている。
ＷＨＯによるとＨＰＶは全世界で感染者（キャリア）３億人と推定されている。当社のＣＩＮ治療ワクチンは治療薬の開発が求められている中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域１０００万人を対象としている。
■高血圧ＤＮＡワクチン
高血圧ＤＮＡワクチンの基礎技術は大阪大学の研究グループによって開発され、高血圧または心不全の治療薬として実用化を目指している。特に心不全の治療薬としては、慢性心不全の症状軽減を目的とした従来の薬剤に比べて、１回の投薬による作用の持続、すなわち安定した循環機能を維持する有用性が期待されている。
そして１５年１０月、ＤＳファーマアニマルヘルス（大阪市、大日本住友製薬の動物薬事業部門が会社分割で独立して１０年７月設立）と、高血圧ＤＮＡワクチンの犬慢心性不全への応用を目指した動物用医薬品に関する共同開発契約を締結した。なお当社はヒトを対象とした開発も計画している。
■ＤＮＡワクチン抗血清製剤 〜導入開発 適応症：エボラ出血熱 日本〜
１５年１月に遺伝子治療技術を応用して、エボラ出血熱対策医薬品として抗血清製剤の開発を国内で開始すると発表した。予備的な試験を開始して今後の開発計画については詳細が確定次第公表するとしていたが、１５年６月にウマにＤＮＡワクチンを投与した試験において、ウイルスタンパク質に対する抗体価が有意に上昇したことを確認したと発表している。
開発を計画する抗血清製剤は、感染予防効果を得るのに時間を要するワクチン療法と異なり、すでにウイルスに感染した患者の病態の悪化を抑制するもので、エボラ出血熱ウイルスのタンパク質をコードするＤＮＡワクチンをウマに接種して得られるウイルスタンパク質に対する抗体を精製して製造する。ＤＮＡワクチン技術を用いることで、病原ウイルス自体を取り扱わないため安全かつ短期間で製造できる。
当該抗血清製剤の開発については、ＤＮＡワクチン技術を有する米バイカル社から日本国内における独占的開発販売権を取得した。当該抗血清製剤を開発するためのＤＮＡワクチンは米バイカル社が製造する。
また４月２６日にはＤＮＡワクチンを用いたエボラ出血熱抗血清製剤開発に関して提携を発表した。ワクチンと感染症の研究開発では世界でも有数の施設であるカナダのサスカチュワン大学と共同で、抗血清製剤の特性、製造および品質向上の検討を進める。
■アロベクチン 〜導入開発 適応症：がん アジア〜
がん疾患を適応症とするアロベクチンについては、導入元の米バイカル社が１３年８月、転移性メラノーマ（悪性黒色腫）を対象としたアロベクチンの第３相臨床試験の結果、有意な改善効果が示されなかったため同プロジェクトの中止を発表した。
当社はアロベクチンに関するアジア地域における独占的開発販売権を有しているため、メラノーマ以外のがん疾患への適用を検討している。
■長期ビジョン「２０２５年ビジョン」
１０年後の当社のあるべき姿として長期ビジョン「２０２５年ビジョン」を策定し、目標として遺伝子医薬のグローバルリーダー、新市場の創出、売上高５００億円以上を掲げた。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本における承認申請（１６年後半目標）が視野に入り、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の第３相臨床試験開始により、国内の成長ドライバープロジェクトが最終段階に入った。また重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験開始により、最重要プロジェクトが始動した。
重要プロジェクトが進展して、研究・開発ステージから商業化ステージに移行する。また今後の取り組みとして、国内外の提携先拡大に向けたライセンス活動を強化するとともに、必要に応じて開発資金を調達する方針だ。
収益面で見れば当面は開発投資増加に伴って赤字が継続するが、商業化ステージの第１段階として１９年１２月期の営業黒字化を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験進展に伴うマイルストーン収入増加が牽引する。
さらに２５年には売上高５００億円以上を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本・米国・欧州での販売、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の日本での販売が本格寄与する。営業利益は３００億円以上を想定しているようだ。
■１５年１２月期は減収で赤字拡大
前期（１５年１２月期）連結業績は売上高が前々期（１４年１２月期）比５２．７％減の４億３０百万円、営業利益が４１億７１百万円の赤字（前々期は２２億７３百万円の赤字）、経常利益が４０億８９百万円の赤字（同２３億９５百万円の赤字）、純利益が４１億４３百万円の赤字（同２３億６９百万円の赤字）だった。
提携企業からの契約一時金収入が減少し、重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験で、研究開発費が大幅に増加して各利益とも赤字が拡大した。
■１６年１２月期は研究開発費増加で赤字拡大予想
４月２５日発表した今期（１６年１２月期）第１四半期（１月〜３月）の連結業績は、売上高が前年同期比１．６％増の８３百万円、営業利益が１１億８３百万円の赤字（前年同期は９億６０百万円の赤字）、経常利益が１２億３０百万円の赤字（同８億８０百万円の赤字）、純利益が１２億３０百万円の赤字（同８億８３百万円の赤字）だった。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験にかかる研究開発費が大幅に増加して各利益とも赤字が拡大した。研究開発費は同３０．４％増加の９億９１百万円だった。なお営業外では前期計上の補助金収入６９百万円が一巡し、為替差損益が悪化（前期は差益１８百万円計上、今期は差損２９百万円計上）した。また営業外費用では株式交付費が増加（前期８百万円計上、今期１８百万円計上）した。特別利益では新株予約権戻入益７百万円を計上した。
今期（１６年１２月期）通期の連結業績予想は前回予想（２月５日公表）を据え置いて、売上高が４億円（前期は４億３０百万円、営業利益が６４億円の赤字（同４１億７１百万円の赤字）、経常利益が６４億円の赤字（同４０億８９百万円の赤字）、純利益が６４億円の赤字（同４１億４３百万円の赤字）としている。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験にかかる研究開発費が大幅に増加して赤字が拡大する見込みだ。なお新規ライセンス契約締結による契約金や、開発進捗に伴うマイルストーン等の発生が一定の確度をもって見込まれた場合、あるいは開発進捗に伴って研究開発費の見込み額が変更になった場合など、業績予想の修正が必要と判断された場合は速やかに公表するとしている。
■資金調達
１５年３月に株式発行プログラム設定契約締結および第三者割当による新株式発行の実施によって約２９億円の資金調達を計画したが、その後の株式下落により結果として当該プログラムに基づく差引手取額が約７億１６百万円にとどまった。
また１５年９月発表した国内および海外の機関投資家を対象とする新株式発行および株式売出しについては１０月に中止を発表した。アトピー性皮膚炎および椎間板性腰痛症を適応症としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬開発費用に充当することを目的として決議したが、多くの投資家から当社の開発プロジェクトがさらに進展した段階で投資を行いたいとの意見があり、中止を決議した。
そして１６年３月に第２７回新株予約権（第三者割当）（行使価格修正条項付）の募集を発表した。三田証券を割当先として６万４３６７個（６４３万６７００株）を発行（４月１１日）する。当初行使価格は４３５円である。調達額約２８億１５百万円（行使価格修正などで増加または減少）はＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の開発資金に充当する。
なお第２７回新株予約権の大量行使について、４月１２日に２万個、１３日に３万個、１４日に６５４４個、１８日に７８２３個の大量行使を発表している。この結果、全ての権利行使が完了した。
■株主優待制度は６月末と１２月末に実施
株主優待制度は毎年６月３０日および１２月３１日現在の１単元（１００株）以上保有株主に対して実施している。優待内容は、当社が指定する商品を特別価格で購入できる専用申込書（商品購入優待券）を、所有株式数に応じて贈呈する。
■株価は乱高下だが、１３年５月の戻り高値目指す流れに変化なし
株価の動きを見ると、３月の４００円〜５００円近辺での短期モミ合いから上放れて上げ足を速めた。４月２０日には９４３円まで上伸する場面があった。その後は利益確定売りで一旦反落したが、目先的な過熱感が解消した。
４月２６日の終値は７０１円で時価総額は約３９６億円である。日足チャートで見るとサポートラインの２５日移動平均線が接近して目先的な過熱感が解消した。乱高下する場面もあるが、１３年５月の戻り高値１０８１円を目指す流れに変化はないだろう。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[3月31日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）はＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬を中心に、次世代バイオ医薬品の開発を進める創薬ベンチャーである。重要プロジェクトの承認申請が視野に入り１９年の営業黒字化を目指している。３月２５日には第三者割当による新株予約権の募集を発表した。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の開発資金を調達し、開発資金に対する懸念が後退する。株価は大底圏を脱する動きを鮮明にしている。新株予約権募集に対するネガティブ反応は限定的であり、１３年５月の戻り高値を目指す展開だろう。
■大阪大学発の創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。９９年１２月大阪大学医学部の研究成果をもとに設立（０４年現社名に商号変更）し、０２年９月東証マザーズに新規上場した。産学連携の創薬バイオベンチャーとして初の株式上場企業である。
生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の働きを活用し、難治性疾患や治療法がない疾患に対する画期的な遺伝子医薬・バイオ医薬を開発・実用化することで、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献することを企業理念に掲げている。
■遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発推進
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、高血圧ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発事業を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
また当社の事業方針と合致するプロジェクトの導入開発も行っている。導入品（商品）では、難病のムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」について、米バイオマリン社から日本国内における開発販売権を０６年１２月に取得し、０８年４月に国内での販売を開始している。
■遺伝子治療の世界的動向は「遺伝子治療の実用化時代到来」として脚光
遺伝子治療の歴史を見ると、９０年に先天的な免疫不全症であるＡＤＡ欠損症を対象として、米国において世界初の遺伝子治療が実施された。そして９５年には日本で初めて、北海道大学においてＡＤＡ欠損症を対象とする遺伝子治療が実施された。
その後ウイルスベクターに由来する重篤な副作用が報告されたため、世界的に遺伝子治療実用化の動きが停滞したが、１２年にＬＰＬ欠損症を対象とした蘭ｕｎｉＱｕｒｅ社のＧｌｙｂｅｒａが欧州で承認され、先進国初の遺伝子治療薬となった。そして世界の大手製薬メーカーの参入も相次ぎ、実用化時代が到来したとして遺伝子治療が再び脚光を浴びている。
■日本では「条件および期限付承認制度」が導入されて早期実用化が可能
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で、新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。
医薬品や医療機器とは別個に、人の細胞に培養等の加工を施したもの、又は遺伝子治療を目的として人の細胞に導入して使用するものを再生医療等製品として新たに定義した。そして再生医療等製品については品質が不均一であり、有効性の予測が困難な場合があるという特性を有しているため、有効性が推定されて安全性が確認されれば条件および期限付きで特別に早期に承認できる仕組みを導入した。その場合、承認後に有効性・安全性をあらためて検証する。
これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクトの状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野）、核酸医薬ＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いた治療薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に開発を進めている。導入開発品ではＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療薬、がん治療薬、エボラ出血熱治療薬などの分野における開発を進めている。
ＨＧＦ遺伝子治療薬は重症虚血肢を適応症として、国内においては条件および期限付早期承認制度を活用し、再生医療等製品として１６年後半の承認申請を目指し、海外においては国際共同第３相臨床試験を実施中である。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏は中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症として、国内において第３相臨床試験を実施中である。医療機器である透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）は８４年に日本で発見された成長因子である。最も再生能力の高い臓器である肝臓で最初に発見されたため肝細胞増殖因子と呼ばれている。肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体のさまざまな臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることが分かった。
当社が実用化を目指すＨＧＦ遺伝子治療薬は、ヒトＨＧＦ遺伝子をコードしたＤＮＡプラスミド製剤（注射剤）で、非ウイルスベクター型の遺伝子治療薬である。重症虚血肢（ＣＬＩ）などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野において開発を進めている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：重症虚血肢 日本および海外〜
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、ＨＧＦの血管新生作用によって重症虚血肢の虚血部位の血流を回復させる。重症虚血肢は重症の末梢性血管疾患であり、下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態である。
ＨＧＦ遺伝子治療薬に関しては、国内において「条件および期限付早期承認制度」による承認申請を目指している。国内第３相臨床試験を終了し、０８年３月に重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症およびバージャー病を適応症として承認申請したが、承認取得にはさらなる臨床データの集積が必要との結論に至ったため、１０年９月に申請を取り下げた。
その後、大阪大学医学部附属病院が主導して、先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究を実施中である。１４年８月の先進医療会議において了承され１４年１０月に１例目の投与を開始した。１５年６月には神戸大学医学部附属病院、佐賀大学医学部附属病院の２施設、１５年９月には新潟大学医歯学総合病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院の３施設が新たに協力医療機関として当局から認められた。この医師主導型臨床研究の結果も合わせ、条件および期限付早期承認制度を活用して、１６年後半の承認申請を目指している。
なお３月９日には、先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究について、徳島大学病院において被験者への投与が開始されたと発表している。また、その他の施設でも順次候補患者の選定が進められているとしている。
海外では重症虚血肢を適応症として、国際共同第３相臨床試験を実施中である。北米、欧州、南米において約５００例の重症虚血肢患者を対象に、ＨＧＦ遺伝子治療薬の有効性と安全性を確認する予定で、米国において１４年１０月に１例目の患者を登録し、１４年１１月に投与を開始した。１５年８月には欧州（ハンガリー）においても投与を開始した。今後欧州の他国および南米においても順次、被験者登録および投与を開始する。
ＨＧＦ遺伝子治療薬の販売権供与に関しては、第一三共と締結していた末梢性血管疾患および虚血性心疾患を対象とした米国および欧州における独占的販売契約を０９年２月、日本国内における独占的販売契約を１５年２月に終了した。そして新たに田辺三菱製薬と米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１２年１０月に、日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１５年６月に締結している。
なお重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の市場規模については、米国における重症虚血肢患者数（新規、年間）が約５０万人と推定され、有効な治療法が開発された場合に創出される市場規模は、アイ・エム・エスジャパンの調査によると約５０億米ドルと推定されている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：リンパ浮腫 日本〜
ＨＧＦ遺伝子治療薬の新たな薬理作用として「リンパ管の新生」が発見されたため、リンパ浮腫（リンパ管の障害によってリンパ流が停滞して発生する浮腫）に対する初めての根治療法となることが期待されている。原発性リンパ浮腫を対象として１３年１０月から日本で第１・２相臨床試験を実施中である。
なお１５年１２月には、ＨＧＦ遺伝子によるリンパ管新生促進剤を対象とした特許を世界主要地域で出願しているが、欧州における特許が成立したと発表している。本特許はＨＧＦ遺伝子によるリンパ浮腫の治療法を多面的に保護するものであり、日本ではすでに登録されている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ
ＮＦ−ｋＢは、細胞が炎症反応や免疫反応を惹起させるため活性化する主要な転写因子で、ＮＦ−ｋＢの活性化はアトピー性皮膚炎や関節リウマチなど異常な炎症や免疫関連の疾患を引き起こし、病態を悪化させることが指摘されている。デコイオリゴは、染色体ＤＮＡの転写因子結合部位と同じＤＮＡ配列を含む二重鎖の短い核酸で、体内に投与すると転写因子が染色体ＤＮＡに結合することを阻害して遺伝子の働きを抑える。
そしてＮＦ−ｋＢデコイオリゴは、核酸合成機で作成される比較的短い人工核酸によって遺伝子の働きを制御する医薬品「核酸医薬」の一種である。ＮＦ−ｋＢ結合部位のＤＮＡ配列を持つデコイオリゴで、転写因子を標的として、細胞内においてゲノムの「おとり」として特定の転写因子と結合するため、その転写因子ＮＦ−ｋＢがゲノムに結合できず、結果としてその遺伝子の発現が抑制される。治療薬として優位性があると考えられている。
このＮＦ−ｋＢデコイオリゴによる治療法は、９５年に大阪大学大学院の森下竜一博士によって発明された。そしてＮＦ−ｋＢの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因とする疾患の治療薬として、転写因子ＮＦ−ｋＢに対する特異的な阻害剤として設計し、アトピー性皮膚炎、椎間板性腰痛症、血管再狭窄予防（医療機器の薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテル）の分野を中心に開発を進めている。関節リウマチ、変形性関節症、炎症性腸疾患、喘息などへの適応も考えられている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：アトピー性皮膚炎 日本〜
中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（軟膏製剤）については、日本において１５年３月から第３相臨床試験を実施している。
当該第３相臨床試験は、顔面に中等症以上の皮疹を有するアトピー性皮膚炎患者約２００例を対象として、有効性と安全性を確認し、国内で承認申請するためのデータを獲得する。
そして１６年１月にＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いたアトピー性皮膚炎治療薬の国内第３相臨床試験の症例登録完了を発表し、１６年２月には第３相臨床試験における最後の症例の観察期間（投与後に症状の変化を観察する期間）が終了し、試験が実質的に終了したと発表した。今後は各症例のデータを回収して解析を行い、良好な結果が得られた場合には、国内で１６年中に承認申請を行う予定だ。
なおライセンス契約に関してはアルフレッサファーマとの契約を０８年１１月に解消し、新たに塩野義製薬と１０年１２月、アトピー性皮膚炎を含む皮膚疾患を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ外用剤全般について、共同開発および全世界における独占的販売権許諾に関してライセンス契約した。その後、アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴの開発方針の見直しを行った結果、開発については当社が主体となって行うことを１４年５月に決定した。塩野義製薬との提携は継続している。
アトピー性皮膚炎の日本国内の市場規模に関しては、厚生労働省が実施した平成２５年国民生活基礎調査によると、患者数約１３０万人と報告されている。特に顔面のアトピー性皮膚炎に関しては、皮膚刺激性や局所副作用などの安全性の観点から医療ニーズを満たした治療薬がなく、新しい治療法の開発が切望されている疾患領域である。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：椎間板性腰痛症 日本〜
ＮＦ−ｋＢデコイオリゴの新たな適用疾患として、米国において椎間板性腰痛症を適応症とする第１・２相臨床試験を準備中である。米食品医薬品局（ＦＤＡ）から臨床試験開始許可取得後、米国カリフォルニア大学サンディエゴ校を治験実施施設として１６年に第１・２相臨床試験を開始する予定だ。
なお椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症として、日本臓器製薬と１３年３月に日本における独占的開発販売権許諾契約を締結したが、日本臓器製薬における開発方針の見直しを受けて１４年１２月に契約を解消した。当社の開発戦略も変更し、米国における第１・２相臨床試験終了後に、提携先を確保するためのライセンス活動を行う計画としている。
椎間板性腰痛症の市場規模に関しては、日本では潜在患者数が２００万人以上とされ、このうち実際に医療機関で受療している受療患者数は、厚生労働省平成２３年患者調査によると４３万人との報告があり、その数は増加傾向にある。椎間板変性などが原因の腰痛症に対する治療法としては消炎鎮痛剤などを用いる対症療法しかなく、椎間板変性の進行抑制や修復を促す根治的な治療薬の開発が望まれている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：血管再狭窄予防医療機器 日本〜
血管再狭窄予防医療機器の透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴをホソカワミクロンのＰＬＧＡナノ粒子に封入し、メディキットのＰＴＡバルーンカテーテルの外表面に塗布した新規医療機器である。
バルーン拡張によって引き起こされる血管炎症の抑制、血管の再狭窄までの期間延長、および外科的手術の回避が期待され、１２年１月にメディキットと国内における共同開発および製造販売に関する契約を締結し、世界で初めての抗炎症薬塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルを目指している。
透析シャント静脈狭窄病変を有する患者を対象とした国内治験を１４年９月から実施して、１５年９月に全被験者の観察期間が終了した。今後各被験者のデータを回収し、統計解析を行って良好な結果が得られた場合には、１６年半ば以降に国内の製造販売承認申請を行う見込みとしている。
１６年１月には、ホソカワミクロンおよびメディキットと３社共同で出願していた薬剤溶出型カテーテルおよび製造法に関する特許が米国で成立したと発表している。なお本特許と同様の特許は日本においては１４年８月に成立し、欧州、中国、韓国においても出願審査中である。
人工透析の透析シャントや動脈硬化症などの末梢血管内治療法で使用される現在のＰＴＡバルーンカテーテルは再狭窄率が高く、医療現場においては再狭窄予防が期待できるＰＴＡバルーンカテーテルの開発が強く望まれている。
ＣＩＮ治療ワクチン・他
■ＣＩＮ治療ワクチン 〜導入開発 適応症：子宮頸がん前がん病変 日本〜
各国で発売済の子宮頸がん予防ワクチンはＨＰＶ（子宮頸がんの原因ウイルス）感染予防を目的とする注射剤だが、当社のＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療ワクチンは韓国バイオリーダース社から日米英中における独占的開発販売権を取得し、子宮頸がん前がん病変の中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域に対する治療薬として開発を進めている。子宮頸がん前がん状態の組織を退縮させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除手術を回避する。乳酸菌Ｌ．ｃａｓｅｉをベースとした経口投与の治療薬である。
子宮頸がん前がん病変を適応症として、東京大学医学部附属病院において医師主導型探索的臨床研究を実施中である。これまでに実施された臨床研究の結果として、投与した全１７例において薬剤に由来すると考えられる有害事象の発生は認められなかった。また至適用量を服用した被験者の７０％で、投与開始後９週目の時点で前がん病変の明らかな退縮が確認された。現在さらなる臨床研究が同病院において実施されており、この試験の経費については厚生労働省科学研究費補助金（医療技術実用化総合研究事業）が使用されている。
ＷＨＯによるとＨＰＶは全世界で感染者（キャリア）３億人と推定されている。当社のＣＩＮ治療ワクチンは、治療薬の開発が求められている中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域１０００万人を対象としている。
■高血圧ＤＮＡワクチン
高血圧ＤＮＡワクチンの基礎技術は大阪大学の研究グループによって開発された。高血圧または心不全の治療薬として実用化を目指している。特に心不全の治療薬としては、慢性心不全の症状軽減を目的とした従来の薬剤に比べて、１回の投薬による作用の持続、すなわち安定した循環機能を維持する有用性が期待されている。
そして１５年１０月、ＤＳファーマアニマルヘルス（大阪市、大日本住友製薬の動物薬事業部門が会社分割で独立して１０年７月設立）と、高血圧ＤＮＡワクチンの犬慢心性不全への応用を目指した動物用医薬品に関する共同開発契約を締結した。なお当社はヒトを対象とした開発も計画している。
■ＤＮＡワクチン抗血清製剤 〜導入開発 適応症：エボラ出血熱 日本〜
１５年１月に遺伝子治療技術を応用して、エボラ出血熱対策医薬品として抗血清製剤の開発を国内で開始すると発表した。予備的な試験を開始して今後の開発計画については詳細が確定次第公表するとしていたが、１５年６月にウマにＤＮＡワクチンを投与した試験において、ウイルスタンパク質に対する抗体価が有意に上昇したことを確認したと発表している。
開発を計画する抗血清製剤は、感染予防効果を得るのに時間を要するワクチン療法と異なり、すでにウイルスに感染した患者の病態の悪化を抑制するもので、エボラ出血熱ウイルスのタンパク質をコードするＤＮＡワクチンをウマに接種して得られるウイルスタンパク質に対する抗体を精製して製造する。ＤＮＡワクチン技術を用いることで、病原ウイルス自体を取り扱わないため安全かつ短期間で製造できる。
当該抗血清製剤の開発については、ＤＮＡワクチン技術を有する米バイカル社から日本国内における独占的開発販売権を取得した。当該抗血清製剤を開発するためのＤＮＡワクチンは米バイカル社が製造する。
■アロベクチン 〜導入開発 適応症：がん アジア〜
がん疾患を適応症とするアロベクチンについては、導入元の米バイカル社が１３年８月、転移性メラノーマ（悪性黒色腫）を対象としたアロベクチンの第３相臨床試験の結果、有意な改善効果が示されなかったため、同プロジェクトの中止を発表した。
当社はアロベクチンに関するアジア地域における独占的開発販売権を有しているため、メラノーマ以外のがん疾患への適用を検討している。
■長期ビジョン「２０２５年ビジョン」
１０年後の当社のあるべき姿として長期ビジョン「２０２５年ビジョン」を策定し、目標として遺伝子医薬のグローバルリーダー、新市場の創出、売上高５００億円以上を掲げた。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本国内における承認申請（１６年後半目標）が視野に入り、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の第３相臨床試験開始により、国内の成長ドライバープロジェクトが最終段階に入った。また重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験開始により、最重要プロジェクトが始動した。
重要プロジェクトが進展して研究・開発ステージから商業化ステージに移行する。また今後の取り組みとして、国内外の提携先拡大に向けたライセンス活動を強化するとともに、必要に応じて開発資金を調達する方針だ。
収益面で見れば当面は開発投資増加に伴って赤字が継続するが、商業化ステージの第１段階として１９年１２月期の営業黒字化を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験進展に伴うマイルストーン収入増加が牽引する。
さらに２５年には売上高５００億円以上を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本・米国・欧州での販売、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の日本での販売が本格寄与する。営業利益は３００億円以上を想定しているようだ。
■１５年１２月期は減収で赤字拡大
前期（１５年１２月期）連結業績は売上高が前々期（１４年１２月期）比５２．７％減の４億３０百万円、営業利益が４１億７１百万円の赤字（前々期は２２億７３百万円の赤字）、経常利益が４０億８９百万円の赤字（同２３億９５百万円の赤字）、純利益が４１億４３百万円の赤字（同２３億６９百万円の赤字）だった。
提携企業からの契約一時金収入が減少し、重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験で、研究開発費が大幅に増加して各利益とも赤字が拡大した。
■１６年１２月期は研究開発費増加で赤字拡大予想
今期（１６年１２月期）連結業績予想（２月５日公表）は、売上高が４億円（前期は４億３０百万円、営業利益が６４億円の赤字（同４１億７１百万円の赤字）、経常利益が６４億円の赤字（同４０億８９百万円の赤字）、純利益が６４億円の赤字（同４１億４３百万円の赤字）としている。
原薬製造完了時期変更で今期にずれ込んだ研究開発費の発生、承認申請に向けた費用の増加などで赤字が拡大する見込みだ。なお新規ライセンス契約締結による契約金や、開発進捗に伴うマイルストーン等の発生が一定の確度をもって見込まれた場合、あるいは開発進捗に伴って研究開発費の見込み額が変更になった場合など、業績予想の修正が必要と判断された場合は速やかに公表するとしている。
■資金調達
１５年３月に株式発行プログラム設定契約締結および第三者割当による新株式発行の実施によって約２９億円の資金調達を計画したが、その後の株式下落により結果として当該プログラムに基づく差引手取額が約７億１６百万円にとどまった。
また１５年９月に発表した国内および海外の機関投資家を対象とする新株式発行および株式売出しについては１０月に中止を発表した。アトピー性皮膚炎および椎間板性腰痛症を適応症としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬開発費用に充当することを目的として決議したが、多くの投資家から当社の開発プロジェクトがさらに進展した段階で投資を行いたいとの意見があり、中止を決議した。
そして３月２５日に第２７回新株予約権（第三者割当）（行使価格修正条項付）の募集を発表した。三田証券を割当先として６万４３６７個（６４３万６７００株）を発行する。当初行使価格は４３５円である。調達額約２８億１５百万円（行使価格修正などで増加または減少）はＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の開発資金に充当する。
■株主優待制度は６月末と１２月末に実施
株主優待制度は、毎年６月３０日および１２月３１日現在の１単元（１００株）以上保有株主に対して実施している。優待内容は、当社が指定する商品を特別価格で購入できる専用申込書（商品購入優待券）を、所有株式数に応じて贈呈する。
■株価は大底圏から脱して１３年５月の戻り高値目指す
株価の動きを見ると、２００円〜２５０円近辺のモミ合いから上放れて大底圏を脱する動きを鮮明にしている。３月８日には５３８円まで上伸し、その後も戻り高値圏で堅調に推移している。新株予約権募集に対するネガティブ反応は限定的のようだ。
３月３０日の終値は４７０円で時価総額は約２６６億円である。日足チャートで見ると２５日移動平均線が接近して目先的な過熱感が解消した。また週足チャートで見ると２６週移動平均線が５２週移動平均線を上抜いた。上昇トレンドへの転換を確認した形だ。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の開発資金を調達し、開発資金に対する懸念が後退する。１３年５月の戻り高値１０８１円を目指す展開だろう。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[3月01日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）はＨＧＦ遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬を中心に開発を進める創薬ベンチャーである。重要プロジェクトの承認申請が視野に入り１９年の営業黒字化を目指している。２月１６日にはＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いたアトピー性皮膚炎治療薬の国内第３相臨床試験終了を発表した。重要プロジェクトの承認申請が接近したようだ。株価は乱高下する場面もあるが、大勢として大底圏を脱する流れに変化はないだろう。
■大阪大学発の創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。９９年１２月大阪大学医学部の研究成果をもとに設立（０４年現社名に商号変更）し、０２年９月東証マザーズに新規上場した。産学連携の創薬バイオベンチャーとして初の株式上場企業である。
生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の働きを活用し、難治性疾患や治療法がない疾患に対する画期的な遺伝子医薬・バイオ医薬を開発・実用化することで、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献することを企業理念に掲げている。
■遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発推進
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、高血圧ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発事業を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
また当社の事業方針と合致するプロジェクトの導入開発も行っている。導入品（商品）では、難病のムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」について、米バイオマリン社から日本国内における開発販売権を０６年１２月に取得し、０８年４月に国内での販売を開始している。
■遺伝子治療の世界的動向は「遺伝子治療の実用化時代到来」として脚光
遺伝子治療の歴史を見ると、９０年に先天的な免疫不全症であるＡＤＡ欠損症を対象として、米国において世界初の遺伝子治療が実施された。そして９５年には日本で初めて、北海道大学においてＡＤＡ欠損症を対象とする遺伝子治療が実施された。
その後ウイルスベクターに由来する重篤な副作用が報告されたため、世界的に遺伝子治療実用化の動きが停滞したが、１２年にＬＰＬ欠損症を対象とした蘭ｕｎｉＱｕｒｅ社のＧｌｙｂｅｒａが欧州で承認され、先進国初の遺伝子治療薬となった。そして世界の大手製薬メーカーの参入も相次ぎ、実用化時代が到来したとして遺伝子治療が再び脚光を浴びている。
■日本では「条件および期限付承認制度」が導入されて早期実用化が可能
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で、新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。
医薬品や医療機器とは別個に、人の細胞に培養等の加工を施したもの、又は遺伝子治療を目的として人の細胞に導入して使用するものを再生医療等製品として新たに定義した。そして再生医療等製品については品質が不均一であり、有効性の予測が困難な場合があるという特性を有しているため、有効性が推定されて安全性が確認されれば条件および期限付きで特別に早期に承認できる仕組みを導入した。その場合、承認後に有効性・安全性をあらためて検証する。
これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクトの状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野）、核酸医薬ＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いた治療薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に開発を進めている。導入開発品ではＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療薬、がん治療薬、エボラ出血熱治療薬などの分野における開発を進めている。
ＨＧＦ遺伝子治療薬は重症虚血肢を適応症として、国内においては条件および期限付早期承認制度を活用し、再生医療等製品として１６年後半の承認申請を目指し、海外においては国際共同第３相臨床試験を実施中である。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏は中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症として、国内において第３相臨床試験を実施中である。医療機器である透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）は８４年に日本で発見された成長因子である。最も再生能力の高い臓器である肝臓で最初に発見されたため肝細胞増殖因子と呼ばれている。肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体のさまざまな臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることが分かった。
当社が実用化を目指すＨＧＦ遺伝子治療薬は、ヒトＨＧＦ遺伝子をコードしたＤＮＡプラスミド製剤（注射剤）で、非ウイルスベクター型の遺伝子治療薬である。重症虚血肢（ＣＬＩ）などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野において開発を進めている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：重症虚血肢 日本および海外〜
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、ＨＧＦの血管新生作用によって重症虚血肢の虚血部位の血流を回復させる。重症虚血肢は重症の末梢性血管疾患であり、下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態である。
ＨＧＦ遺伝子治療薬に関しては、国内において「条件および期限付早期承認制度」による承認申請を目指している。国内第３相臨床試験を終了し、０８年３月に重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症およびバージャー病を適応症として承認申請したが、承認取得にはさらなる臨床データの集積が必要との結論に至ったため、１０年９月に申請を取り下げた。
その後、大阪大学医学部附属病院が主導して、先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究を実施中である。１４年８月の先進医療会議において了承され１４年１０月に１例目の投与を開始した。１５年６月には神戸大学医学部附属病院、佐賀大学医学部附属病院の２施設、１５年９月には新潟大学医歯学総合病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院の３施設が新たに協力医療機関として当局から認められた。この医師主導型臨床研究の結果も合わせ、条件および期限付早期承認制度を活用して、１６年後半の承認申請を目指している。
海外では重症虚血肢を適応症として、国際共同第３相臨床試験を実施中である。北米、欧州、南米において約５００例の重症虚血肢患者を対象に、ＨＧＦ遺伝子治療薬の有効性と安全性を確認する予定で、米国において１４年１０月に１例目の患者を登録し、１４年１１月に投与を開始した。１５年８月には欧州（ハンガリー）においても投与を開始した。今後欧州の他国および南米においても順次、被験者登録および投与を開始する。
ＨＧＦ遺伝子治療薬の販売権供与に関しては、第一三共と締結していた末梢性血管疾患および虚血性心疾患を対象とした米国および欧州における独占的販売契約を０９年２月、日本国内における独占的販売契約を１５年２月に終了した。そして新たに田辺三菱製薬と米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１２年１０月に、日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１５年６月に締結している。
なお重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の市場規模については、米国における重症虚血肢患者数（新規、年間）が約５０万人と推定され、有効な治療法が開発された場合に創出される市場規模は、アイ・エム・エスジャパンの調査によると約５０億米ドルと推定されている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：リンパ浮腫 日本〜
ＨＧＦ遺伝子治療薬の新たな薬理作用として「リンパ管の新生」が発見されたため、リンパ浮腫（リンパ管の障害によってリンパ流が停滞して発生する浮腫）に対する初めての根治療法となることが期待されている。原発性リンパ浮腫を対象として１３年１０月から日本で第１・２相臨床試験を実施中である。
なお１５年１２月には、ＨＧＦ遺伝子によるリンパ管新生促進剤を対象とした特許を世界主要地域で出願しているが、欧州における特許が成立したと発表している。本特許はＨＧＦ遺伝子によるリンパ浮腫の治療法を多面的に保護するものであり、日本ではすでに登録されている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ
ＮＦ−ｋＢは、細胞が炎症反応や免疫反応を惹起させるため活性化する主要な転写因子で、ＮＦ−ｋＢの活性化はアトピー性皮膚炎や関節リウマチなど異常な炎症や免疫関連の疾患を引き起こし、病態を悪化させることが指摘されている。デコイオリゴは、染色体ＤＮＡの転写因子結合部位と同じＤＮＡ配列を含む二重鎖の短い核酸で、体内に投与すると転写因子が染色体ＤＮＡに結合することを阻害して遺伝子の働きを抑える。
そしてＮＦ−ｋＢデコイオリゴは、核酸合成機で作成される比較的短い人工核酸によって遺伝子の働きを制御する医薬品「核酸医薬」の一種である。ＮＦ−ｋＢ結合部位のＤＮＡ配列を持つデコイオリゴで、転写因子を標的として、細胞内においてゲノムの「おとり」として特定の転写因子と結合するため、その転写因子ＮＦ−ｋＢがゲノムに結合できず、結果としてその遺伝子の発現が抑制される。治療薬として優位性があると考えられている。
このＮＦ−ｋＢデコイオリゴによる治療法は、９５年に大阪大学大学院の森下竜一博士によって発明された。そしてＮＦ−ｋＢの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因とする疾患の治療薬として、転写因子ＮＦ−ｋＢに対する特異的な阻害剤として設計し、アトピー性皮膚炎、椎間板性腰痛症、血管再狭窄予防（医療機器の薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテル）の分野を中心に開発を進めている。関節リウマチ、変形性関節症、炎症性腸疾患、喘息などへの適応も考えられている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：アトピー性皮膚炎 日本〜
中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（軟膏製剤）については、日本において１５年３月から第３相臨床試験を実施している。
当該第３相臨床試験は、顔面に中等症以上の皮疹を有するアトピー性皮膚炎患者約２００例を対象として、有効性と安全性を確認し、国内で承認申請するためのデータを獲得する。
そして１月１９日にはＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いたアトピー性皮膚炎治療薬の国内第３相臨床試験の症例登録完了を発表し、２月１６日には第３相臨床試験における最後の症例の観察期間（投与後に症状の変化を観察する期間）が終了し、試験が実質的に終了したと発表した。今後は各症例のデータを回収して解析を行い、良好な結果が得られた場合には、国内で１６年中に承認申請を行う予定だ。
なおライセンス契約に関してはアルフレッサファーマとの契約を０８年１１月に解消し、新たに塩野義製薬と１０年１２月、アトピー性皮膚炎を含む皮膚疾患を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ外用剤全般について、共同開発および全世界における独占的販売権許諾に関してライセンス契約した。その後、アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴの開発方針の見直しを行った結果、開発については当社が主体となって行うことを１４年５月に決定した。塩野義製薬との提携は継続している。
アトピー性皮膚炎の日本国内の市場規模に関しては、厚生労働省が実施した平成２５年国民生活基礎調査によると、患者数約１３０万人と報告されている。特に顔面のアトピー性皮膚炎に関しては、皮膚刺激性や局所副作用などの安全性の観点から医療ニーズを満たした治療薬がなく、新しい治療法の開発が切望されている疾患領域である。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：椎間板性腰痛症 日本〜
ＮＦ−ｋＢデコイオリゴの新たな適用疾患として、米国において椎間板性腰痛症を適応症とする第１・２相臨床試験を準備中である。米食品医薬品局（ＦＤＡ）から臨床試験開始許可取得後、米国カリフォルニア大学サンディエゴ校を治験実施施設として１６年に第１・２相臨床試験を開始する予定だ。
なお椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症として、日本臓器製薬と１３年３月に日本における独占的開発販売権許諾契約を締結したが、日本臓器製薬における開発方針の見直しを受けて１４年１２月に契約を解消した。当社の開発戦略も変更し、米国における第１・２相臨床試験終了後に、提携先を確保するためのライセンス活動を行う計画としている。
椎間板性腰痛症の市場規模に関しては、日本では潜在患者数が２００万人以上とされ、このうち実際に医療機関で受療している受療患者数は、厚生労働省平成２３年患者調査によると４３万人との報告があり、その数は増加傾向にある。椎間板変性などが原因の腰痛症に対する治療法としては消炎鎮痛剤などを用いる対症療法しかなく、椎間板変性の進行抑制や修復を促す根治的な治療薬の開発が望まれている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：血管再狭窄予防医療機器 日本〜
血管再狭窄予防医療機器の透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴをホソカワミクロンのＰＬＧＡナノ粒子に封入し、メディキットのＰＴＡバルーンカテーテルの外表面に塗布した新規医療機器である。
バルーン拡張によって引き起こされる血管炎症の抑制、血管の再狭窄までの期間延長、および外科的手術の回避が期待され、１２年１月にメディキットと国内における共同開発および製造販売に関する契約を締結し、世界で初めての抗炎症薬塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルを目指している。
透析シャント静脈狭窄病変を有する患者を対象とした国内治験を１４年９月から実施して、１５年９月に全被験者の観察期間が終了した。今後各被験者のデータを回収し、統計解析を行って良好な結果が得られた場合には、１６年半ば以降に国内の製造販売承認申請を行う見込みとしている。
１月２０日には、ホソカワミクロンおよびメディキットと３社共同で出願していた薬剤溶出型カテーテルおよび製造法に関する特許が米国で成立したと発表している。なお本特許と同様の特許は、日本においては１４年８月に成立しており、さらに欧州、中国、韓国においても出願審査中である。
人工透析の透析シャントや動脈硬化症などの末梢血管内治療法で使用される現在のＰＴＡバルーンカテーテルは再狭窄率が高く、医療現場においては再狭窄予防が期待できるＰＴＡバルーンカテーテルの開発が強く望まれている。
■ＣＩＮ治療ワクチン・他
■ＣＩＮ治療ワクチン 〜導入開発 適応症：子宮頸がん前がん病変 日本〜
各国で発売済の子宮頸がん予防ワクチンはＨＰＶ（子宮頸がんの原因ウイルス）感染予防を目的とする注射剤だが、当社のＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療ワクチンは韓国バイオリーダース社から日米英中における独占的開発販売権を取得し、子宮頸がん前がん病変の中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域に対する治療薬として開発を進めている。子宮頸がん前がん状態の組織を退縮させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除手術を回避する。乳酸菌Ｌ．ｃａｓｅｉをベースとした経口投与の治療薬である。
子宮頸がん前がん病変を適応症として、東京大学医学部附属病院において医師主導型探索的臨床研究を実施中である。これまでに実施された臨床研究の結果として、投与した全１７例において薬剤に由来すると考えられる有害事象の発生は認められなかった。また至適用量を服用した被験者の７０％で、投与開始後９週目の時点で前がん病変の明らかな退縮が確認された。現在さらなる臨床研究が同病院において実施されており、この試験の経費については厚生労働省科学研究費補助金（医療技術実用化総合研究事業）が使用されている。
ＷＨＯによるとＨＰＶは全世界で感染者（キャリア）３億人と推定されている。当社のＣＩＮ治療ワクチンは、治療薬の開発が求められている中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域１０００万人を対象としている。
■高血圧ＤＮＡワクチン
高血圧ＤＮＡワクチンの基礎技術は大阪大学の研究グループによって開発された。高血圧または心不全の治療薬として実用化を目指している。特に心不全の治療薬としては、慢性心不全の症状軽減を目的とした従来の薬剤に比べて、１回の投薬による作用の持続、すなわち安定した循環機能を維持する有用性が期待されている。
そして１５年１０月、ＤＳファーマアニマルヘルス（大阪市、大日本住友製薬の動物薬事業部門が会社分割で独立して１０年７月設立）と、高血圧ＤＮＡワクチンの犬慢心性不全への応用を目指した動物用医薬品に関する共同開発契約を締結した。なお当社はヒトを対象とした開発も計画している。
■ＤＮＡワクチン抗血清製剤 〜導入開発 適応症：エボラ出血熱 日本〜
１５年１月に遺伝子治療技術を応用して、エボラ出血熱対策医薬品として抗血清製剤の開発を国内で開始すると発表した。予備的な試験を開始して今後の開発計画については詳細が確定次第公表するとしていたが、１５年６月にウマにＤＮＡワクチンを投与した試験において、ウイルスタンパク質に対する抗体価が有意に上昇したことを確認したと発表している。
開発を計画する抗血清製剤は、感染予防効果を得るのに時間を要するワクチン療法と異なり、すでにウイルスに感染した患者の病態の悪化を抑制するもので、エボラ出血熱ウイルスのタンパク質をコードするＤＮＡワクチンをウマに接種して得られるウイルスタンパク質に対する抗体を精製して製造する。ＤＮＡワクチン技術を用いることで、病原ウイルス自体を取り扱わないため安全かつ短期間で製造できる。
当該抗血清製剤の開発については、ＤＮＡワクチン技術を有する米バイカル社から日本国内における独占的開発販売権を取得した。当該抗血清製剤を開発するためのＤＮＡワクチンは米バイカル社が製造する。
■アロベクチン 〜導入開発 適応症：がん アジア〜
がん疾患を適応症とするアロベクチンについては、導入元の米バイカル社が１３年８月、転移性メラノーマ（悪性黒色腫）を対象としたアロベクチンの第３相臨床試験の結果、有意な改善効果が示されなかったため、同プロジェクトの中止を発表した。
当社はアロベクチンに関するアジア地域における独占的開発販売権を有しているため、メラノーマ以外のがん疾患への適用を検討している。
■長期ビジョン「２０２５年ビジョン」
１０年後の当社のあるべき姿として長期ビジョン「２０２５年ビジョン」を策定し、目標として遺伝子医薬のグローバルリーダー、新市場の創出、売上高５００億円以上を掲げた。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本国内における承認申請（１６年後半目標）が視野に入り、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の第３相臨床試験開始により、国内の成長ドライバープロジェクトが最終段階に入った。また重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験開始により、最重要プロジェクトが始動した。
重要プロジェクトが進展して研究・開発ステージから商業化ステージに移行する。また今後の取り組みとして、国内外の提携先拡大に向けたライセンス活動を強化するとともに、必要に応じて開発資金を調達する方針だ。
収益面で見れば当面は開発投資増加に伴って赤字が継続するが、商業化ステージの第１段階として１９年１２月期の営業黒字化を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験進展に伴うマイルストーン収入増加が牽引する。
さらに２５年には売上高５００億円以上を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本・米国・欧州での販売、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の日本での販売が本格寄与する。営業利益は３００億円以上を想定しているようだ。
■１５年１２月期は減収で赤字拡大
前期（１５年１２月期）連結業績（１０月３０日に利益を増額）は、売上高が前々期（１４年１２月期）比５２．７％減の４億３０百万円で、営業利益が４１億７１百万円の赤字（前々期は２２億７３百万円の赤字）、経常利益が４０億８９百万円の赤字（同２３億９５百万円の赤字）、純利益が４１億４３百万円の赤字（同２３億６９百万円の赤字）だった。
前々期との比較では提携企業からの契約一時金収入が減少し、重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験で、研究開発費が大幅に増加して各利益とも赤字が拡大した。
売上高の内訳は、ムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」の商品売上高が同４１百万円（１３．５％）増加の３億５０百万円、研究開発事業収益が同５億２１百万円（８６．７％）減少の８０百万円だった。
事業費用は売上原価が「ナグラザイム」の増収に伴い同２８百万円（１９．０％）増加して１億７９百万円、研究開発費が同１１億９３百万円（５１．０％）増加して３５億３２百万円、販管費が同１億９５百万円増加して８億８９百万円となった。研究開発費用は一部が１６年１２月期以降にずれ込んだため期初計画を下回った。
営業外収益では、為替差損益が改善（前々期は差損８百万円計上、前期は差益２１百万円計上）し、補助金収入が増加（前々期は６１百万円計上、前期は７２百万円計上）した。営業外費用では株式交付費が減少（前々期はライツ・オファリング実施に伴って１億３７百万円計上、前期は１９百万円計上）し、投資事業組合運用損が縮小（前々期は３９百万円計上、前期は１百万円計上）した。特別利益では新株予約権戻入益が増加（前々期は３７百万円計上、今期は５７百万円計上）した。特別損失では投資有価証券評価損９２百万円を計上した。
なお四半期別に見ると、売上高は第１四半期（１月〜３月）８１百万円、第２四半期（４月〜６月）１億５９百万円、第３四半期（７月〜９月）８０百万円、第４四半期（１０月〜１２月）１億１０百万円、営業利益は第１四半期９億６０百万円の赤字、第２四半期１０億４５百万円の赤字、第３四半期１０億２０百万円の赤字、第４四半期１１億４６百万円の赤字だった。
■１６年１２月期は研究開発費増加で赤字拡大予想
今期（１６年１２月期）連結業績予想（２月５日公表）は、売上高が４億円（前期は４億３０百万円、営業利益が６４億円の赤字（同４１億７１百万円の赤字）、経常利益が６４億円の赤字（同４０億８９百万円の赤字）、純利益が６４億円の赤字（同４１億４３百万円の赤字）としている。
原薬製造完了時期変更で今期にずれ込んだ研究開発費の発生、承認申請に向けた費用の増加などで赤字が拡大する見込みだ。なお新規ライセンス契約締結による契約金や、開発進捗に伴うマイルストーン等の発生が一定の確度をもって見込まれた場合、あるいは開発進捗に伴って研究開発費の見込み額が変更になった場合など、業績予想の修正が必要と判断された場合は速やかに公表するとしている。
■資金調達
１５年３月に株式発行プログラム設定契約締結および第三者割当による新株式発行の実施によって約２９億円の資金調達を計画したが、その後の株式下落により結果として当該プログラムに基づく差引手取額が約７億１６百万円にとどまった。
また１５年９月に発表した国内および海外の機関投資家を対象とする新株式発行および株式売出しについては１０月に中止を発表した。アトピー性皮膚炎および椎間板性腰痛症を適応症としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬開発費用に充当することを目的として決議したが、多くの投資家から当社の開発プロジェクトがさらに進展した段階で投資を行いたいとの意見があり、中止を決議した。
開発を前進させることは当社の企業価値向上に不可欠であり、今後、時期・方法を含めて適切な資金調達策を講じるとしている。
■株主優待制度は６月末と１２月末に実施
株主優待制度は、毎年６月３０日および１２月３１日現在の１単元（１００株）以上保有株主に対して実施している。優待内容は、当社が指定する商品を特別価格で購入できる専用申込書（商品購入優待券）を、所有株式数に応じて贈呈する。
■株価は大底圏から脱する流れに変化なし
株価の動きを見ると、２月上旬に動意づき、１月２９日終値２１２円から２月３日の４５２円まで急伸した。その後利益確定売りで２３０円台まで一旦反落したが、その後は３００円台に戻している。
２月２６日の終値は３１０円で時価総額は約１７５億円である。日足チャートで見ると２５日移動平均線、週足チャートで見ると１３週移動平均線がサポートラインとなって水準を切り上げている。乱高下する場面もあるが、大勢として大底圏を脱する流れに変化はないだろう。
[01月25日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）はＨＧＦ遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬を中心に開発を進める創薬ベンチャーである。重要プロジェクトの承認申請が視野に入り１９年の営業黒字化を目指している。１月１９日にはＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いたアトピー性皮膚炎治療薬の国内第３相臨床試験の症例登録完了、１月２０日には薬剤溶出型カテーテルおよび製造法に関する特許の成立（米国）を発表した。株価は大底圏を脱する流れに変化はないだろう。なお２月５日に１５年１２月期の決算発表を予定している。
■大阪大学発の創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発の創薬バイオベンチャーである。９９年１２月大阪大学医学部の研究成果をもとに設立（０４年現社名に商号変更）し、０２年９月東証マザーズに新規上場した。産学連携の創薬バイオベンチャーとして初の株式上場企業である。
生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の働きを活用し、難治性疾患や治療法がない疾患に対する画期的な遺伝子医薬・バイオ医薬を開発・実用化することで、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献することを企業理念に掲げている。
■遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発推進
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、高血圧ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発事業を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与し、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
また当社の事業方針と合致するプロジェクトの導入開発も行っている。導入品（商品）では、難病のムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」について、米バイオマリン社から日本国内における開発販売権を０６年１２月に取得し、０８年４月に国内での販売を開始している。
■遺伝子治療の世界的動向は「遺伝子治療の実用化時代到来」として脚光
遺伝子治療の歴史を見ると、９０年に先天的な免疫不全症であるＡＤＡ欠損症を対象として、米国において世界初の遺伝子治療が実施された。そして９５年には日本で初めて、北海道大学においてＡＤＡ欠損症を対象とする遺伝子治療が実施された。
その後ウイルスベクターに由来する重篤な副作用が報告されたため、世界的に遺伝子治療実用化の動きが停滞したが、１２年にＬＰＬ欠損症を対象とした蘭ｕｎｉＱｕｒｅ社のＧｌｙｂｅｒａが欧州で承認され、先進国初の遺伝子治療薬となった。そして世界の大手製薬メーカーの参入も相次ぎ、実用化時代が到来したとして遺伝子治療が再び脚光を浴びている。
■日本では「条件および期限付承認制度」が導入されて早期実用化が可能
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で、新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。
医薬品や医療機器とは別個に、人の細胞に培養等の加工を施したもの、又は遺伝子治療を目的として人の細胞に導入して使用するものを再生医療等製品として新たに定義した。そして再生医療等製品については品質が不均一であり、有効性の予測が困難な場合があるという特性を有しているため、有効性が推定されて安全性が確認されれば条件および期限付きで特別に早期に承認できる仕組みを導入した。その場合、承認後に有効性・安全性をあらためて検証する。
これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクトの状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野）、核酸医薬ＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いた治療薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に開発を進めている。導入開発品ではＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療薬、がん治療薬、エボラ出血熱治療薬などの分野における開発を進めている。
ＨＧＦ遺伝子治療薬は重症虚血肢を適応症として、国内においては条件および期限付早期承認制度を活用し、再生医療等製品として１６年後半の承認申請を目指し、海外においては国際共同第３相臨床試験を実施中である。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏は中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症として、国内において第３相臨床試験を実施中である。医療機器である透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）は８４年に日本で発見された成長因子である。最も再生能力の高い臓器である肝臓で最初に発見されたため肝細胞増殖因子と呼ばれている。肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体のさまざまな臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることが分かった。
当社が実用化を目指すＨＧＦ遺伝子治療薬は、ヒトＨＧＦ遺伝子をコードしたＤＮＡプラスミド製剤（注射剤）で、非ウイルスベクター型の遺伝子治療薬である。重症虚血肢（ＣＬＩ）などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野において開発を進めている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：重症虚血肢 日本および海外〜
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、ＨＧＦの血管新生作用によって重症虚血肢の虚血部位の血流を回復させる。重症虚血肢は重症の末梢性血管疾患であり、下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態である。
ＨＧＦ遺伝子治療薬に関しては、国内において「条件および期限付早期承認制度」による承認申請を目指している。国内第３相臨床試験を終了し、０８年３月に重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症およびバージャー病を適応症として承認申請したが、承認取得にはさらなる臨床データの集積が必要との結論に至ったため、１０年９月に申請を取り下げた。
その後、大阪大学医学部附属病院が主導して、先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究を実施中である。１４年８月の先進医療会議において了承され１４年１０月に１例目の投与を開始した。１５年６月には神戸大学医学部附属病院、佐賀大学医学部附属病院の２施設、１５年９月には新潟大学医歯学総合病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院の３施設が新たに協力医療機関として当局から認められた。この医師主導型臨床研究の結果も合わせ、条件および期限付早期承認制度を活用して、１６年後半の承認申請を目指している。
海外では重症虚血肢を適応症として、国際共同第３相臨床試験を実施中である。北米、欧州、南米において約５００例の重症虚血肢患者を対象に、ＨＧＦ遺伝子治療薬の有効性と安全性を確認する予定で、米国において１４年１０月に１例目の患者を登録し、１４年１１月に投与を開始した。１５年８月には欧州（ハンガリー）においても投与を開始した。今後欧州の他国および南米においても順次、被験者登録および投与を開始する。
ＨＧＦ遺伝子治療薬の販売権供与に関しては、第一三共と締結していた末梢性血管疾患および虚血性心疾患を対象とした米国および欧州における独占的販売契約を０９年２月、日本国内における独占的販売契約を１５年２月に終了した。そして新たに田辺三菱製薬と米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１２年１０月に、日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１５年６月に締結している。
なお重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の市場規模については、米国における重症虚血肢患者数（新規、年間）が約５０万人と推定され、有効な治療法が開発された場合に創出される市場規模は、アイ・エム・エスジャパンの調査によると約５０億米ドルと推定されている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：リンパ浮腫 日本〜
ＨＧＦ遺伝子治療薬の新たな薬理作用として「リンパ管の新生」が発見されたため、リンパ浮腫（リンパ管の障害によってリンパ流が停滞して発生する浮腫）に対する初めての根治療法となることが期待されている。原発性リンパ浮腫を対象として１３年１０月から日本で第１・２相臨床試験を実施中である。
なお１５年１２月には、ＨＧＦ遺伝子によるリンパ管新生促進剤を対象とした特許を世界主要地域で出願しているが、欧州における特許が成立したと発表している。本特許はＨＧＦ遺伝子によるリンパ浮腫の治療法を多面的に保護するものであり、日本ではすでに登録されている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ
ＮＦ−ｋＢは、細胞が炎症反応や免疫反応を惹起させるため活性化する主要な転写因子で、ＮＦ−ｋＢの活性化はアトピー性皮膚炎や関節リウマチなど異常な炎症や免疫関連の疾患を引き起こし、病態を悪化させることが指摘されている。デコイオリゴは、染色体ＤＮＡの転写因子結合部位と同じＤＮＡ配列を含む二重鎖の短い核酸で、体内に投与すると転写因子が染色体ＤＮＡに結合することを阻害して遺伝子の働きを抑える。
そしてＮＦ−ｋＢデコイオリゴは、核酸合成機で作成される比較的短い人工核酸によって遺伝子の働きを制御する医薬品「核酸医薬」の一種である。ＮＦ−ｋＢ結合部位のＤＮＡ配列を持つデコイオリゴで、転写因子を標的として、細胞内においてゲノムの「おとり」として特定の転写因子と結合するため、その転写因子ＮＦ−ｋＢがゲノムに結合できず、結果としてその遺伝子の発現が抑制される。治療薬として優位性があると考えられている。
このＮＦ−ｋＢデコイオリゴによる治療法は、９５年に大阪大学大学院の森下竜一博士によって発明された。そしてＮＦ−ｋＢの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因とする疾患の治療薬として、転写因子ＮＦ−ｋＢに対する特異的な阻害剤として設計し、アトピー性皮膚炎、椎間板性腰痛症、血管再狭窄予防（医療機器の薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテル）の分野を中心に開発を進めている。関節リウマチ、変形性関節症、炎症性腸疾患、喘息などへの適応も考えられている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：アトピー性皮膚炎 日本〜
中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（軟膏製剤）については、日本において第３相臨床試験を実施中である。１５年３月に１例目の被験者への投与を開始した。
当該第３相臨床試験は、顔面に中等症以上の皮疹を有するアトピー性皮膚炎患者約２００例を対象として、有効性と安全性を確認し、国内で承認申請するためのデータを獲得する。最初の被験者の投与開始から最後の被験者の観察期間終了までの期間は１年強を予定し、良好な結果が得られた場合には国内で承認申請を行う。
そして１月１９日には、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いたアトピー性皮膚炎治療薬の国内第３相臨床試験の症例登録完了を発表した。１５年３月から被験者への投与を実施し、最後の被験者への投与が開始された。観察期間終了後にデータ解析を行い、良好な結果が得られた場合、国内で承認申請を行う予定だ。
なおライセンス契約に関してはアルフレッサファーマとの契約を０８年１１月に解消し、新たに塩野義製薬と１０年１２月、アトピー性皮膚炎を含む皮膚疾患を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ外用剤全般について、共同開発および全世界における独占的販売権許諾に関してライセンス契約した。その後、アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴの開発方針の見直しを行った結果、開発については当社が主体となって行うことを１４年５月に決定した。塩野義製薬との提携は継続している。
アトピー性皮膚炎の日本国内の市場規模に関しては、厚生労働省が実施した平成２５年国民生活基礎調査によると、患者数約１３０万人と報告されている。特に顔面のアトピー性皮膚炎に関しては、皮膚刺激性や局所副作用などの安全性の観点から医療ニーズを満たした治療薬がなく、新しい治療法の開発が切望されている疾患領域である。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：椎間板性腰痛症 日本〜
ＮＦ−ｋＢデコイオリゴの新たな適用疾患として、米国において椎間板性腰痛症を適応症とする第１・２相臨床試験を準備中である。米食品医薬品局（ＦＤＡ）から臨床試験開始許可取得後、米国カリフォルニア大学サンディエゴ校を治験実施施設として１６年に第１・２相臨床試験を開始する予定だ。
なお椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症として、日本臓器製薬と１３年３月に日本における独占的開発販売権許諾契約を締結したが、日本臓器製薬における開発方針の見直しを受けて１４年１２月に契約を解消した。当社の開発戦略も変更し、米国における第１・２相臨床試験終了後に、提携先を確保するためのライセンス活動を行う計画としている。
椎間板性腰痛症の市場規模に関しては、日本では潜在患者数が２００万人以上とされ、このうち実際に医療機関で受療している受療患者数は、厚生労働省平成２３年患者調査によると４３万人との報告があり、その数は増加傾向にある。椎間板変性などが原因の腰痛症に対する治療法としては消炎鎮痛剤などを用いる対症療法しかなく、椎間板変性の進行抑制や修復を促す根治的な治療薬の開発が望まれている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：血管再狭窄予防医療機器 日本〜
血管再狭窄予防医療機器の透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴをホソカワミクロンのＰＬＧＡナノ粒子に封入し、メディキットのＰＴＡバルーンカテーテルの外表面に塗布した新規医療機器である。
バルーン拡張によって引き起こされる血管炎症の抑制、血管の再狭窄までの期間延長、および外科的手術の回避が期待され、１２年１月にメディキットと国内における共同開発および製造販売に関する契約を締結し、世界で初めての抗炎症薬塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルを目指している。
透析シャント静脈狭窄病変を有する患者を対象とした国内治験を１４年９月から実施して、１５年９月に全被験者の観察期間が終了した。今後各被験者のデータを回収し、統計解析を行って良好な結果が得られた場合には、１６年半ば以降に国内の製造販売承認申請を行う見込みとしている。
１月２０日には、ホソカワミクロンおよびメディキットと３社共同で出願していた薬剤溶出型カテーテルおよび製造法に関する特許が米国で成立したと発表している。なお本特許と同様の特許は、日本においては１４年８月に成立しており、さらに欧州、中国、韓国においても出願審査中である。
人工透析の透析シャントや動脈硬化症などの末梢血管内治療法で使用される現在のＰＴＡバルーンカテーテルは再狭窄率が高く、医療現場においては再狭窄予防が期待できるＰＴＡバルーンカテーテルの開発が強く望まれている。
■ＣＩＮ治療ワクチン 〜導入開発 適応症：子宮頸がん前がん病変 日本〜
各国で発売済の子宮頸がん予防ワクチンはＨＰＶ（子宮頸がんの原因ウイルス）感染予防を目的とする注射剤だが、当社のＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療ワクチンは韓国バイオリーダース社から日米英中における独占的開発販売権を取得し、子宮頸がん前がん病変の中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域に対する治療薬として開発を進めている。子宮頸がん前がん状態の組織を退縮させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除手術を回避する。乳酸菌Ｌ．ｃａｓｅｉをベースとした経口投与の治療薬である。
子宮頸がん前がん病変を適応症として、東京大学医学部附属病院において医師主導型探索的臨床研究を実施中である。これまでに実施された臨床研究の結果として、投与した全１７例において薬剤に由来すると考えられる有害事象の発生は認められなかった。また至適用量を服用した被験者の７０％で、投与開始後９週目の時点で前がん病変の明らかな退縮が確認された。現在さらなる臨床研究が同病院において実施されており、この試験の経費については厚生労働省科学研究費補助金（医療技術実用化総合研究事業）が使用されている。
ＷＨＯによるとＨＰＶは全世界で感染者（キャリア）３億人と推定されている。当社のＣＩＮ治療ワクチンは、治療薬の開発が求められている中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域１０００万人を対象としている。
■高血圧ＤＮＡワクチン
高血圧ＤＮＡワクチンの基礎技術は大阪大学の研究グループによって開発された。高血圧または心不全の治療薬として実用化を目指している。特に心不全の治療薬としては、慢性心不全の症状軽減を目的とした従来の薬剤に比べて、１回の投薬による作用の持続、すなわち安定した循環機能を維持する有用性が期待されている。
そして１５年１０月、ＤＳファーマアニマルヘルス（大阪市、大日本住友製薬の動物薬事業部門が会社分割で独立して１０年７月設立）と、高血圧ＤＮＡワクチンの犬慢心性不全への応用を目指した動物用医薬品に関する共同開発契約を締結した。なお当社はヒトを対象とした開発も計画している。
■ＤＮＡワクチン抗血清製剤 〜導入開発 適応症：エボラ出血熱 日本〜
１５年１月に遺伝子治療技術を応用して、エボラ出血熱対策医薬品として抗血清製剤の開発を国内で開始すると発表した。予備的な試験を開始して今後の開発計画については詳細が確定次第公表するとしていたが、１５年６月にウマにＤＮＡワクチンを投与した試験において、ウイルスタンパク質に対する抗体価が有意に上昇したことを確認したと発表している。
開発を計画する抗血清製剤は、感染予防効果を得るのに時間を要するワクチン療法と異なり、すでにウイルスに感染した患者の病態の悪化を抑制するもので、エボラ出血熱ウイルスのタンパク質をコードするＤＮＡワクチンをウマに接種して得られるウイルスタンパク質に対する抗体を精製して製造する。ＤＮＡワクチン技術を用いることで、病原ウイルス自体を取り扱わないため安全かつ短期間で製造できる。
当該抗血清製剤の開発については、ＤＮＡワクチン技術を有する米バイカル社から日本国内における独占的開発販売権を取得した。当該抗血清製剤を開発するためのＤＮＡワクチンは米バイカル社が製造する。
■アロベクチン 〜導入開発 適応症：がん アジア〜
がん疾患を適応症とするアロベクチンについては、導入元の米バイカル社が１３年８月、転移性メラノーマ（悪性黒色腫）を対象としたアロベクチンの第３相臨床試験の結果、有意な改善効果が示されなかったため、同プロジェクトの中止を発表した。
当社はアロベクチンに関するアジア地域における独占的開発販売権を有しているため、メラノーマ以外のがん疾患への適用を検討している。
■長期ビジョン「２０２５年ビジョン」
１０年後の当社のあるべき姿として長期ビジョン「２０２５年ビジョン」を策定し、目標として遺伝子医薬のグローバルリーダー、新市場の創出、売上高５００億円以上を掲げた。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本国内における承認申請（１６年後半目標）が視野に入り、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の第３相臨床試験開始により、国内の成長ドライバープロジェクトが最終段階に入った。また重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験開始により、最重要プロジェクトが始動した。
重要プロジェクトが進展して研究・開発ステージから商業化ステージに移行する。また今後の取り組みとして、国内外の提携先拡大に向けたライセンス活動を強化するとともに、必要に応じて開発資金を調達する方針だ。
収益面で見れば当面は開発投資増加に伴って赤字が継続するが、商業化ステージの第１段階として１９年１２月期の営業黒字化を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験進展に伴うマイルストーン収入増加が牽引する。
さらに２５年には売上高５００億円以上を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本・米国・欧州での販売、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の日本での販売が本格寄与する。営業利益は３００億円以上を想定しているようだ。
■１５年１２月期利益予想を増額修正、期初計画に対して赤字幅縮小
今期（１５年１２月期）連結業績予想（１０月３０日に利益を増額）は、売上高が４億５０百万円（前期９億０９百万円）、営業利益が４３億円の赤字（同２２億７３百万円の赤字）、経常利益が４２億５０百万円の赤字（同２３億９５百万円の赤字）、純利益が４３億円の赤字（同２３億６９百万円の赤字）としている。期初計画に対しては赤字幅が縮小する見込みだ。
前期との比較では契約一時金収入が減少し、重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験で、研究開発費が大幅に増加して各利益とも赤字が拡大する。ただし、臨床試験および非臨床試験に使用するＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の原薬製造の完了時期が来期（１６年１２月期）に変更になり、またＣＲＯなど外部委託機関への支払の一部に来期以降への変更が生じたため、研究開発費用が期初計画に比べて減少する見込みだ。
第３四半期累計（１月〜９月）の連結業績は、売上高が前年同期比１３．６％増の３億２０百万円、営業利益が３０億２５百万円の赤字（前年同期は２０億４８百万円の赤字）、経常利益が２９億５４百万円の赤字（同２１億２１百万円の赤字）、純利益が３０億０７百万円の赤字（同２０億９０百万円の赤字）だった。
売上高の内訳は、ムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」の商品売上高が同２８百万円（１２．９％）増加の２億５０百万円、田辺三菱製薬からの契約一時金など研究開発事業収益が同９百万円（１５．９％）増加の６９百万円だった。
売上原価は「ナグラザイム」の増収に伴い同１９百万円（１７．８％）増加して１億２７百万円となった。研究開発費は同８億７４百万円（５１．２％）増加して２５億８４百万円となった。ＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の第３相臨床試験に係る費用で外注費が８億３５百万円増加した。また人員増強で給料および手当が１億１９百万円増加した。販管費は寄付講座への支出増加、支払手数料の増加、人員増強による給料および手当の増加などで、同１億２１百万円（２３．６％）増加して６億３３百万円となった。
営業外収益では、新エネルギー・産業技術総合開発機構（ＮＥＤＯ）の「平成２５年度イノベーション実用化ベンチャー支援事業」に採択された「ＨＧＦプラスミドを用いたリンパ浮腫治療薬の臨床開発」に対する助成金６９百万円を計上した。為替差損益は前年同期の為替差損１３百万円計上に対して、今期は為替差益１１百万円を計上した。営業外費用では、前年同期にライツ・オファリング実施に伴う株式交付費１億１８百万を円計上したが、今期は１９百万円に減少した。またストックオプション権利保有者の失権（退職）に伴い、第３四半期の特別利益に新株予約権戻入益４９百万円を計上した。
なお四半期別に見ると、売上高は第１四半期（１月〜３月）８１百万円、第２四半期（４月〜６月）１億５９百万円、第３四半期（７月〜９月）８０百万円、営業利益は第１四半期９億６０百万円の赤字、第２四半期１０億４５百万円の赤字、第３四半期１０億２０百万円の赤字だった。
■資金調達
１５年３月に株式発行プログラム設定契約締結および第三者割当による新株式発行の実施によって約２９億円の資金調達を計画したが、その後の株式下落により結果として当該プログラムに基づく差引手取額が約７億１６百万円にとどまった。
また１５年９月に発表した国内および海外の機関投資家を対象とする新株式発行および株式売出しについては１０月に中止を発表した。アトピー性皮膚炎および椎間板性腰痛症を適応症としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬開発費用に充当することを目的として決議したが、多くの投資家から当社の開発プロジェクトがさらに進展した段階で投資を行いたいとの意見があり、今回の募集期間中に当社の成長性を理解されるに至らないと判断して中止を決議した。
ただし１６年３月期第３四半期末時点で現預金は３３億７８百万円あり、当面の研究開発に対する支障はないとしている。
■株価は大底圏から脱する流れに変化なし
株価の動きを見ると、１２月８日の戻り高値２６９円から反落し、その後の地合い悪化の影響で戻り一服の形だが、１５年８月の上場来安値１８６円まで下押すことなく２００円台を維持している。
１月２２日の終値は２２４円で時価総額は約１２７億円である。週足チャートで見ると上向きに転じた１３週移動平均線が下値を支える形だ。そして１３週移動平均線が２６週移動平均線を上抜くゴールデンクロスが接近している。大底圏を脱する流れに変化はなく水準切り上げの展開だろう。
（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[12月25日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）はＨＧＦ遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬を中心に開発を進める大阪大学発創薬ベンチャーである。１２月７日にはＨＧＦ遺伝子によるリンパ管新生促進剤を対象とした特許が欧州で成立したと発表している。重要プロジェクトの承認申請が視野に入り、研究・開発ステージから商業化ステージに移行して１９年の営業黒字化を目指している。大底圏を脱する流れに変化はないだろう。
■大阪大学発の創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発創薬バイオベンチャーである。９９年１２月大阪大学医学部の研究成果をもとに設立（０４年現社名に商号変更）し、０２年９月東証マザーズに新規上場した。産学連携の創薬バイオベンチャーとして初の株式上場企業である。
生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の働きを活用し、難治性疾患や治療法がない疾患に対する画期的な遺伝子医薬・バイオ医薬を開発・実用化することで、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献することを企業理念に掲げている。
■遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発推進
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、高血圧ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発事業を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与して、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
また当社の事業方針と合致するプロジェクトの導入開発も行っている。導入品（商品）では、難病のムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」について、米バイオマリン社から日本国内における開発販売権を０６年１２月に取得し、０８年４月に国内での販売を開始している。
■遺伝子治療の世界的動向は「遺伝子治療の実用化時代到来」として脚光
遺伝子治療の歴史を見ると、９０年に先天的な免疫不全症であるＡＤＡ欠損症を対象として、米国において世界初の遺伝子治療が実施された。そして９５年には日本で初めて、北海道大学においてＡＤＡ欠損症を対象とする遺伝子治療が実施された。
その後ウイルスベクターに由来する重篤な副作用が報告されたため、世界的に遺伝子治療実用化の動きが停滞したが、１２年にＬＰＬ欠損症を対象とした蘭ｕｎｉＱｕｒｅ社のＧｌｙｂｅｒａが欧州で承認され、先進国初の遺伝子治療薬となった。そして世界の大手製薬メーカーの参入も相次ぎ、実用化時代が到来したとして遺伝子治療が再び脚光を浴びている。
■日本では「条件および期限付承認制度」が導入されて早期実用化が可能
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で、新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。
医薬品や医療機器とは別個に、人の細胞に培養等の加工を施したもの、又は遺伝子治療を目的として人の細胞に導入して使用するものを再生医療等製品として新たに定義した。そして再生医療等製品については品質が不均一であり、有効性の予測が困難な場合があるという特性を有しているため、有効性が推定されて安全性が確認されれば条件および期限付きで特別に早期に承認できる仕組みを導入した。その場合、承認後に有効性・安全性をあらためて検証する。
これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクトの状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野）、核酸医薬ＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いた治療薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に開発を進めている。導入開発品ではＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療薬、がん治療薬、エボラ出血熱治療薬などの分野における開発を進めている。
ＨＧＦ遺伝子治療薬は重症虚血肢を適応症として、国内においては条件および期限付早期承認制度を活用し、再生医療等製品として１６年後半の承認申請を目指し、海外においては国際共同第３相臨床試験を実施中である。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏は中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症として、国内において第３相臨床試験を実施中である。医療機器である透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）は８４年に日本で発見された成長因子である。最も再生能力の高い臓器である肝臓で最初に発見されたため肝細胞増殖因子と呼ばれている。肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体のさまざまな臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることが分かった。
当社が実用化を目指すＨＧＦ遺伝子治療薬は、ヒトＨＧＦ遺伝子をコードしたＤＮＡプラスミド製剤（注射剤）で、非ウイルスベクター型の遺伝子治療薬である。重症虚血肢（ＣＬＩ）などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野において開発を進めている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：重症虚血肢 日本および海外〜
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、ＨＧＦの血管新生作用によって重症虚血肢の虚血部位の血流を回復させる。重症虚血肢は重症の末梢性血管疾患であり、下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態である。
ＨＧＦ遺伝子治療薬に関しては、国内において「条件および期限付早期承認制度」による承認申請を目指している。国内においては第３相臨床試験を終了し、０８年３月に重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症およびバージャー病を適応症として承認申請したが、承認取得にはさらなる臨床データの集積が必要との結論に至ったため、１０年９月に申請を取り下げた。
その後、大阪大学医学部附属病院が主導して、先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究を実施中である。１４年８月の先進医療会議において了承され１４年１０月に１例目の投与を開始した。１５年６月には神戸大学医学部附属病院、佐賀大学医学部附属病院の２施設、１５年９月には新潟大学医歯学総合病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院の３施設が新たに協力医療機関として当局から認められた。この医師主導型臨床研究の結果も合わせ、条件および期限付早期承認制度を活用して１６年後半の承認申請を目指している。
海外においては、重症虚血肢を適応症として国際共同第３相臨床試験を実施中である。北米、欧州、南米において約５００例の重症虚血肢患者を対象に、ＨＧＦ遺伝子治療薬の有効性と安全性を確認する予定で、米国において１４年１０月に１例目の患者を登録し、１４年１１月に投与を開始した。１５年８月には欧州（ハンガリー）においても投与を開始した。今後欧州の他国および南米においても順次、被験者登録および投与を開始する。
ＨＧＦ遺伝子治療薬の販売権供与に関しては、第一三共と締結していた末梢性血管疾患および虚血性心疾患を対象とした米国および欧州における独占的販売契約を０９年２月、日本国内における独占的販売契約を１５年２月に終了した。そして新たに田辺三菱製薬と、米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１２年１０月、日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１５年６月に締結している。
なお重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の市場規模については、米国における重症虚血肢患者数（新規、年間）が約５０万人と推定され、有効な治療法が開発された場合に創出される市場規模は、アイ・エム・エスジャパンの調査によると約５０億米ドルと推定されている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：リンパ浮腫 日本〜
ＨＧＦ遺伝子治療薬の新たな薬理作用として「リンパ管の新生」が発見されたため、リンパ浮腫（リンパ管の障害によってリンパ流が停滞して発生する浮腫）に対する初めての根治療法となることが期待されている。原発性リンパ浮腫を対象として１３年１０月から日本で第１・２相臨床試験を実施中である。
なお１２月７日には、ＨＧＦ遺伝子によるリンパ管新生促進剤を対象とした特許を世界主要地域で出願しているが、欧州における特許が成立したと発表している。本特許はＨＧＦ遺伝子によるリンパ浮腫の治療法を多面的に保護するものであり、日本ではすでに登録されている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ
ＮＦ−ｋＢは、細胞が炎症反応や免疫反応を惹起させるため活性化する主要な転写因子で、ＮＦ−ｋＢの活性化はアトピー性皮膚炎や関節リウマチなど異常な炎症や免疫関連の疾患を引き起こし、病態を悪化させることが指摘されている。デコイオリゴは、染色体ＤＮＡの転写因子結合部位と同じＤＮＡ配列を含む二重鎖の短い核酸で、体内に投与すると転写因子が染色体ＤＮＡに結合することを阻害して遺伝子の働きを抑える。
そしてＮＦ−ｋＢデコイオリゴは、核酸合成機で作成される比較的短い人工核酸によって遺伝子の働きを制御する医薬品「核酸医薬」の一種である。ＮＦ−ｋＢ結合部位のＤＮＡ配列を持つデコイオリゴで、転写因子を標的として、細胞内においてゲノムの「おとり」として特定の転写因子と結合するため、その転写因子ＮＦ−ｋＢがゲノムに結合できず、結果としてその遺伝子の発現が抑制される。治療薬として優位性があると考えられている。
このＮＦ−ｋＢデコイオリゴによる治療法は、９５年に大阪大学大学院の森下竜一博士によって発明された。そしてＮＦ−ｋＢの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因とする疾患の治療薬として、転写因子ＮＦ−ｋＢに対する特異的な阻害剤として設計し、アトピー性皮膚炎、椎間板性腰痛症、血管再狭窄予防（医療機器の薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテル）の分野を中心に開発を進めている。関節リウマチ、変形性関節症、炎症性腸疾患、喘息などへの適応も考えられている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：アトピー性皮膚炎 日本〜
中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（軟膏）については、日本において第３相臨床試験を実施中である。１５年３月に１例目の被験者への投与を開始した。
当該第３相臨床試験は、顔面に中等症以上の皮疹を有するアトピー性皮膚炎患者約２００例を対象として、有効性と安全性を確認し、国内で承認申請するためのデータを獲得する。最初の被験者の投与開始から最後の被験者の観察期間終了までの期間は１年強を予定し、良好な結果が得られた場合には国内で承認申請を行う。
なおライセンス契約に関してはアルフレッサファーマとの契約を０８年１１月に解消し、新たに塩野義製薬と１０年１２月、アトピー性皮膚炎を含む皮膚疾患を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ外用剤全般について、共同開発および全世界における独占的販売権許諾に関してライセンス契約した。その後、アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴの開発方針の見直しを行った結果、開発については当社が主体となって行うことを１４年５月に決定した。塩野義製薬との提携は継続している。
アトピー性皮膚炎の日本国内の市場規模に関しては、厚生労働省が実施した平成２５年国民生活基礎調査によると患者数約１３０万人と報告されている。特に顔面のアトピー性皮膚炎に関しては、皮膚刺激性や局所副作用などの安全性の観点から医療ニーズを満たした治療薬がなく、新しい治療法の開発が切望されている疾患領域である。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：椎間板性腰痛症 日本〜
ＮＦ−ｋＢデコイオリゴの新たな適用疾患として、米国において椎間板性腰痛症を適応症とする第１・２相臨床試験を準備中である。米食品医薬品局（ＦＤＡ）から臨床試験開始許可取得後、米国カリフォルニア大学サンディエゴ校を治験実施施設として１６年に第１・２相臨床試験を開始する予定だ。
なお椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症として、日本臓器製薬と１３年３月に日本における独占的開発販売権許諾契約を締結したが、日本臓器製薬における開発方針の見直しを受けて１４年１２月に契約を解消した。当社の開発戦略も変更し、米国における第１・２相臨床試験終了後に、提携先を確保するためのライセンス活動を行う計画としている。
椎間板性腰痛症の市場規模に関しては、日本では潜在患者数が２００万人以上とされ、このうち実際に医療機関で受療している受療患者数は、厚生労働省平成２３年患者調査によると４３万人との報告があり、その数は増加傾向にある。椎間板変性などが原因の腰痛症に対する治療法としては、消炎鎮痛剤などを用いる対症療法しかなく、椎間板変性の進行抑制や修復を促す根治的な治療薬の開発が望まれている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：血管再狭窄予防医療機器 日本〜
血管再狭窄予防医療機器の透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴをホソカワミクロンのＰＬＧＡナノ粒子に封入し、メディキットのＰＴＡバルーンカテーテルの外表面に塗布した新規医療機器である。
バルーン拡張によって引き起こされる血管炎症の抑制、血管の再狭窄までの期間延長、および外科的手術の回避が期待され、１２年１月にメディキットと国内における共同開発および製造販売に関する契約を締結し、世界で初めての抗炎症薬塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルを目指している。
透析シャント静脈狭窄病変を有する患者を対象とした国内治験を１４年９月から実施し、１５年９月に全被験者の観察期間が終了した。今後各被験者のデータを回収し、統計解析を行って良好な結果が得られた場合には、１６年半ば以降に国内の製造販売承認申請を行う見込みとしている。
人工透析の透析シャントや動脈硬化症などの末梢血管内治療法で使用される現在のＰＴＡバルーンカテーテルは再狭窄率が高く、医療現場においては再狭窄予防が期待できるＰＴＡバルーンカテーテルの開発が強く望まれている。
■ＣＩＮ治療ワクチン・他
■ＣＩＮ治療ワクチン 〜導入開発 適応症：子宮頸がん前がん病変 日本〜
各国で発売済の子宮頸がん予防ワクチンはＨＰＶ（子宮頸がんの原因ウイルス）感染予防を目的とする注射剤だが、当社のＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療ワクチンは韓国バイオリーダース社から日米英中における独占的開発販売権を取得し、子宮頸がん前がん病変の中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域に対する治療薬として開発を進めている。子宮頸がん前がん状態の組織を退縮させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除手術を回避する。乳酸菌Ｌ．ｃａｓｅｉをベースとした経口投与の治療薬である。
子宮頸がん前がん病変を適応症として、東京大学医学部附属病院において医師主導型探索的臨床研究を実施中である。これまでに実施された臨床研究の結果として、投与した全１７例において薬剤に由来すると考えられる有害事象の発生は認められなかった。また至適用量を服用した被験者の７０％で、投与開始後９週目の時点で前がん病変の明らかな退縮が確認された。現在さらなる臨床研究が同病院において実施されており、この試験の経費については厚生労働省科学研究費補助金（医療技術実用化総合研究事業）が使用されている。
ＷＨＯによると、ＨＰＶは全世界で感染者（キャリア）が３億人と推定されている。当社のＣＩＮ治療ワクチンは、治療薬の開発が求められている中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域１０００万人を対象としている。
■高血圧ＤＮＡワクチン
高血圧ＤＮＡワクチンの基礎技術は大阪大学の研究グループによって開発された。高血圧または心不全の治療薬として実用化を目指している。特に心不全の治療薬としては、慢性心不全の症状軽減を目的とした従来の薬剤に比べて、１回の投薬による作用の持続、すなわち安定した循環機能を維持する有用性が期待されている。
そして１５年１０月、ＤＳファーマアニマルヘルス（大阪市、大日本住友製薬の動物薬事業部門が会社分割で独立して１０年７月設立）と、高血圧ＤＮＡワクチンの犬慢心性不全への応用を目指した動物用医薬品に関する共同開発契約を締結した。なお当社はヒトを対象とした開発も計画している。
■ＤＮＡワクチン抗血清製剤 〜導入開発 適応症：エボラ出血熱 日本〜
１５年１月に遺伝子治療技術を応用して、エボラ出血熱対策医薬品として抗血清製剤の開発を国内で開始すると発表した。予備的な試験を開始して今後の開発計画については詳細が確定次第公表するとしていたが、１５年６月にウマにＤＮＡワクチンを投与した試験において、ウイルスタンパク質に対する抗体価が有意に上昇したことを確認したと発表している。
開発を計画する抗血清製剤は、感染予防効果を得るのに時間を要するワクチン療法と異なり、すでにウイルスに感染した患者の病態の悪化を抑制するもので、エボラ出血熱ウイルスのタンパク質をコードするＤＮＡワクチンをウマに接種して得られるウイルスタンパク質に対する抗体を精製して製造する。ＤＮＡワクチン技術を用いることで、病原ウイルス自体を取り扱わないため安全かつ短期間で製造できる。
当該抗血清製剤の開発については、ＤＮＡワクチン技術を有する米バイカル社から日本国内における独占的開発販売権を取得した。当該抗血清製剤を開発するためのＤＮＡワクチンは米バイカル社が製造する。
■アロベクチン 〜導入開発 適応症：がん アジア〜
がん疾患を適応症とするアロベクチンについては、導入元の米バイカル社が１３年８月、転移性メラノーマ（悪性黒色腫）を対象としたアロベクチンの第３相臨床試験の結果、有意な改善効果が示されなかったため、同プロジェクトの中止を発表した。
当社はアロベクチンに関するアジア地域における独占的開発販売権を有しているため、メラノーマ以外のがん疾患への適用を検討している。
■長期ビジョン「２０２５年ビジョン」
１０年後の当社のあるべき姿として長期ビジョン「２０２５年ビジョン」を策定し、遺伝子医薬のグローバルリーダー、新市場の創出、売上高５００億円以上を掲げた。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本国内における承認申請（１６年後半目標）が視野に入り、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の第３相臨床試験開始により、国内の成長ドライバープロジェクトが最終段階に入った。また重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験開始により、最重要プロジェクトが始動した。
重要プロジェクトが進展して研究・開発ステージから商業化ステージに移行する。また今後の取り組みとして、国内外の提携先拡大に向けたライセンス活動を強化するとともに、必要に応じて開発資金を調達する方針だ。
収益面で見れば当面は開発投資増加に伴って赤字が継続するが、商業化ステージの第１段階として１９年１２月期の営業黒字化を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験進展に伴うマイルストーン収入増加が牽引する。
さらに２５年には売上高５００億円以上を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本・米国・欧州での販売、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の日本での販売が本格寄与する。営業利益は３００億円以上を想定しているようだ。
■１５年１２月期利益予想を増額修正、期初計画に対して赤字幅縮小
今期（１５年１２月期）連結業績予想（１０月３０日に修正、売上高は据え置いて各利益を増額）は、売上高が４億５０百万円（前期９億０９百万円）、営業利益が４３億円の赤字（同２２億７３百万円の赤字）、経常利益が４２億５０百万円の赤字（同２３億９５百万円の赤字）、純利益が４３億円の赤字（同２３億６９百万円の赤字）としている。期初計画に対しては赤字幅が縮小する見込みだ。
前期との比較では契約一時金収入が減少し、重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験で、研究開発費が大幅に増加して各利益とも赤字が拡大する。ただし、臨床試験および非臨床試験に使用するＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の原薬製造の完了時期が来期（１６年１２月期）に変更になり、またＣＲＯなど外部委託機関への支払の一部に来期以降への変更が生じたため、研究開発費用が期初計画に比べて減少する見込みとなった。
第３四半期累計（１月〜９月）連結業績は、売上高が前年同期比１３．６％増の３億２０百万円、営業利益が３０億２５百万円の赤字（前年同期は２０億４８百万円の赤字）、経常利益が２９億５４百万円の赤字（同２１億２１百万円の赤字）、純利益が３０億０７百万円の赤字（同２０億９０百万円の赤字）だった。
売上高の内訳は、ムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」の商品売上高が同２８百万円（１２．９％）増加の２億５０百万円、田辺三菱製薬からの契約一時金など研究開発事業収益が同９百万円（１５．９％）増加の６９百万円だった。
売上原価は「ナグラザイム」の増収に伴い同１９百万円（１７．８％）増加して１億２７百万円となった。研究開発費は同８億７４百万円（５１．２％）増加して２５億８４百万円となった。ＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の第３相臨床試験に係る費用で外注費が８億３５百万円増加した。また人員増強で給料および手当が１億１９百万円増加した。販管費は寄付講座への支出増加、支払手数料の増加、人員増強による給料および手当の増加などで、同１億２１百万円（２３．６％）増加して６億３３百万円となった。
営業外収益では、新エネルギー・産業技術総合開発機構（ＮＥＤＯ）の「平成２５年度イノベーション実用化ベンチャー支援事業」に採択された「ＨＧＦプラスミドを用いたリンパ浮腫治療薬の臨床開発」に対する助成金６９百万円を計上した。為替差損益は前年同期の為替差損１３百万円計上に対して、今期は為替差益１１百万円を計上した。営業外費用では、前年同期にライツ・オファリング実施に伴う株式交付費１億１８百万を円計上したが、今期は１９百万円に減少した。またストックオプション権利保有者の失権（退職）に伴い、第３四半期の特別利益に新株予約権戻入益４９百万円を計上した。
なお四半期別に見ると、売上高は第１四半期（１月〜３月）８１百万円、第２四半期（４月〜６月）１億５９百万円、第３四半期（７月〜９月）８０百万円、営業利益は第１四半期９億６０百万円の赤字、第２四半期１０億４５百万円の赤字、第３四半期１０億２０百万円の赤字だった。
■資金調達
１５年３月に株式発行プログラム設定契約締結および第三者割当による新株式発行の実施によって約２９億円の資金調達を計画したが、その後の株式下落により結果として当該プログラムに基づく差引手取額が約７億１６百万円にとどまった。
また１５年９月に発表した国内および海外の機関投資家を対象とする新株式発行および株式売出しについては１０月に中止を発表した。アトピー性皮膚炎および椎間板性腰痛症を適応症としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬開発費用に充当することを目的として決議したが、多くの投資家から当社の開発プロジェクトがさらに進展した段階で投資を行いたいとの意見があり、今回の募集期間中に当社の成長性を理解されるに至らないと判断して中止を決議した。
ただし１６年３月期第３四半期末時点で現預金は３３億７８百万円あり、当面の研究開発に対する支障はないとしている。
■株価は大底圏から脱する流れ
株価の動きを見ると、１５年８月の上場来安値１８６円まで下押したが、その後は切り返しの動きを強めている。１２月８日にはＨＧＦ遺伝子によるリンパ管新生促進剤を対象とする欧州での特許成立を好感して２６９円まで上伸する場面があった。大底圏から脱する動きだ。
１２月２４日の終値は２１５円で時価総額は約１２２億円である。全般地合い悪化も影響して水準を切り下げたが、重要プロジェクトの承認申請が視野に入り、研究・開発ステージから商業化ステージに移行する見込みとなったことを考慮すれば、大底圏を脱する流れに変化はないだろう。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
[11月24日更新]
アンジェスＭＧ＜４５６３＞（東マ）はＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬を中心に開発を進める大阪大学発創薬バイオベンチャーである。国内の成長ドライバープロジェクトが最終段階に入り、海外の最重要プロジェクトが始動したことを受けて、研究・開発ステージから商業化ステージに移行する。当面は研究開発費用の増加で赤字が継続するが、商業化ステージの第１段階として１９年１２月期の営業黒字化を目指している。さらに２５年には売上高５００億円以上、営業利益３００億円以上を想定している。株価は大底圏の可能性が高く底値買いの好機となりそうだ。
■大阪大学発の創薬バイオベンチャー
遺伝子医薬のグローバルリーダーを目指す大阪大学発創薬バイオベンチャーである。９９年１２月大阪大学医学部の研究成果をもとに設立（０４年現社名に商号変更）し、０２年９月東証マザーズに新規上場した。産学連携の創薬バイオベンチャーとして初の株式上場企業である。
生命が長い時間をかけて獲得した遺伝子の働きを活用し、難治性疾患や治療法がない疾患に対する画期的な遺伝子医薬・バイオ医薬を開発・実用化することで、人々の健康と希望にあふれた暮らしの実現に貢献することを企業理念に掲げている。
■遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発推進
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）遺伝子治療薬、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬、高血圧ＤＮＡ治療ワクチンなど、遺伝子の働きを活用した遺伝子医薬・バイオ医薬分野に特化して開発事業を推進している。
自社開発品の販売権または開発販売権を製薬会社に供与して、契約に基づいて契約一時金収入、開発の進捗に対応したマイルストーン収入、および上市後の売上に対する一定対価のロイヤリティ収入を得る。
また当社の事業方針と合致するプロジェクトの導入開発も行っている。導入品（商品）では、難病のムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」について、米バイオマリン社から日本国内における開発販売権を０６年１２月に取得し、０８年４月に国内での販売を開始している。
■遺伝子治療の世界的動向は「遺伝子治療の実用化時代到来」として脚光
遺伝子治療の歴史を見ると、９０年に先天的な免疫不全症であるＡＤＡ欠損症を対象として、米国において世界初の遺伝子治療が実施された。そして９５年には日本で初めて、北海道大学においてＡＤＡ欠損症を対象とする遺伝子治療が実施された。
その後ウイルスベクターに由来する重篤な副作用が報告されたため、世界的に遺伝子治療実用化の動きが停滞したが、１２年にＬＰＬ欠損症を対象とした蘭ｕｎｉＱｕｒｅ社のＧｌｙｂｅｒａが欧州で承認され、先進国初の遺伝子治療薬となった。そして世界の大手製薬メーカーの参入も相次ぎ、実用化時代が到来したとして遺伝子治療が再び脚光を浴びている。
■日本では「条件および期限付承認制度」が導入されて早期実用化が可能
日本では１３年５月公布「再生医療推進法」の理念のもと、１４年１１月施行の「医薬品医療機器等法（改正薬事法）」で、新たに再生医療等製品が定義され、遺伝子治療を含む再生医療等製品に対する早期承認制度が導入された。
医薬品や医療機器とは別個に、人の細胞に培養等の加工を施したもの、又は遺伝子治療を目的として人の細胞に導入して使用するものを再生医療等製品として新たに定義した。そして再生医療等製品については品質が不均一であり、有効性の予測が困難な場合があるという特性を有しているため、有効性が推定されて安全性が確認されれば条件および期限付きで特別に早期に承認できる仕組みを導入した。その場合、承認後に有効性・安全性をあらためて検証する。
これによって遺伝子治療を含む再生医療分野に関しては、日本が世界で最も早く製品承認を取得できることなり、再生医療・細胞医療の早期実用化の促進が期待されている。なお当社が開発を進めているＨＧＦ遺伝子治療薬は、承認取得すれば先進国２番目の遺伝子治療薬となる可能性がある。
■新薬開発プロジェクトの状況
新薬開発プロジェクトは、自社開発品では、ＨＧＦ遺伝子治療薬（重症虚血肢などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野）、核酸医薬ＮＦ−ｋＢデコイオリゴを用いた治療薬（アトピー性皮膚炎などの皮膚疾患分野、椎間板性腰痛症などの腰痛疾患分野）を中心に開発を進めている。導入開発品ではＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療薬、がん治療薬、エボラ出血熱治療薬などの分野における開発を進めている。
ＨＧＦ遺伝子治療薬は重症虚血肢を適応症として、国内においては条件および期限付早期承認制度を活用し、再生医療等製品として１６年後半の承認申請を目指し、海外においては国際共同第３相臨床試験を実施中である。ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏は中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症として、国内において第３相臨床試験を実施中である。医療機器である透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、国内における全被験者の観察期間が終了して１６年半ば以降の承認申請を目指している。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬
ＨＧＦ（肝細胞増殖因子）は８４年に日本で発見された成長因子である。最も再生能力の高い臓器である肝臓で最初に発見されたため肝細胞増殖因子と呼ばれている。肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体のさまざまな臓器・組織の形成・再生において主要な役割を果たしていることが分かった。
当社が実用化を目指すＨＧＦ遺伝子治療薬は、ヒトＨＧＦ遺伝子をコードしたＤＮＡプラスミド製剤（注射剤）で、非ウイルスベクター型の遺伝子治療薬である。重症虚血肢（ＣＬＩ）などの末梢性血管疾患分野、狭心症や心筋梗塞などの虚血性心疾患分野、およびリンパ浮腫分野において開発を進めている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：重症虚血肢 日本および海外〜
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬は、ＨＧＦの血管新生作用によって重症虚血肢の虚血部位の血流を回復させる。重症虚血肢は重症の末梢性血管疾患であり、下肢切断を余儀なくされることもある重篤な病態である。
ＨＧＦ遺伝子治療薬に関しては、国内において「条件および期限付早期承認制度」による承認申請を目指している。国内においては第３相臨床試験を終了し、０８年３月に重症虚血肢を有する閉塞性動脈硬化症およびバージャー病を適応症として承認申請したが、承認取得にはさらなる臨床データの集積が必要との結論に至ったため、１０年９月に申請を取り下げた。
その後、大阪大学医学部附属病院が主導して、先進医療Ｂ制度を活用した医師主導型臨床研究を実施中である。１４年８月の先進医療会議において了承され１４年１０月に１例目の投与を開始した。１５年６月には神戸大学医学部附属病院、佐賀大学医学部附属病院の２施設、１５年９月には新潟大学医歯学総合病院、徳島大学病院、愛媛大学医学部附属病院の３施設が新たに協力医療機関として当局から認められた。この医師主導型臨床研究の結果も合わせ、条件および期限付早期承認制度を活用して１６年後半の承認申請を目指している。
海外においては、重症虚血肢を適応症として国際共同第３相臨床試験を実施中である。北米、欧州、南米において約５００例の重症虚血肢患者を対象に、ＨＧＦ遺伝子治療薬の有効性と安全性を確認する予定で、米国において１４年１０月に１例目の患者を登録し、１４年１１月に投与を開始した。１５年８月には欧州（ハンガリー）においても投与を開始した。今後欧州の他国および南米においても順次、被験者登録および投与を開始する。
ＨＧＦ遺伝子治療薬の販売権供与に関しては、第一三共と締結していた末梢性血管疾患および虚血性心疾患を対象とした米国および欧州における独占的販売契約を０９年２月、日本国内における独占的販売契約を１５年２月に終了した。そして新たに田辺三菱製薬と、米国における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１２年１０月、日本国内における末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を１５年６月に締結している。
なお重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の市場規模については、米国における重症虚血肢患者数（新規、年間）が約５０万人と推定され、有効な治療法が開発された場合に創出される市場規模は、アイ・エム・エスジャパンの調査によると約５０億米ドルと推定されている。
■ＨＧＦ遺伝子治療薬 〜自社開発 適応症：リンパ浮腫 日本〜
ＨＧＦ遺伝子治療薬の新たな薬理作用として「リンパ管の新生」が発見されたため、リンパ浮腫（リンパ管の障害によってリンパ流が停滞して発生する浮腫）に対する初めての根治療法となることが期待されている。原発性リンパ浮腫を対象として１３年１０月から日本で第１・２相臨床試験を実施中である。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ
ＮＦ−ｋＢは、細胞が炎症反応や免疫反応を惹起させるため活性化する主要な転写因子で、ＮＦ−ｋＢの活性化はアトピー性皮膚炎や関節リウマチなど異常な炎症や免疫関連の疾患を引き起こし、病態を悪化させることが指摘されている。デコイオリゴは、染色体ＤＮＡの転写因子結合部位と同じＤＮＡ配列を含む二重鎖の短い核酸で、体内に投与すると転写因子が染色体ＤＮＡに結合することを阻害して遺伝子の働きを抑える。
そしてＮＦ−ｋＢデコイオリゴは、核酸合成機で作成される比較的短い人工核酸によって遺伝子の働きを制御する医薬品「核酸医薬」の一種である。ＮＦ−ｋＢ結合部位のＤＮＡ配列を持つデコイオリゴで、転写因子を標的として、細胞内においてゲノムの「おとり」として特定の転写因子と結合するため、その転写因子ＮＦ−ｋＢがゲノムに結合できず、結果としてその遺伝子の発現が抑制される。治療薬として優位性があると考えられている。
このＮＦ−ｋＢデコイオリゴによる治療法は、９５年に大阪大学大学院の森下竜一博士によって発明された。そしてＮＦ−ｋＢの活性化による過剰な免疫・炎症反応を原因とする疾患の治療薬として、転写因子ＮＦ−ｋＢに対する特異的な阻害剤として設計し、アトピー性皮膚炎、椎間板性腰痛症、血管再狭窄予防（医療機器の薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテル）の分野を中心に開発を進めている。関節リウマチ、変形性関節症、炎症性腸疾患、喘息などへの適応も考えられている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：アトピー性皮膚炎 日本〜
中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬（軟膏）については、日本において第３相臨床試験を実施中である。１５年３月に１例目の被験者への投与を開始した。
当該第３相臨床試験は、顔面に中等症以上の皮疹を有するアトピー性皮膚炎患者約２００例を対象として、有効性と安全性を確認し、国内で承認申請するためのデータを獲得する。最初の被験者の投与開始から最後の被験者の観察期間終了までの期間は１年強を予定し、良好な結果が得られた場合には国内で承認申請を行う。
なおライセンス契約に関してはアルフレッサファーマとの契約を０８年１１月に解消し、新たに塩野義製薬と１０年１２月、アトピー性皮膚炎を含む皮膚疾患を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ外用剤全般について、共同開発および全世界における独占的販売権許諾に関してライセンス契約した。その後、アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴの開発方針の見直しを行った結果、開発については当社が主体となって行うことを１４年５月に決定した。塩野義製薬との提携は継続している。
アトピー性皮膚炎の日本国内の市場規模に関しては、厚生労働省が実施した平成２５年国民生活基礎調査によると患者数約１３０万人と報告されている。特に顔面のアトピー性皮膚炎に関しては、皮膚刺激性や局所副作用などの安全性の観点から医療ニーズを満たした治療薬がなく、新しい治療法の開発が切望されている疾患領域である。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：椎間板性腰痛症 日本〜
ＮＦ−ｋＢデコイオリゴの新たな適用疾患として、米国において椎間板性腰痛症を適応症とする第１・２相臨床試験を準備中である。米食品医薬品局（ＦＤＡ）から臨床試験開始許可取得後、米国カリフォルニア大学サンディエゴ校を治験実施施設として１６年に第１・２相臨床試験を開始する予定だ。
なお椎間板性腰痛症を含む腰痛疾患を適応症として、日本臓器製薬と１３年３月に日本における独占的開発販売権許諾契約を締結したが、日本臓器製薬における開発方針の見直しを受けて１４年１２月に契約を解消した。当社の開発戦略も変更し、米国における第１・２相臨床試験終了後に、提携先を確保するためのライセンス活動を行う計画としている。
椎間板性腰痛症の市場規模に関しては、日本では潜在患者数が２００万人以上とされ、このうち実際に医療機関で受療している受療患者数は、厚生労働省平成２３年患者調査によると４３万人との報告があり、その数は増加傾向にある。椎間板変性などが原因の腰痛症に対する治療法としては、消炎鎮痛剤などを用いる対症療法しかなく、椎間板変性の進行抑制や修復を促す根治的な治療薬の開発が望まれている。
■ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ 〜自社開発 適応症：血管再狭窄予防医療機器 日本〜
血管再狭窄予防医療機器の透析シャント用ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ薬剤塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルは、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴをホソカワミクロンのＰＬＧＡナノ粒子に封入し、メディキットのＰＴＡバルーンカテーテルの外表面に塗布した新規医療機器である。
バルーン拡張によって引き起こされる血管炎症の抑制、血管の再狭窄までの期間延長、および外科的手術の回避が期待され、１２年１月にメディキットと国内における共同開発および製造販売に関する契約を締結し、世界で初めての抗炎症薬塗布型ＰＴＡバルーンカテーテルを目指している。
透析シャント静脈狭窄病変を有する患者を対象とした国内治験を１４年９月から実施し、１５年９月に全被験者の観察期間が終了した。今後各被験者のデータを回収し、統計解析を行って良好な結果が得られた場合には、１６年半ば以降に国内の製造販売承認申請を行う見込みとしている。
人工透析の透析シャントや動脈硬化症などの末梢血管内治療法で使用される現在のＰＴＡバルーンカテーテルは再狭窄率が高く、医療現場においては再狭窄予防が期待できるＰＴＡバルーンカテーテルの開発が強く望まれている。
■ＣＩＮ治療ワクチン・他
ＣＩＮ治療ワクチン 〜導入開発 適応症：子宮頸がん前がん病変 日本〜
各国で発売済の子宮頸がん予防ワクチンはＨＰＶ（子宮頸がんの原因ウイルス）感染予防を目的とする注射剤だが、当社のＣＩＮ（子宮頸がん前がん病変）治療ワクチンは韓国バイオリーダース社から日米英中における独占的開発販売権を取得し、子宮頸がん前がん病変の中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域に対する治療薬として開発を進めている。子宮頸がん前がん状態の組織を退縮させ、子宮頸がんへの移行・円錐切除手術を回避する。乳酸菌Ｌ．ｃａｓｅｉをベースとした経口投与の治療薬である。
子宮頸がん前がん病変を適応症として、東京大学医学部附属病院において医師主導型探索的臨床研究を実施中である。これまでに実施された臨床研究の結果として、投与した全１７例において薬剤に由来すると考えられる有害事象の発生は認められなかった。また至適用量を服用した被験者の７０％で、投与開始後９週目の時点で前がん病変の明らかな退縮が確認された。現在さらなる臨床研究が同病院において実施されており、この試験の経費については厚生労働省科学研究費補助金（医療技術実用化総合研究事業）が使用されている。
ＷＨＯによると、ＨＰＶは全世界で感染者（キャリア）が３億人と推定されている。当社のＣＩＮ治療ワクチンは、治療薬の開発が求められている中・高度異形成（ＣＩＮ２・３）領域１０００万人を対象としている。
■高血圧ＤＮＡワクチン
高血圧ＤＮＡワクチンの基礎技術は大阪大学の研究グループによって開発された。高血圧または心不全の治療薬として実用化を目指している。特に心不全の治療薬としては、慢性心不全の症状軽減を目的とした従来の薬剤に比べて、１回の投薬による作用の持続、すなわち安定した循環機能を維持する有用性が期待されている。
そして１５年１０月、ＤＳファーマアニマルヘルス（大阪市、大日本住友製薬の動物薬事業部門が会社分割で独立して１０年７月設立）と、高血圧ＤＮＡワクチンの犬慢心性不全への応用を目指した動物用医薬品に関する共同開発契約を締結した。なお当社はヒトを対象とした開発も計画している。
■ＤＮＡワクチン抗血清製剤 〜導入開発 適応症：エボラ出血熱 日本〜
１５年１月に遺伝子治療技術を応用して、エボラ出血熱対策医薬品として抗血清製剤の開発を国内で開始すると発表した。予備的な試験を開始して今後の開発計画については詳細が確定次第公表するとしていたが、１５年６月にウマにＤＮＡワクチンを投与した試験において、ウイルスタンパク質に対する抗体価が有意に上昇したことを確認したと発表している。
開発を計画する抗血清製剤は、感染予防効果を得るのに時間を要するワクチン療法と異なり、すでにウイルスに感染した患者の病態の悪化を抑制するもので、エボラ出血熱ウイルスのタンパク質をコードするＤＮＡワクチンをウマに接種して得られるウイルスタンパク質に対する抗体を精製して製造する。ＤＮＡワクチン技術を用いることで、病原ウイルス自体を取り扱わないため安全かつ短期間で製造できる。
当該抗血清製剤の開発については、ＤＮＡワクチン技術を有する米バイカル社から日本国内における独占的開発販売権を取得した。当該抗血清製剤を開発するためのＤＮＡワクチンは米バイカル社が製造する。
■アロベクチン 〜導入開発 適応症：がん アジア〜
がん疾患を適応症とするアロベクチンについては、導入元の米バイカル社が１３年８月、転移性メラノーマ（悪性黒色腫）を対象としたアロベクチンの第３相臨床試験の結果、有意な改善効果が示されなかったため、同プロジェクトの中止を発表した。
当社はアロベクチンに関するアジア地域における独占的開発販売権を有しているため、メラノーマ以外のがん疾患への適用を検討している。
■長期ビジョン「２０２５年ビジョン」
１０年後の当社のあるべき姿として長期ビジョン「２０２５年ビジョン」を策定し、遺伝子医薬のグローバルリーダー、新市場の創出、売上高５００億円以上を掲げた。
重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本国内における承認申請（１６年後半目標）が視野に入り、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の第３相臨床試験開始により、国内の成長ドライバープロジェクトが最終段階に入った。また重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験開始により、最重要プロジェクトが始動した。
重要プロジェクトが進展して研究・開発ステージから商業化ステージに移行する。また今後の取り組みとして、国内外の提携先拡大に向けたライセンス活動を強化するとともに、必要に応じて開発資金を調達する方針だ。
収益面で見れば当面は開発投資増加に伴って赤字が継続するが、商業化ステージの第１段階として１９年１２月期の営業黒字化を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験進展に伴うマイルストーン収入増加が牽引する。
さらに２５年には売上高５００億円以上を目指している。重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の日本・米国・欧州での販売、中等症以上の顔面アトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ軟膏の日本での販売が本格寄与する。営業利益は３００億円以上を想定しているようだ。
■１５年１２月期利益予想を増額修正、期初計画に対して赤字幅縮小
今期（１５年１２月期）の連結業績予想について、１０月３０日に修正（売上高は据え置いて各利益を増額）を発表した。
修正後の今期（１５年１２月期）連結業績予想は前回予想（２月６日公表）に対して、売上高は据え置いて４億５０百万円（前期は９億０９百万円）、営業利益は１５億円増額して４３億円の赤字（同２２億７３百万円の赤字）、経常利益は１５億５０百万円増額して４２億５０百万円の赤字（同２３億９５百万円の赤字）、純利益は１５億円増額して４３億円の赤字（同２３億６９百万円の赤字）とした。期初計画に対して赤字幅が縮小する見込みだ。
前期との比較では契約一時金収入が減少し、重症虚血肢を適応症とするＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、およびアトピー性皮膚炎を適応症とするＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の国内第３相臨床試験で、研究開発費が大幅に増加して各利益とも赤字が拡大する。ただし、臨床試験および非臨床試験に使用するＨＧＦ遺伝子治療薬およびＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の原薬製造の完了時期が来期（１６年１２月期）に変更になり、またＣＲＯなど外部委託機関への支払の一部に来期以降への変更が生じたため、研究開発費用が期初計画に比べて減少する見込みとなった。
第３四半期累計（１月〜９月）連結業績は、売上高が前年同期比１３．６％増の３億２０百万円、営業利益が３０億２５百万円の赤字（前年同期は２０億４８百万円の赤字）、経常利益が２９億５４百万円の赤字（同２１億２１百万円の赤字）、純利益が３０億０７百万円の赤字（同２０億９０百万円の赤字）だった。
売上高の内訳は、ムコ多糖症ＶＩ型治療薬「ナグラザイム」の商品売上高が同２８百万円（１２．９％）増加の２億５０百万円、田辺三菱製薬からの契約一時金など研究開発事業収益が同９百万円（１５．９％）増加の６９百万円だった。
売上原価は「ナグラザイム」の増収に伴い同１９百万円（１７．８％）増加して１億２７百万円となった。研究開発費は同８億７４百万円（５１．２％）増加して２５億８４百万円となった。ＨＧＦ遺伝子治療薬の国際共同第３相臨床試験、ＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬の第３相臨床試験に係る費用で外注費が８億３５百万円増加した。また人員増強で給料および手当が１億１９百万円増加した。販管費は寄付講座への支出増加、支払手数料の増加、人員増強による給料および手当の増加などで、同１億２１百万円（２３．６％）増加して６億３３百万円となった。
営業外収益では、新エネルギー・産業技術総合開発機構（ＮＥＤＯ）の「平成２５年度イノベーション実用化ベンチャー支援事業」に採択された「ＨＧＦプラスミドを用いたリンパ浮腫治療薬の臨床開発」に対する助成金６９百万円を計上した。為替差損益は前年同期の為替差損１３百万円計上に対して、今期は為替差益１１百万円を計上した。営業外費用では、前年同期にライツ・オファリング実施に伴う株式交付費１億１８百万を円計上したが、今期は１９百万円に減少した。またストックオプション権利保有者の失権（退職）に伴い、第３四半期の特別利益に新株予約権戻入益４９百万円を計上した。
なお四半期別に見ると、売上高は第１四半期（１月〜３月）８１百万円、第２四半期（４月〜６月）１億５９百万円、第３四半期（７月〜９月）８０百万円、営業利益は第１四半期９億６０百万円の赤字、第２四半期１０億４５百万円の赤字、第３四半期１０億２０百万円の赤字だった。
■資金調達
１５年３月に株式発行プログラム設定契約締結および第三者割当による新株式発行の実施によって約２９億円の資金調達を計画したが、その後の株式下落により結果として当該プログラムに基づく差引手取額が約７億１６百万円にとどまった。
また１５年９月２８日に発表した国内および海外の機関投資家を対象とする新株式発行および株式売出しについては、１０月１３日に中止を発表した。アトピー性皮膚炎および椎間板性腰痛症を適応症としたＮＦ−ｋＢデコイオリゴ核酸医薬開発費用に充当することを目的として決議したが、多くの投資家から当社の開発プロジェクトがさらに進展した段階で投資を行いたいとの意見があり、今回の募集期間中に当社の成長性を理解されるに至らないと判断して中止を決議した。
ただし１６年３月期第３四半期末時点で現預金は３３億７８百万円あり、当面の研究開発に対する支障はないとしている。
■株価は大底圏
株価は１５年８月の上場来安値１８６円まで下押したが、その後は２００円〜２２０円近辺で推移している。１１月２０日の終値は２１６円だった。期待値は大幅に低下したが、重要プロジェクトの承認申請が視野に入り、研究・開発ステージから商業化ステージに移行する見込みとなったことを考慮すれば、大底圏の可能性が高いだろう。底値買いの好機となりそうだ。（情報提供：日本インタビュ新聞社＝Ｍｅｄｉａ−ＩＲ）
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